En studie för patienter som slutförde VITALITY-ALS (CY 4031) (VIGOR-ALS)
27 maj 2021 uppdaterad av: Cytokinetics
En fas 3, öppen förlängningsstudie av Tirasemtiv för patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS) som fullföljde VITALITY-ALS (CY 4031)
Syftet med denna studie är att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av tirasemtiv hos patienter med ALS som hade genomfört den dubbelblinda placebokontrollerade studien av tirasemtiv vid ALS (CY 4031).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Inskrivna deltagare kommer att börja dosera tirasemtiv 125 mg två gånger dagligen (250 mg/dag) under en period av 4 veckor och kommer att titrera till sin tolererade dos, den maximala dosen är 250 mg två gånger dagligen (500 mg/dag).
Denna studie kommer också att jämföra det kliniska förloppet för patienter som fullföljde behandling med tirasemtiv i CY 4031 med de som avslutade behandling med placebo i CY 4031 under fortsatt behandling av båda grupperna med tirasemtiv under CY 4033, jämföra det kliniska förloppet för patienter som avslutade behandling med tirasemtiv i CY 4031 under den studien med deras kliniska förlopp under fortsatt behandling med tirasemtiv under CY 4033, och jämför det kliniska förloppet för patienter som avslutade behandling med placebo i CY 4031 under den studien med deras kliniska förlopp under behandling med tirasemtiv under CY 4033.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
280
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Vlaams Brabant
-
Leuven, Vlaams Brabant, Belgien, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Limoges Cedex, Frankrike, 87042
- Hopital Dupuytren, service de neurologie
-
Montpellier Cedex 5, Frankrike, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
-
Nice Cedex 1, Frankrike, 06001
- CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
-
Tours cedex 9, Frankrike, 37044
- Hôpital Bretonneau
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurology Clinics
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- University of California, Irvine
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- UC Davis Medical Center
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
- Forbes Norris MDA/ALS Research Center
-
Stanford, California, Förenta staterna, 94305
- Stanford Hospital and Clinics
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
-
-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Förenta staterna, 06053
- Hospital For Special Care
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20037
- George Washington University Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
- Mayo Clinic
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University of Miami, Miller School of Medicine
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33512
- Carol & Frank Morsani Center for Advanced Health Care - University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- The Emory Clinic
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Indiana University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
- University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- University of Michigan Health System
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55415
- Hennepin County Medical Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Barnes-Jewish Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
- St. Louis University, Department of Neurology & Psychiatry
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Neurological Institute
-
Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28207
- Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
- Duke Neurological Disorders Clinic
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
- Department of Neurology, Wake Forest School of Medicine
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97213
- Providence Brain and Spine Inst. ALS Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
- Temple University School of Medicine
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75214
- Texas Neurology, PA
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
- UTHSCSA - First Outpatient Research Unit
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
- University of Virginia Health System
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Förenta staterna, 26506
- West Virginia University Hospitals
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Froedtert Memorial Lutheran Hospital
-
-
-
-
-
Dublin, Irland, Dublin 9
- Clinical Research Centre Beaumont Hospital
-
-
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italien, 20149
- IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
-
Milan, Lombardy, Italien, 20162
- Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Ospedale Niguarda
-
-
Piemonte
-
Torino, Piemonte, Italien, 10126
- Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 1N4
- University Of Calgary
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
- University of Alberta
-
-
New Brunswick
-
Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
- Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
- QE II Health Sciences, Nova Scotia Health Authority
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Center
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
- Hopital Notre-Dame/CHUM
-
Quebec City, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
- CHU de Quebec - Univerite' Laval
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugal, 1649-035
- Hospital Santa Maria - Centro Hospitalar Lisboa Norte
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28016
- Hospital San Rafael
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Charite Campus Virchow-Klinikum, Department of Neurology
-
-
Baden-Wuerttemberg
-
Ulm, Baden-Wuerttemberg, Tyskland, 89081
- University of Ulm, Department of Neurology
-
-
Lower Saxony
-
Hannover, Lower Saxony, Tyskland, 30625
- Hannover Medical School, Department of Neurology
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Kunna förstå och villig att underteckna ett Informed Consent Form (ICF). Om muntligt samtycke ges måste en juridisk person för patienten underteckna ICF-formuläret
- Fullbordat deltagande på studieläkemedlet och uppföljningsbesöket i CY 4031-studien
Manliga patienter, som inte har genomgått en vasektomi OCH bekräftat noll spermieantal, måste under hela sitt deltagande i studien samtycka till antingen:
- Använd kondom vid samlag med kvinnliga partners som är i fertil ålder OCH för att få kvinnliga partners att använda ett mycket effektivt preventivmedel ELLER
- Avstå från samlag under deltagande i studien
Kvinnliga patienter som inte är postmenopausala (≥ 1 år) eller steriliserade måste:
- Inte amma
- Har ett negativt graviditetstest
- Har ingen avsikt att bli gravid under deltagande i studien OCH
- Utöva sexuell avhållsamhet, definierad som att avstå från samlag under studiens varaktighet ELLER om manliga partners inte vasektomeras med ett bekräftat antal spermier noll, kräver användning av kondom OCH användning av en mycket effektiv preventivmedelsåtgärd
Exklusions kriterier:
- Har ett diafragmastimuleringssystem (DPS) vid studiestart eller förutse DPS-placering under studiens gång
- Har tagit ett prövningsläkemedel (annat än tirasemtiv) före dosering, inom 30 dagar eller fem halveringstider från det tidigare läkemedlet, beroende på vilket som är störst
- Användning av mediciner som innehåller tizanidin och teofyllin under studiedeltagande
- Deltagande eller planering att delta i någon form av stamcellsterapi för behandling av ALS eller annat prövningsläkemedel
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Fördröjd start av behandling
Gruppen för fördröjd start bestod av patienter som fick placebo i CY 4031 och tirasemtiv i CY 4033.
|
Oral
Andra namn:
|
|
Experimentell: Tidig start av behandling
Gruppen för tidig start bestod av patienter som fick tirasemtiv i både CY 4031 och CY 4033.
|
Oral
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med negativa händelser
Tidsram: Från den första dosen av tirasemtiv till 28 dagar efter den sista dosen
|
Antalet deltagare med biverkningar användes som mått på den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av tirasemtiv.
|
Från den första dosen av tirasemtiv till 28 dagar efter den sista dosen
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från CY 4031 baslinje i procent förväntad långsam vitalkapacitet till vecka 24 i CY 4033
Tidsram: baslinje och 24 veckor
|
Långsam vitalkapacitet (SVC) mättes med en spirometer (i enheter av liter).
Efter 3 till 5 andetag i vila, instruerades patienterna att ta en så djup inspiration som möjligt följt av en maximal utandning (blåsa ut all luft i lungorna).
Erhållna värden omvandlades till procentuella predikterade värden (dvs. testresultatet som en procentandel av predikterade värden för patienter med liknande demografiska egenskaper och baslinjeegenskaper [t.ex. längd, ålder, kön]).
|
baslinje och 24 veckor
|
|
Ändring från CY 4031 baslinje i procent förväntad långsam vitalkapacitet till vecka 48 i CY 4033
Tidsram: baslinje och 48 veckor
|
Långsam vitalkapacitet mättes med en spirometer (i enheter av liter).
Efter 3 till 5 andetag i vila, instruerades patienterna att ta en så djup inspiration som möjligt följt av en maximal utandning (blåsa ut all luft i lungorna).
Erhållna värden omvandlades till procentuella predikterade värden (dvs. testresultatet som en procentandel av predikterade värden för patienter med liknande demografiska egenskaper och baslinjeegenskaper [t.ex. längd, ålder, kön]).
|
baslinje och 48 veckor
|
|
Ändring från CY 4031 baslinje i ALS funktionell värderingsskala - reviderad (ALSFRS-R) totalpoäng vecka 24
Tidsram: baslinje och 24 veckor
|
ALSFRS-R används för att mäta progressionen och svårighetsgraden av funktionshinder hos patienter med ALS.
ALSFRS-R består av 12 frågor, som utvärderar en patients förmåga och oberoende i funktionella aktiviteter som är relevanta för ALS, kategoriserade i följande 4 domäner: grovmotoriska uppgifter, finmotoriska uppgifter, bulbarfunktioner och andningsfunktion.
Varje fråga får poäng från 0 (vilket indikerar oförmögen eller beroende) till 4 (normalt).
Den totala poängen varierar från 0 till 48, där högre poäng återspeglar mer normal funktion och lägre poäng återspeglar mer nedsatt funktion.
Om man jämför postbaseline-bedömningar med baseline-bedömningar, indikerar ett negativt värde en försämrad funktion.
|
baslinje och 24 veckor
|
|
Ändring från CY 4031 baslinje i ALSFRS-R totalpoäng vecka 48
Tidsram: baslinje och 48 veckor
|
ALSFRS-R används för att mäta progressionen och svårighetsgraden av funktionshinder hos patienter med ALS.
ALSFRS-R består av 12 frågor, som utvärderar en patients förmåga och oberoende i funktionella aktiviteter som är relevanta för ALS, kategoriserade i följande 4 domäner: grovmotoriska uppgifter, finmotoriska uppgifter, bulbarfunktioner och andningsfunktion.
Varje fråga får poäng från 0 (vilket indikerar oförmögen eller beroende) till 4 (normalt).
Den totala poängen varierar från 0 till 48, där högre poäng återspeglar mer normal funktion och lägre poäng återspeglar mer nedsatt funktion.
Om man jämför postbaseline-bedömningar med baseline-bedömningar, indikerar ett negativt värde en försämrad funktion.
|
baslinje och 48 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: MD, Cytokinetics, Cytokinetics, Inc.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
17 oktober 2016
Primärt slutförande (Faktisk)
26 oktober 2018
Avslutad studie (Faktisk)
26 oktober 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 oktober 2016
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 oktober 2016
Första postat (Uppskatta)
18 oktober 2016
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
15 juni 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 maj 2021
Senast verifierad
1 maj 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CY 4033
- 2016-002629-13 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .