Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie pro pacienty, kteří dokončili VITALITY-ALS (CY 4031) (VIGOR-ALS)

27. května 2021 aktualizováno: Cytokinetics

Fáze 3, otevřená rozšiřující studie Tirasemtivu pro pacienty s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS), kteří dokončili VITALITY-ALS (CY 4031)

Účelem této studie je posoudit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost tirasemtivu u pacientů s ALS, kteří dokončili dvojitě zaslepenou placebem kontrolovanou studii tirasemtivu u ALS (CY 4031).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Zařazení účastníci začnou podávat tirasemtiv 125 mg dvakrát denně (250 mg/den) po dobu 4 týdnů a budou titrovat na svou tolerovanou dávku, přičemž maximální dávka je 250 mg dvakrát denně (500 mg/den). Tato studie také porovná klinický průběh pacientů, kteří dokončili léčbu tirasemtivem v CY 4031 s těmi, kteří dokončili léčbu placebem v CY 4031 během pokračující léčby obou skupin tirasemtivem během CY 4033, porovná klinický průběh pacientů, kteří dokončili léčbu tirasemtiv v CY 4031 během této studie s jejich klinickým průběhem během pokračující léčby tirasemtivem během CY 4033 a porovnejte klinický průběh pacientů, kteří dokončili léčbu placebem v CY 4031 během této studie s jejich klinickým průběhem během léčby tirasemtivem během CY 4033.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

280

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgie, 3000
        • UZ Leuven
  • Francie
      • Limoges Cedex, Francie, 87042
        • Hopital Dupuytren, service de neurologie
      • Montpellier Cedex 5, Francie, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
      • Nice Cedex 1, Francie, 06001
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Tours cedex 9, Francie, 37044
        • Hopital Bretonneau
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, Dublin 9
        • Clinical Research Centre Beaumont Hospital
  • Itálie
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Itálie, 20149
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
      • Milan, Lombardy, Itálie, 20162
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Ospedale Niguarda
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Itálie, 10126
        • Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 1N4
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • University of Alberta
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
        • QE II Health Sciences, Nova Scotia Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Center
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • Hopital Notre-Dame/CHUM
      • Quebec City, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec - Univerite' Laval
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum, Department of Neurology
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm, Baden-Wuerttemberg, Německo, 89081
        • University of Ulm, Department of Neurology
    • Lower Saxony
      • Hannover, Lower Saxony, Německo, 30625
        • Hannover Medical School, Department of Neurology
  • Portugalsko
      • Lisboa, Portugalsko, 1649-035
        • Hospital Santa Maria - Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurology Clinics
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Spojené státy, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20037
        • George Washington University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33512
        • Carol & Frank Morsani Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • The Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • St. Louis University, Department of Neurology & Psychiatry
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Hospital For Special Surgery
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Neurological Institute
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Department of Neurology, Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97213
        • Providence Brain and Spine Inst. ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
        • Temple University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • UTHSCSA - First Outpatient Research Unit
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
        • West Virginia University Hospitals
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28016
        • Hospital San Rafael

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Schopnost porozumět a ochoten podepsat formulář informovaného souhlasu (ICF). Pokud je dán ústní souhlas, musí formulář ICF podepsat právní zástupce pacienta
  • Dokončena účast na studovaném léku a následné návštěvě ve studii CY 4031

  • Mužští pacienti, kteří neprodělali vazektomii A potvrdili nulový počet spermií, musí po dobu své účasti ve studii souhlasit s buď:

    • Používejte kondom při pohlavním styku s partnerkami, které jsou v plodném věku, A aby partnerky používaly vysoce účinný prostředek antikoncepce NEBO
    • Během účasti ve studii se zdržte pohlavního styku

  • Pacientky, které nejsou po menopauze (≥ 1 rok) nebo nejsou sterilizované, musí:

    • Nebýt kojit
    • Mějte negativní těhotenský test
    • Během účasti ve studii nemají v úmyslu otěhotnět A
    • Praktikujte sexuální abstinenci, definovanou jako zdržení se pohlavního styku během trvání studie NEBO pokud mužští partneři nejsou vazektomizováni s potvrzeným nulovým počtem spermií, vyžadují použití kondomu A použití vysoce účinné antikoncepce

Kritéria vyloučení:

  • Má membránový stimulační systém (DPS) při vstupu do studie nebo předvídá umístění DPS v průběhu studie
  • Užil před podáním zkoumaný studovaný lék (jiný než tirasemtiv) během 30 dnů nebo pěti poločasů předchozího léčiva, podle toho, která hodnota je vyšší
  • Použití tizanidinu a léků obsahujících teofylin během účasti ve studii
  • Účast nebo plánování účasti na jakékoli formě terapie kmenovými buňkami pro léčbu ALS nebo jiného zkoumaného léku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Odložený začátek léčby
Skupina odloženého zahájení léčby se skládala z pacientů, kteří dostávali placebo v CY 4031 a tirasemtiv v CY 4033.
Lék: tirasemtiv
Ústní
Ostatní jména:
  • CK-2017357
Experimentální: Včasné zahájení léčby
Skupina včasného zahájení léčby se skládala z pacientů, kteří dostávali tirasemtiv v obou CY 4031 a CY 4033.
Lék: tirasemtiv
Ústní
Ostatní jména:
  • CK-2017357

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: Od první dávky tirasemtivu do 28 dnů po poslední dávce
Počet účastníků s nežádoucími účinky byl použit jako měřítko pro dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost tirasemtivu.
Od první dávky tirasemtivu do 28 dnů po poslední dávce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základní hodnoty CY 4031 v procentech předpokládané pomalé vitální kapacity na týden 24 v CY 4033
Časové okno: výchozí stav a 24 týdnů
Pomalá vitální kapacita (SVC) byla měřena pomocí spirometru (v jednotkách litrů). Po 3 až 5 dechových cyklech v klidu byli pacienti instruováni, aby provedli co nejhlubší nádech, po kterém následoval maximální výdech (vyfouknutí veškerého vzduchu z plic). Získané hodnoty byly převedeny na procentuální předpokládané hodnoty (tj. výsledek testu jako procento předpokládaných hodnot pro pacienty s podobnými demografickými a výchozími charakteristikami [např. výška, věk, pohlaví]).
výchozí stav a 24 týdnů
Změna ze základní hodnoty CY 4031 v procentech předpokládané pomalé vitální kapacity na týden 48 v CY 4033
Časové okno: výchozí stav a 48 týdnů
Pomalá vitální kapacita byla měřena pomocí spirometru (v jednotkách litrů). Po 3 až 5 dechových cyklech v klidu byli pacienti instruováni, aby provedli co nejhlubší nádech, po kterém následoval maximální výdech (vyfouknutí veškerého vzduchu z plic). Získané hodnoty byly převedeny na procentuální předpokládané hodnoty (tj. výsledek testu jako procento předpokládaných hodnot pro pacienty s podobnými demografickými a výchozími charakteristikami [např. výška, věk, pohlaví]).
výchozí stav a 48 týdnů
Změna oproti základnímu CY 4031 ve funkční stupnici hodnocení ALS – revidované (ALSFRS-R) celkové skóre ve 24. týdnu
Časové okno: výchozí stav a 24 týdnů
ALSFRS-R se používá k měření progrese a závažnosti postižení u pacientů s ALS. ALSFRS-R se skládá z 12 otázek, které hodnotí pacientovu schopnost a nezávislost ve funkčních činnostech souvisejících s ALS, kategorizovaných do následujících 4 domén: úkoly hrubé motoriky, úkoly jemné motoriky, bulbární funkce a respirační funkce. Každá otázka je hodnocena od 0 (označující neschopné nebo závislé) do 4 (normální). Celkové skóre se pohybuje od 0 do 48, přičemž vyšší skóre odráží více normální funkce a nižší skóre odráží více narušenou funkci. Při srovnání hodnocení po výchozím a výchozím stavu ukazuje záporná hodnota zhoršení funkce.
výchozí stav a 24 týdnů
Změna ze základního stavu CY 4031 v celkovém skóre ALSFRS-R ve 48. týdnu
Časové okno: výchozí stav a 48 týdnů
ALSFRS-R se používá k měření progrese a závažnosti postižení u pacientů s ALS. ALSFRS-R se skládá z 12 otázek, které hodnotí pacientovu schopnost a nezávislost ve funkčních činnostech souvisejících s ALS, kategorizovaných do následujících 4 domén: úkoly hrubé motoriky, úkoly jemné motoriky, bulbární funkce a respirační funkce. Každá otázka je hodnocena od 0 (označující neschopné nebo závislé) do 4 (normální). Celkové skóre se pohybuje od 0 do 48, přičemž vyšší skóre odráží více normální funkce a nižší skóre odráží více narušenou funkci. Při srovnání hodnocení po výchozím a výchozím stavu ukazuje záporná hodnota zhoršení funkce.
výchozí stav a 48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cytokinetics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: MD, Cytokinetics, Cytokinetics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. října 2016

Primární dokončení (Aktuální)

26. října 2018

Dokončení studie (Aktuální)

26. října 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. října 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. října 2016

První zveřejněno (Odhad)

18. října 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CY 4033
  • 2016-002629-13 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na tirasemtiv

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit