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Eine Studie für Patienten, die VITALITY-ALS abgeschlossen haben (CY 4031) (VIGOR-ALS)

27. Mai 2021 aktualisiert von: Cytokinetics

Eine offene Verlängerungsstudie der Phase 3 zu Tirasemtiv für Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS), die VITALITY-ALS (CY 4031) abgeschlossen haben

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Langzeitsicherheit und Verträglichkeit von Tirasemtiv bei Patienten mit ALS, die die doppelblinde placebokontrollierte Studie mit Tirasemtiv bei ALS (CY 4031) abgeschlossen hatten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eingeschriebene Teilnehmer beginnen mit der Dosierung von Tirasemtiv 125 mg zweimal täglich (250 mg/Tag) für einen Zeitraum von 4 Wochen und werden bis zu ihrer tolerierten Dosis titriert, wobei die Höchstdosis 250 mg zweimal täglich (500 mg/Tag) beträgt. Diese Studie wird auch den klinischen Verlauf von Patienten, die die Behandlung mit Tirasemtiv im CY 4031 beendet haben, mit denen vergleichen, die die Behandlung mit Placebo im CY 4031 beendet haben, während die Behandlung beider Gruppen mit Tirasemtiv im CY 4033 fortgesetzt wurde, und den klinischen Verlauf von Patienten vergleichen, die die Behandlung mit beendet haben Tirasemtiv in CY 4031 während dieser Studie mit ihrem klinischen Verlauf während der fortgesetzten Behandlung mit Tirasemtiv in CY 4033, und vergleichen Sie den klinischen Verlauf von Patienten, die die Behandlung mit Placebo in CY 4031 in dieser Studie beendeten, mit ihrem klinischen Verlauf während der Behandlung mit Tirasemtiv in CY 4033.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

280

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum, Department of Neurology
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm, Baden-Wuerttemberg, Deutschland, 89081
        • University of Ulm, Department of Neurology
    • Lower Saxony
      • Hannover, Lower Saxony, Deutschland, 30625
        • Hannover Medical School, Department of Neurology
  • Frankreich
      • Limoges Cedex, Frankreich, 87042
        • Hopital Dupuytren, service de neurologie
      • Montpellier Cedex 5, Frankreich, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
      • Nice Cedex 1, Frankreich, 06001
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Tours cedex 9, Frankreich, 37044
        • Hopital Bretonneau
  • Irland
      • Dublin, Irland, Dublin 9
        • Clinical Research Centre Beaumont Hospital
  • Italien
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien, 20149
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
      • Milan, Lombardy, Italien, 20162
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Ospedale Niguarda
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Italien, 10126
        • Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 1N4
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • University of Alberta
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
        • QE II Health Sciences, Nova Scotia Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Center
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • Hopital Notre-Dame/CHUM
      • Quebec City, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec - Univerite' Laval
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Hospital Santa Maria - Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28016
        • Hospital San Rafael
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurology Clinics
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20037
        • George Washington University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33512
        • Carol & Frank Morsani Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • The Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • St. Louis University, Department of Neurology & Psychiatry
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Neurological Institute
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Department of Neurology, Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97213
        • Providence Brain and Spine Inst. ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19140
        • Temple University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • UTHSCSA - First Outpatient Research Unit
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506
        • West Virginia University Hospitals
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Kann eine Einverständniserklärung (ICF) verstehen und ist bereit, diese zu unterzeichnen. Wenn eine mündliche Einwilligung erteilt wird, muss ein gesetzlicher Bevollmächtigter des Patienten das ICF-Formular unterzeichnen
  • Abgeschlossene Teilnahme am Studienmedikament und am Follow-up-Besuch in der CY 4031-Studie

  • Männliche Patienten, die sich keiner Vasektomie unterzogen UND eine Spermienzahl von null bestätigt haben, müssen für die Dauer ihrer Teilnahme an der Studie entweder zustimmen:

    • Verwenden Sie beim Geschlechtsverkehr mit Partnerinnen im gebärfähigen Alter ein Kondom UND lassen Sie Partnerinnen ein hochwirksames Verhütungsmittel anwenden ODER
    • Verzichten Sie während der Teilnahme an der Studie auf Geschlechtsverkehr

  • Patientinnen, die nicht postmenopausal (≥ 1 Jahr) oder sterilisiert sind, müssen:

    • Nicht stillen
    • Haben Sie einen negativen Schwangerschaftstest
    • keine Absicht haben, während der Teilnahme an der Studie schwanger zu werden UND
    • Praktizieren Sie sexuelle Abstinenz, definiert als Verzicht auf Geschlechtsverkehr während der Dauer der Studie ODER, wenn männliche Partner nicht mit einer bestätigten Spermienzahl von Null sterilisiert werden, die Verwendung eines Kondoms UND die Verwendung einer hochwirksamen Verhütungsmaßnahme erfordern

Ausschlusskriterien:

  • Hat ein Zwerchfellschrittmachersystem (DPS) bei Studieneintritt oder erwartet eine DPS-Platzierung während des Studienverlaufs
  • Hat vor der Dosierung ein Prüfpräparat (außer Tirasemtiv) innerhalb von 30 Tagen oder fünf Halbwertszeiten des vorherigen Wirkstoffs eingenommen, je nachdem, welcher Wert größer ist
  • Einnahme von Tizanidin und Theophyllin-haltigen Medikamenten während der Studienteilnahme
  • Teilnahme oder Planung der Teilnahme an irgendeiner Form der Stammzelltherapie zur Behandlung von ALS oder einem anderen Prüfpräparat

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlung mit verzögertem Behandlungsbeginn
Die Gruppe mit verzögertem Behandlungsbeginn bestand aus Patienten, die in CY 4031 Placebo und in CY 4033 Tirasemtiv erhielten.
Arzneimittel: tirasemtiv
Oral
Andere Namen:
  • CK-2017357
Experimental: Behandlung früh beginnen
Die Gruppe „Early Start Treatment“ bestand aus Patienten, die Tirasemtiv sowohl in CY 4031 als auch in CY 4033 erhielten.
Arzneimittel: tirasemtiv
Oral
Andere Namen:
  • CK-2017357

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Ab der ersten Dosis Tirasemtiv bis 28 Tage nach der letzten Dosis
Als Maß für die Langzeitsicherheit und Verträglichkeit von Tirasemtiv wurde die Zahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen herangezogen.
Ab der ersten Dosis Tirasemtiv bis 28 Tage nach der letzten Dosis

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von CY 4031 Baseline in Prozent der vorhergesagten langsamen Vitalkapazität zu Woche 24 in CY 4033
Zeitfenster: Basislinie und 24 Wochen
Die langsame Vitalkapazität (SVC) wurde unter Verwendung eines Spirometers (in Einheiten von Litern) gemessen. Nach 3 bis 5 Atemzügen in Ruhe wurden die Patienten angewiesen, so tief wie möglich einzuatmen, gefolgt von einer maximalen Ausatmung (Ausblasen der gesamten Luft in ihren Lungen). Die erhaltenen Werte wurden in prozentuale vorhergesagte Werte umgewandelt (dh das Testergebnis als Prozentsatz der vorhergesagten Werte für Patienten mit ähnlichen demografischen und Ausgangsmerkmalen [z. B. Größe, Alter, Geschlecht]).
Basislinie und 24 Wochen
Änderung von CY 4031 Baseline in Prozent der vorhergesagten langsamen Vitalkapazität zu Woche 48 in CY 4033
Zeitfenster: Grundlinie und 48 Wochen
Die langsame Vitalkapazität wurde unter Verwendung eines Spirometers (in Einheiten von Litern) gemessen. Nach 3 bis 5 Atemzügen in Ruhe wurden die Patienten angewiesen, so tief wie möglich einzuatmen, gefolgt von einer maximalen Ausatmung (Ausblasen der gesamten Luft in ihren Lungen). Die erhaltenen Werte wurden in prozentuale vorhergesagte Werte umgewandelt (dh das Testergebnis als Prozentsatz der vorhergesagten Werte für Patienten mit ähnlichen demografischen und Ausgangsmerkmalen [z. B. Größe, Alter, Geschlecht]).
Grundlinie und 48 Wochen
Änderung gegenüber CY 4031 Baseline in ALS Functional Rating Scale – Revised (ALSFRS-R) Gesamtpunktzahl in Woche 24
Zeitfenster: Basislinie und 24 Wochen
Der ALSFRS-R wird verwendet, um das Fortschreiten und die Schwere der Behinderung bei Patienten mit ALS zu messen. Der ALSFRS-R besteht aus 12 Fragen, die die Fähigkeit und Unabhängigkeit eines Patienten bei funktionellen Aktivitäten, die für ALS relevant sind, bewerten und in die folgenden 4 Bereiche eingeteilt werden: grobmotorische Aufgaben, feinmotorische Aufgaben, bulbäre Funktionen und Atmungsfunktion. Jede Frage wird von 0 (unfähig oder abhängig) bis 4 (normal) bewertet. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 48, wobei höhere Punktzahlen eine normalere Funktion und niedrigere Punktzahlen eine stärker beeinträchtigte Funktion widerspiegeln. Beim Vergleich von Postbaseline- mit Baseline-Beurteilungen zeigt ein negativer Wert eine Verschlechterung der Funktion an.
Basislinie und 24 Wochen
Änderung des ALSFRS-R-Gesamtscores in Woche 48 gegenüber CY 4031-Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie und 48 Wochen
Der ALSFRS-R wird verwendet, um das Fortschreiten und die Schwere der Behinderung bei Patienten mit ALS zu messen. Der ALSFRS-R besteht aus 12 Fragen, die die Fähigkeit und Unabhängigkeit eines Patienten bei funktionellen Aktivitäten, die für ALS relevant sind, bewerten und in die folgenden 4 Bereiche eingeteilt werden: grobmotorische Aufgaben, feinmotorische Aufgaben, bulbäre Funktionen und Atmungsfunktion. Jede Frage wird von 0 (unfähig oder abhängig) bis 4 (normal) bewertet. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 48, wobei höhere Punktzahlen eine normalere Funktion und niedrigere Punktzahlen eine stärker beeinträchtigte Funktion widerspiegeln. Beim Vergleich von Postbaseline- mit Baseline-Beurteilungen zeigt ein negativer Wert eine Verschlechterung der Funktion an.
Grundlinie und 48 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cytokinetics

Ermittler

  • Studienleiter: MD, Cytokinetics, Cytokinetics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Oktober 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. Oktober 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

26. Oktober 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Oktober 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Oktober 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

18. Oktober 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CY 4033
  • 2016-002629-13 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Amyotrophe Lateralsklerose (ALS)

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