パーキンソン病の疾患修飾におけるアンブロキソール (AiM-PD)

包含基準:

1. 男性か女性;
2. 40 歳以上 80 歳以下。
3. -いつでもパーキンソン病の確定診断;およびHoehn and Yahr基準、I〜IIIの間のステージングが確認された;
4. -スクリーニング訪問1での研究関連の評価および手順の前に、インフォームドコンセントを提供することができ、提供する意思がある;
5. -絶食中の腰椎穿刺を含む、すべての研究手順に準拠できる;
6. -パーキンソン病関連のDNA分析のためにゲノムをスクリーニングするための血液サンプルを提供する意思がある、および/または治験責任医師が参加者の以前のDNA結果を取得して使用することに同意する（該当する場合）;
7. -1日目から186日目まで、経口アンブロキソール薬を自発的に投与することができます（60 mg TID（1〜7日目）、120 mg TID（8〜14日目）、180 mg TID（15〜21日目）、300 mg TID (22 ～ 28 日目) および 420 mg TID (29 ～ 186 日目));
8. -参加研究サイトに旅行できる;

9. 女性の参加者は、次の場合に参加資格があります。

   • -卵管結紮または子宮摘出術が記録されている閉経前の女性として定義される非出産の可能性; または 12 か月連続の自然無月経、手術後少なくとも 6 週間の両側卵巣摘出術 (子宮摘出術の有無にかかわらず) または卵管結紮後の閉経後。 疑わしいケースでは、卵胞刺激ホルモン (FSH) 25.8 - 134.8 IU/L およびエストラジオール < 201 pmol/l のレベルを示すことによって閉経状態が確認されます。
   • 出産の可能性のある女性は、受け入れられている避妊方法（以下にリスト）を使用する必要があり、スクリーニング訪問1で血清が陰性であり、該当する場合はその後の訪問で尿妊娠検査が必要です。 アンブロキソールの最初の用量を投与する前に、追加の妊娠検査を実施し、結果を得ます。

受け入れられている避妊方法:

• 真の禁欲：これが参加者の好みの通常のライフスタイルに沿っている場合。 [定期的な禁欲（例えば、カレンダー、排卵、徴候熱、排卵後の方法）および離脱は、避妊の許容される方法ではありません）。

失敗率が 1% 未満の避妊法:

• 併用またはプロゲストゲン単独の経口避妊薬;
• 注射可能なプロゲストーゲン;
• レボノルゲストレルのインプラント;
• エストロゲン膣リング;
• 経皮避妊パッチ;
• 条件を満たす子宮内避妊器具 (IUD) または子宮内システム (IUS)

ご注意ください：

• 妊娠の可能性があるすべての男性および女性の参加者は、研究に参加している間、および研究薬の最後の投与から2週間、二重障壁の避妊または禁欲を使用することにパートナーに同意する必要があります。
• 参加者は、グルタミン酸拮抗薬、抗コリン薬、ドーパミン作動薬、レボドパ (L-DOPA およびデカルボキシラーゼ (DDC) 阻害剤)、モノアミンオキシダーゼ B (MAO-B) 阻害剤、カテコール-O-メチルトランスフェラーゼ (COMT) 阻害剤、ベータ遮断薬などの PD 薬を引き続き服用する場合があります。 、選択的セロトニン取り込み阻害剤（SSRIS）、三環系抗うつ薬（TCA）、およびインドメタシン。

除外基準:

次の基準の 1 つ以上が満たされている場合、参加者はこの研究への参加から除外されます。

1. 抗凝固剤による現在の治療（例： ワルファリン) 腰椎穿刺の安全な完了を妨げる可能性があり、治験責任医師の意見;
2. -治験薬の現在の使用または別の介入臨床試験への参加、または現在の研究の最初の投与前の30日以内に参加した人;
3. -現在の研究での最初の投与前の12か月以内に3つ以上の治験薬への曝露;
4. 1 日目から 1 日目までの期間、TID で 7 錠までのアンブロキソールの自己投与を妨げる確認済みの嚥下障害 86);
5. -腰椎穿刺を妨げる重大な既知の下部脊椎奇形またはその他の脊椎異常;
6. -治験薬、アンブロキソールまたはその賦形剤（ラクトース一水和物、粒状微結晶性セルロース、コポビドンおよびステアリン酸マグネシウム）に対する既知の感受性の病歴 参加を禁忌とする治験責任医師の意見;
7. -ガラクトース不耐症、ラップラクターゼ欠損症、またはグルコース - ガラクトース吸収不良の既知のまれな遺伝性障害の病歴;
8. -リドカインまたはその誘導体に対する過敏症の証拠または病歴;
9. -研究への参加を妨げるであろう治験責任医師の意見における薬物乱用またはアルコール依存症の病歴;
10. -治験薬の初回投与を受ける前の3か月以内の献血（1単位または350 ml）;
11. 妊娠中または授乳中;
12. -研究への参加を妨げる可能性のある研究責任者の意見で、研究に参加している間、および研究薬の最後の投与から2週間、二重障壁避妊または禁欲を使用することに同意しない、出産の可能性のあるすべての参加者;

13. -PIまたはPIが委任した臨床医の意見では、研究に参加するときに参加者を危険にさらす可能性がある、または研究の結果に影響を与える可能性がある、または参加する参加者の能力に影響を与える可能性のある臨床的に重要または不安定な医学的または外科的状態病歴、身体検査、心電図（ECG）、または臨床検査によって決定される研究。 そのような条件には以下が含まれる場合があります。

    1. 腎機能障害
    2. 中等度/重度の肝障害
    3. 主要な心血管イベント (例: -心筋梗塞、急性冠症候群、非代償性うっ血性心不全、肺塞栓症、スクリーニング訪問前の6か月以内に発生した冠動脈血行再建術。