Ambroxol a betegség módosításában Parkinson-kórban (AiM-PD)

Bevételi kritériumok:

1. Férfi vagy nő;
2. Életkor ≥ 40 és ≤ 80 év;
3. A Parkinson-kór megerősített diagnózisa bármikor, valamint a Hoehn- és Yahr-kritériumok, megerősítve I-III.
4. Képes és hajlandó tájékozott beleegyezést adni az 1. szűrési látogatáson végzett bármilyen vizsgálattal kapcsolatos értékelés és eljárás előtt;
5. Képes megfelelni az összes vizsgálati eljárásnak, beleértve az éhomi lumbálpunkciót is;
6. Hajlandó vérmintát adni a Parkinson-kórral kapcsolatos DNS-elemzés genomiális szűréséhez, és/vagy hozzájárul ahhoz, hogy a nyomozók megszerezzék és felhasználják a résztvevők korábbi DNS-eredményeit, ha vannak ilyenek;
7. Hajlandó és képes önállóan beadni orális ambroxol gyógyszert, az 1. naptól a 186. napig (60 mg TID (1-7. nap), 120 mg TID (8-14. nap), 180 mg TID (15-21. nap), 300 mg TID (22-28. nap) és 420 mg TID (29-186. nap));
8. Képes utazni a résztvevő tanulmányi helyszínre;

9. Egy női résztvevő jogosult a részvételre, ha:

   • Nem fogamzóképes korú nők, akiknél dokumentált petevezeték-lekötést vagy méheltávolítást végeztek, vagy posztmenopauzában 12 egymást követő hónapig tartó spontán amenorrhoeát, legalább 6 héttel a műtét utáni kétoldali petefészek-eltávolítást (histerectomiával vagy anélkül) vagy a petevezeték lekötését követően. Megkérdőjelezhető esetekben a menopauza állapotát a follikulus-stimuláló hormon (FSH) 25,8-134,8 NE/L és az ösztradiol < 201 pmol/l kimutatása a belépéskor igazolja.
   • A fogamzóképes korú nőknek elfogadott fogamzásgátló módszereket kell alkalmazniuk (lásd alább), és negatív szérumot kell mutatniuk az 1. szűrési vizit alkalmával, és adott esetben a következő vizitek alkalmával terhességi vizeletteszttel kell rendelkezniük. Az ambroxol első adagjának beadása előtt további terhességi tesztet kell végezni, és az eredményeket megkapni.

Elfogadott fogamzásgátló módszerek:

• Valódi absztinencia: Ha ez összhangban van a résztvevő preferált és megszokott életmódjával. [Az időszakos absztinencia (pl. naptári, ovulációs, tüneti, posztovulációs módszerek) és megvonása nem elfogadható fogamzásgátlási módszer.

Fogamzásgátló módszerek < 1%-os sikertelenségi rátával:

• Orális fogamzásgátlók, kombinálva vagy önmagában progesztogénnel;
• Injektálható progesztogén;
• levonorgesztrel implantátumok;
• Ösztrogén hüvelygyűrű;
• Perkután fogamzásgátló tapaszok;
• Intrauterin eszköz (IUD) vagy intrauterin rendszer (IUS), amely megfelel a

Kérjük, vegye figyelembe:

• Minden, fogamzóképes korú férfi és női résztvevőnek meg kell állapodnia partnereivel, hogy a vizsgálatban való részvétel során és a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 2 hétig kettős korlátos születésszabályozást vagy absztinenciát alkalmaznak.
• A résztvevők továbbra is szedhetnek olyan PD-gyógyszereket, mint a glutamát antagonisták, antikolinerg szerek, dopamin agonisták, levodopa (L-DOPA és dekarboxiláz (DDC) gátló), monoamin-oxidáz B (MAO-B) gátlók, katekol-O-metiltranszferáz (COMT) gátlók, béta-blokkolók. , szelektív szerotoninfelvétel gátlók (SSRIS), triciklikus antidepresszánsok (TCA) és indometacin.

Kizárási kritériumok:

A résztvevők kizárásra kerülnek a vizsgálatból, ha az alábbi kritériumok közül egy vagy több teljesül:

1. Jelenlegi véralvadásgátló kezelések (pl. warfarin), amely kizárhatja a lumbálpunkció biztonságos elvégzését és a vizsgáló véleménye szerint;
2. Vizsgálati gyógyszer jelenlegi használata vagy egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban való részvétel, vagy akik ezt az aktuális vizsgálat első adagját megelőző 30 napon belül megtették;
3. Háromnál több vizsgálati gyógyszerrel való expozíció a jelenlegi vizsgálat első adagját megelőző 12 hónapon belül;
4. Megerősített dysphagia, amely kizárja az ambroxol önadagolását háromszor háromszor 7 tablettáig az 1. naptól a 186. napig);
5. Jelentős ismert alsó gerincvelői rendellenességek vagy egyéb gerincvelői rendellenességek, amelyek kizárják a lumbálpunkciót;
6. A vizsgálati gyógyszerrel, ambroxollal vagy segédanyagaival (laktóz-monohidráttal, granulált mikrokristályos cellulózzal, kopovidonnal és magnézium-sztearáttal) szembeni ismert érzékenység a kórelőzményben, amely a vizsgálatot végző véleménye szerint ellenjavallt;
7. Az anamnézisben szereplő ismert ritka örökletes galaktóz intolerancia, lapp laktáz hiány vagy glükóz-galaktóz felszívódási zavar;
8. A lidokainnal vagy származékaival szembeni túlérzékenység bizonyítéka vagy története;
9. A kábítószerrel való visszaélés vagy alkoholizmus története a vizsgáló véleménye szerint, amely kizárná a vizsgálatban való részvételt;
10. Véradás (egy egység vagy 350 ml) a vizsgált gyógyszer első adagjának beadását megelőző három hónapon belül;
11. Terhes vagy szoptató;
12. Minden olyan, a vizsgáló véleménye szerint fogamzóképes résztvevő, aki kizárná a vizsgálatban való részvételt, és aki nem járul hozzá a kettős korlátos fogamzásgátlás vagy absztinencia alkalmazásához a vizsgálatban való részvétel során és a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő két hétig;

13. Bármilyen klinikailag jelentős vagy instabil egészségügyi vagy sebészeti állapot, amely a PI vagy a PI által delegált klinikus véleménye szerint veszélyeztetheti a résztvevőt a vizsgálatban való részvétel során, vagy befolyásolhatja a vizsgálat eredményeit, vagy befolyásolhatja a résztvevő azon képességét, hogy részt vegyen a vizsgálatban. kórtörténet, fizikális vizsgálatok, elektrokardiogram (EKG) vagy laboratóriumi vizsgálatok alapján meghatározott tanulmány. Ilyen feltételek lehetnek:

    1. Károsodott veseműködés
    2. Mérsékelt/súlyos májkárosodás
    3. Jelentős kardiovaszkuláris esemény (pl. szívinfarktus, akut koronária szindróma, dekompenzált pangásos szívelégtelenség, tüdőembólia, koszorúér-revaszkularizáció, amely a szűrővizsgálatot megelőző 6 hónapon belül következett be.