子供、幼児、新生児用ポンプ (PumpKIN)
2023年9月18日 更新者：Carelon Research
PumpKIN は、多施設、前向き、単群の実行可能性調査です。心不全の小児患者における治験中の Jarvik 2015 VAD の評価。 この実現可能性試験は、米国内の最大 7 つの施設で 10 人の被験者を登録します。
この治験機器免除 (IDE) 臨床調査の主な目的は、機械的循環補助を必要とする重度の心不全の小児患者に Jarvik 2015 を使用することの実現可能性を評価することです。 実現可能性は、適格な被験者における Jarvik 2015 デバイスの安全性プロファイルを評価することによって評価されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
7
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75235
- Children's Medical Center - Dallas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
子供は次の基準をすべて満たす必要があります。
- 体重8～30kg以内の男女
- 体表面積（BSA） 0.4m2～1.0m2
心臓の診断:
を。標準的な心臓の解剖学 : 心筋症を含む 2 心室循環、構造的な心臓病の修復 (例: 肺動脈からの異常な左冠動脈 [ALCAPA]、大動脈弁狭窄症) または後天性心疾患 (例: 心筋炎、川崎病)
次の 1 つ以上によって証明される INTERMACS プロファイル 1 または 2:
- 体外膜酸素療法（ECMO）またはその他の一時的な循環補助（TCS）から離脱できない、または
- 人工呼吸器のサポートから離脱できない、または
- 強心薬依存性非代償性心不全で、かつ埋め込み前 48 時間以内に次の基準の 1 つ以上を満たしている (特に明記されていない限り)。
私。 48 時間以内の 12 時間の尿量が 0.5 cc/kg/時未満 ii. クレアチニン値が年齢の ULN の 2 倍を超える iii. アラニンアミノトランスフェラーゼ（ＡＬＴ）または総ビリルビンが年齢のＵＬＮの３倍を超える（いずれかが患者の資格を有する） ｉｖ． ２回の反復測定で混合静脈酸素飽和度（ＳｖＯ２）＜５５％（または動静脈酸素差＞４５％） ｖ．アシドーシス：２回以上の測定で塩基過剰＞－５ ｖｉ． 登録栄養士によって処方された適切な経腸カロリーに耐えられない ｄ． 年齢に応じた日常生活動作（ADL）および/または心臓リハビリテーション/理学療法に完全に参加するために自由に歩き回ることができない
- LVAD サポートは、ブリッジから移植までを対象としています。 -被験者は移植にリストされているか、心臓移植にリストされる資格がある（つまり、医学的または外科的禁忌がない）、United Network for Organ Sharing（UNOS）ステータス1A、または同等のもの
- 必要に応じて、保護者または法定代理人 (LAR) の書面による同意。
お子様は、デバイス埋め込み前の 48 時間以内に、次の除外基準のいずれも満たしてはなりません。
- -全身抗凝固療法の既知の禁忌
- プロトコルが Jarvik 2015 の効果的な適用を妨げているか、試験のエンドポイントに独立した影響を与える可能性があるか、またはその他の方法で PumpKIN プロトコルの実行を妨害している介入試験に現在参加している
- 安定した強心薬依存性 (INTERMACS プロファイル 3)
- 単心室の解剖学
- 機械心臓弁の存在
- 未解決の悪性腫瘍
- デバイス植込み前の 48 時間以内に連続 30 分を超える持続時間の CPR、またはデバイス植込み前の神経学的状態が不明な CPR
- -重度の腎機能障害、または治験責任医師の意見では不可逆的
- -重度の肝機能障害、または治験責任医師の意見では不可逆的
- 重度または不可逆的な肺機能障害
- 10日以上連続してECMOを使用
- 修復不可能な重度の大動脈弁閉鎖不全症
- 抗菌薬療法に反応しない活動性の全身性感染症
- -過去30日以内の既知の脳血管イベントまたは不確実な神経学的状態
- -重度の右心室（RV）機能障害またはRV補助装置（RVAD）（すなわち、両心室補助装置）による治療を必要とする重大な不整脈
- 治験責任医師の判断による手に負えない出血
- 回復する可能性が高い心室機能障害 (例: 心筋炎、左室機能不全が断続的なアシドーシス/クリーゼのみを伴う代謝性ミオパシー)。
- 左心室拡張末期寸法または左心室拡張末期容積 z スコア < +2.5 拡張末期寸法または心室拡張末期容積 z スコア < +3.0
- 35%を超える左心室駆出率
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：デバイスの実現可能性
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Jarvik 2015 デバイス VAD
新しい実験的な連続フロー VAD
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Jarvik 2015 VAD は、小型化された、完全に埋め込み可能な連続フロー左心室補助装置です。
Jarvik 2015 VAD の外科用インプラントは、小型化された、完全に埋め込み可能な連続流左心室補助装置です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床実現可能性
時間枠：30日または移植/回復（いずれか早い方）
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移植、回復、または30日間のサポートとして定義された臨床的エンドポイントまで、重度の神経学的障害または死亡、またはデバイスの故障がない場合の生存を評価することにより、治験中のJarvik 2015 VADの臨床的実現可能性を評価する
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30日または移植/回復（いずれか早い方）
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有害事象
時間枠：30日または移植/回復（いずれか早い方）
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移植、回復、または 30 日間のサポートまでの Jarvik 2015 サポートに関するプロトコル定義 (INTERMACS バージョン 5.0) の深刻な有害事象を評価する
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30日または移植/回復（いずれか早い方）
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実現可能性のマイルストーンによって評価される技術的、外科的、および臨床的なマイルストーン
時間枠：最長 180 日または移植/回復
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成功したVADサポート実行に通常伴う特定の技術的、外科的、および臨床的マイルストーンを達成することにより、技術的、外科的および臨床的実現可能性を説明する
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最長 180 日または移植/回復
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探索的主要および副次評価項目によって評価されるピボタル試験の継続
時間枠：移植後12ヶ月
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探索的一次エンドポイントおよび二次エンドポイントに関して患者を評価し、ピボタル試験に適した一次エンドポイントおよび二次エンドポイントの選択を通知します。
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移植後12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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VAD サポートの患者日数あたりの有害事象の発生率
時間枠：移植後180日
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移植後最初の 180 日までの VAD サポートの患者 1 日あたりのプロトコルで定義された AE (INTERMACS、バージョン 5) の発生率。
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移植後180日
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デバイスに関連する有害事象の発生率
時間枠：移植後180日
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移植後最初の 180 日までの機械的循環サポートの 1 日あたりのデバイスにおそらく、おそらく、または確実に関連するプロトコル定義の AE の発生率。
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移植後180日
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神経学的機能障害
時間枠：移植後180日
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移植後 180 日までの新しい神経機能障害の発生率。
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移植後180日
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Pediatric Stroke Outcome Measure Neurological Exam (PSOM-NE) スコア (0 - 10 スケール、高い = 悪い結果)
時間枠：移植後180日と12ヶ月
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小児脳卒中アウトカム測定-神経学的（PSOM-NE）スコアは、移植後180日または外植の直前、および外植後12か月で測定されました。
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移植後180日と12ヶ月
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King's Outcome Scale for Childhood Head Injury スコア (0 -5 スケール、高い = 悪い結果)
時間枠：移植後180日と12ヶ月
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King's Outcome Scale for Childhood Head Injury (KOSCHI) スコアは、移植後 180 日または移植直前、および移植後 12 か月で測定されました。
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移植後180日と12ヶ月
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小児脳卒中の再発と回復に関する質問票スコア (0 -10 スケール、高い = 悪い結果)
時間枠：移植後180日と12ヶ月
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移植後180日または外植の直前、および外植後12ヶ月で測定された小児脳卒中再発および回復質問票（RRQ）。
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移植後180日と12ヶ月
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Vineland Adaptive Behavior Scales スコア (ドメインによってスコアリングとスケールが異なります)
時間枠：移植後12ヶ月
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外植後12ヶ月で測定されたVineland Adaptive Behavior Scales (VABS II)。
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移植後12ヶ月
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小児生活の質のスコア (ドメインごとに 0 ～ 4 の尺度、高いほど転帰が悪い)
時間枠：移植後12ヶ月
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PedsQL20 は、移植後 180 日または外植の直前、および外植後 12 か月で測定されました。
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移植後12ヶ月
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心室補助装置の生活の質のスコア (質問ごとにスコアと尺度が異なります)
時間枠：移植後30日、90日、12ヶ月
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Jarvik 2015 VADサポートを使用している間、VAD QLは移植後30日および90日で測定され、その後は90日ごとに測定されました。
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移植後30日、90日、12ヶ月
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麻痺の中止
時間枠：移植後12ヶ月
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麻痺薬の中止までの時間
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移植後12ヶ月
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TPNの廃止
時間枠：移植後12ヶ月
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完全静脈栄養（TPN）の中止時期
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移植後12ヶ月
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抜管
時間枠：移植後30日
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抜管までの時間
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移植後30日
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変力剤
時間枠：移植後12ヶ月
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強心薬の中止時期
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移植後12ヶ月
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鎮静
時間枠：移植後30日
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被験者が機敏でインタラクティブになるように鎮静を中止する時間（年齢に応じた遊びに従事するなど）。
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移植後30日
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MRI
時間枠：移植後12ヶ月
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外植後 12 か月の脳磁気共鳴画像法 (MRI) を実施し、臨床的に無症状の神経損傷を評価しました。
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移植後12ヶ月
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重度の神経障害がない場合の生存
時間枠：180日または移植/回復（いずれか早い方）
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重度の神経学的障害がなく、VAD 移植後 180 日でデバイスの故障がなく、次の結果のいずれかを満たす場合の全生存率: 心臓移植手術のための麻酔導入までの生存、回復 (VAD の除去および 30日後)、VAD サポートの連続 180 日での生存
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180日または移植/回復（いずれか早い方）
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デバイスの故障がない場合の全生存期間
時間枠：180日または移植/回復（いずれか早い方）
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デバイスの故障がなく、神経学的状態に関係なく、次の結果のいずれかを満たす全生存率: 心臓移植手術のための麻酔導入までの生存率、回復までの生存率 (Jarvik 2015 VAD の除去および外植後 30 日での生存) 、Jarvik 2015 VADサポートの連続180日での生存
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180日または移植/回復（いずれか早い方）
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移植後 30 日間の生存率
時間枠：移植後30日
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移植後 30 日間の生存率
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移植後30日
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移植後180日での生存
時間枠：移植後180日
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移植後180日での生存
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移植後180日
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外植後12ヶ月の生存率
時間枠：移植後12ヶ月
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外植後12ヶ月の生存率
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移植後12ヶ月
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ポンプ故障までの時間
時間枠：デバイスの外植
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最初のポンプ故障までの時間
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デバイスの外植
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ポンプ故障発生率
時間枠：デバイスの外植
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ポンプ故障発生率
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デバイスの外植
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最初のポンプ交換までの時間
時間枠：デバイスの外植
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最初のポンプ交換までの時間
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デバイスの外植
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ポンプ交換率
時間枠：デバイスの外植
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ポンプ交換の発生率
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デバイスの外植
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クレアチニン値
時間枠：移植の180日または直前
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クレアチニン値がULNULN未満の被験者の割合
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移植の180日または直前
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ALTレベル
時間枠：移植の180日または直前
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ULNULN未満のアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）レベルを持つ被験者の割合
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移植の180日または直前
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディチェア：William T Mahle, MD、Children's Hospital of Atlanta, Emory University School of Medicine
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年10月22日
一次修了 (実際)
2023年6月9日
研究の完了 (推定)
2023年9月15日
試験登録日
最初に提出
2016年10月31日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年11月2日
最初の投稿 (推定)
2016年11月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年9月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年9月18日
最終確認日
2022年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。