- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT02954497
Pumpar för barn, spädbarn och nyfödda (PumpKIN)
PumpKIN är en multicenter, prospektiv, enarmad förstudie; Utvärderar den undersökningsmässiga Jarvik 2015 VAD hos pediatriska patienter med hjärtsvikt. Detta genomförbarhetsförsök kommer att registrera 10 försökspersoner på upp till 7 platser i USA.
Det primära syftet med denna kliniska undersökning med undantag för IDE är att bedöma genomförbarheten av att använda Jarvik 2015 hos pediatriska patienter med allvarlig hjärtsvikt som behöver mekaniskt cirkulationsstöd. Genomförbarheten kommer att bedömas genom att utvärdera säkerhetsprofilen för Jarvik 2015-enheten i berättigade ämnen.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Tidig fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
California
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
- Children's Medical Center - Dallas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Barn måste uppfylla alla följande kriterier:
- Hanar och honor inom viktintervallet 8 till 30 kg
- Kroppsyta (BSA) 0,4 m2 till 1,0 m2
Hjärtdiagnos:
a. Standard hjärtanatomi: Tvåkammarcirkulation, inklusive kardiomyopati, reparerad strukturell hjärtsjukdom (t.ex. anomal vänster kransartär från lungartären [ALCAPA], aortastenos) eller förvärvad hjärtsjukdom (t.ex. myokardit, Kawasakis sjukdom)
INTERMACS-profil 1 eller 2, vilket framgår av ett eller flera av följande:
- Oförmåga att avvänja sig från extrakorporeal membransyresättning (ECMO) eller annat temporärt cirkulationsstöd (TCS), ELLER
- Oförmåga att avvänja sig från mekaniskt ventilatorstöd, ELLER
- Inotropberoende, dekompenserad hjärtsvikt OCH uppfyller ett eller flera av följande kriterier inom 48 timmar före implantation (om inget annat anges) vilket tillskrivs dekompenserad hjärtsvikt trots optimal medicinsk behandling:
i. Urinproduktion <0,5 cc/kg/timme i 12 timmar inom 48 timmar ii. Kreatininnivå >2 gånger ULN för ålder iii. Alaninaminotransferas (ALT) eller totalt bilirubinresultat >3 gånger ULN för ålder (antingen kvalificerar patienten) iv. Blandad venös syremättnad (SvO2) <55 % (eller arteriovenös syrgasskillnad på >45 %) vid två upprepade mätningar v. Acidos: Basöverskott >-5 i 2 eller fler mätningar vi. Oförmåga att tolerera lämpliga enterala kalorier enligt ordination av en registrerad dietist d. Oförmåga att röra sig fritt för att delta fullt ut i åldersanpassade aktiviteter i det dagliga livet (ADL) och/eller hjärtrehabilitering/sjukgymnastik
- LVAD-stöd är avsett för bro-till-transplantation. Försökspersonen är listad för transplantation eller kvalificerad (d.v.s. inga medicinska eller kirurgiska kontraindikationer) att listas för hjärttransplantation, United Network for Organ Sharing (UNOS) status 1A eller motsvarande
- Skriftligt samtycke från föräldrar eller juridiskt auktoriserat ombud (LAR) där så är lämpligt.
Barn får inte uppfylla något av följande uteslutningskriterier inom 48 timmar före implantering av enheten:
- Känd kontraindikation för systemisk antikoagulering
- Att för närvarande delta i en interventionsstudie vars protokoll förhindrar effektiv tillämpning av Jarvik 2015, har potentiellt en oberoende effekt på prövningens endpoints, eller stör på annat sätt exekvering av PumpKIN-protokollet
- Stabilt inotropberoende (INTERMACS profil 3)
- Enkelkammars anatomi
- Förekomst av en mekanisk hjärtklaff
- Olöst malignitet
- HLR med varaktighet >30 minuter i följd inom 48 timmar före implantering av enheten eller HLR med osäker neurologisk status före implantering av enheten
- Renal dysfunktion som är allvarlig eller, enligt utredarens uppfattning, irreversibel
- Leverdysfunktion som är allvarlig eller, enligt utredarens uppfattning, irreversibel
- Allvarlig eller irreversibel lungdysfunktion
- ECMO-användning i >10 dagar i följd
- Icke reparerbar allvarlig aortainsufficiens
- Aktiv, systemisk infektion som inte svarar på antimikrobiell behandling
- Känd cerebrovaskulär händelse under de senaste 30 dagarna eller osäker neurologisk status
- Allvarlig högerkammardysfunktion (RV) eller signifikant arytmi som kräver behandling med en RV-hjälpenhet (RVAD) (d.v.s. biventrikulär hjälpanordning)
- Ohanterlig blödning enligt utredarens bedömning
- Ventrikulär dysfunktion som sannolikt kommer att återhämta sig (t.ex. myokardit, metabolisk myopati där LV-dysfunktion är närvarande enbart med intermittent acidos/kriser).
- Vänsterkammars slutdiastoliska dimension eller vänstra kammarens slutdiastoliska volym z-poäng på < +2,5 slutdiastoliska dimensionen eller kammarens slutdiastoliska volym z-poäng på < +3,0
- Vänster ventrikulär ejektionsfraktion på >35 %
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Enhetens genomförbarhet
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Jarvik 2015 Enhet VAD
Ny, experimentell kontinuerligt flöde VAD
|
Jarvik 2015 VAD är en miniatyriserad, helt implanterbar, kontinuerligt flödeshjälpmedel för vänster kammare.
Kirurgiskt implantat av Jarvik 2015 VAD är en miniatyriserad, helt implanterbar, kontinuerligt flödeshjälpmedel för vänster kammare.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Klinisk genomförbarhet
Tidsram: 30 dagar eller transplantation/återhämtning (beroende på vilket som inträffar först)
|
Att bedöma den kliniska genomförbarheten av den prövningsbara Jarvik 2015 VAD genom att utvärdera överlevnad i frånvaro av allvarlig neurologisk funktionsnedsättning eller dödsfall, eller fel på enheten upp till den kliniska endpoint definierad som transplantation, återhämtning eller 30 dagars stöd
|
30 dagar eller transplantation/återhämtning (beroende på vilket som inträffar först)
|
|
Biverkningar
Tidsram: 30 dagar eller transplantation/återhämtning (beroende på vilket som inträffar först)
|
För att utvärdera det definierade protokollet (INTERMACS version 5.0) allvarliga biverkningar på Jarvik 2015-stöd upp till transplantation, återhämtning eller 30 dagars stöd
|
30 dagar eller transplantation/återhämtning (beroende på vilket som inträffar först)
|
|
Tekniska, kirurgiska och kliniska milstolpar utvärderade av genomförbarhetsmilstolpar
Tidsram: upp till 180 dagar eller transplantation/återhämtning
|
Att beskriva den tekniska, kirurgiska och kliniska genomförbarheten genom att uppnå specifika tekniska, kirurgiska och kliniska milstolpar som vanligtvis följer med en framgångsrik VAD-supportkörning
|
upp till 180 dagar eller transplantation/återhämtning
|
|
Pivotal Trial fortsättning bedömd av utforskande primära och sekundära effektmått
Tidsram: 12 månader efter explantation
|
Att utvärdera patienter med avseende på utforskande primära och sekundära effektmått för att informera om valet av lämpliga primära och sekundära effektmått för den pivotala studien.
|
12 månader efter explantation
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av biverkningar per patientdag med VAD-stöd
Tidsram: 180 dagar efter implantation
|
Incidensfrekvensen av protokolldefinierade biverkningar (INTERMACS, version 5) per patientdag av VAD-stöd upp till de första 180 dagarna efter implantation.
|
180 dagar efter implantation
|
|
Förekomst av biverkningar relaterade till enheten
Tidsram: 180 dagar efter implantation
|
Incidensfrekvens av protokolldefinierade biverkningar möjligen, troligen eller definitivt relaterade till enheten per dag av mekaniskt cirkulationsstöd, upp till de första 180 dagarna efter implantation.
|
180 dagar efter implantation
|
|
Neurologisk dysfunktion
Tidsram: 180 dagar efter implantation
|
Förekomsten av ny neurologisk dysfunktion upp till 180 dagar efter implantation.
|
180 dagar efter implantation
|
|
Pediatrisk Stroke Outcome Measure Neurological Exam (PSOM-NE) poäng (0-10 skala, högre = sämre resultat)
Tidsram: 180 dagar och 12 månader efter explantation
|
Pediatric Stroke Outcome Measure-Neurological (PSOM-NE) poäng mätt 180 dagar efter implantation eller omedelbart före explantation och 12 månader efter explantation.
|
180 dagar och 12 månader efter explantation
|
|
King's Outcome Scale for Childhood Head Injury-poäng (0 -5 skala, högre = sämre resultat)
Tidsram: 180 dagar och 12 månader efter explantation
|
King's Outcome Scale for Childhood Head Injury (KOSCHI) poäng mätt 180 dagar efter implantation eller omedelbart före explantation och 12 månader efter explantation.
|
180 dagar och 12 månader efter explantation
|
|
Pediatric Stroke Recidiv and Recovery Questionnaire poäng (0 -10 skala, högre = sämre resultat)
Tidsram: 180 dagar och 12 månader efter explantation
|
Pediatric Stroke Recurrence and Recovery Questionnaire (RRQ) mätt 180 dagar efter implantation eller omedelbart före explantation och 12 månader efter explantation.
|
180 dagar och 12 månader efter explantation
|
|
Vineland Adaptive Behaviour Scales poäng (poäng och skala olika efter domän)
Tidsram: 12 månader efter explantation
|
Vineland Adaptive Behaviour Scales (VABS II) mätt 12 månader efter explantation.
|
12 månader efter explantation
|
|
Pediatrisk livskvalitetspoäng (skala 0-4 per domän, högre = sämre resultat)
Tidsram: 12 månader efter explantation
|
PedsQL20 mäts 180 dagar efter implantation eller omedelbart före explantation och 12 månader efter explantation.
|
12 månader efter explantation
|
|
Ventricular Assist Device Quality of Life-poäng (poäng och skala olika per fråga)
Tidsram: 30 dagar, 90 dagar, 12 månader efter explantation
|
VAD QL uppmätt 30 och 90 dagar efter implantation, och var 90:e dag därefter, med Jarvik 2015 VAD-stöd.
|
30 dagar, 90 dagar, 12 månader efter explantation
|
|
Avbrytande av förlamning
Tidsram: 12 månader efter explantation
|
Dags att avbryta behandlingen av paralytika
|
12 månader efter explantation
|
|
TPN avbrytande
Tidsram: 12 månader efter explantation
|
Dags till avbrytande av total parenteral nutrition (TPN)
|
12 månader efter explantation
|
|
Extubation
Tidsram: 30 dagar efter implantation
|
Dags för extubation
|
30 dagar efter implantation
|
|
Inotropa medel
Tidsram: 12 månader efter explantation
|
Dags för utsättande av inotropa medel
|
12 månader efter explantation
|
|
Sedation
Tidsram: 30 dagar efter implantation
|
Dags att avbryta sederingen så att personen är alert och interaktiv (t.ex. deltar i åldersanpassad lek).
|
30 dagar efter implantation
|
|
MRI
Tidsram: 12 månader efter explantation
|
Brain Magnetic Resonance Imaging (MRT) utfördes 12 månader efter explantation för att bedöma för kliniskt tysta neurologiska skador.
|
12 månader efter explantation
|
|
Överlevnad i frånvaro av allvarlig neurologisk funktionsnedsättning
Tidsram: 180 dagar eller transplantation/återhämtning (beroende på vilket som inträffar först)
|
Total överlevnad i frånvaro av en allvarlig neurologisk funktionsnedsättning och i avsaknad av fel på enheten 180 dagar efter VAD-implantation och som uppfyller något av följande resultat: Överlevnad till induktion av anestesi för hjärttransplantationskirurgi, återhämtning (borttagning av VAD och levande vid 30 dagar efter explantation), överlevnad vid 180 dagar i följd av VAD-stöd
|
180 dagar eller transplantation/återhämtning (beroende på vilket som inträffar först)
|
|
Total överlevnad i frånvaro av enhetsfel
Tidsram: 180 dagar eller transplantation/återhämtning (beroende på vilket som inträffar först)
|
Total överlevnad i frånvaro av enhetsfel men utan hänsyn till neurologiskt status, som uppfyller något av följande resultat: Överlevnad till induktion av anestesi för hjärttransplantationskirurgi, Överlevnad till återhämtning (borttagning av Jarvik 2015 VAD och levande 30 dagar efter explantation) , Överlevnad vid 180 dagar i följd av Jarvik 2015 VAD-stöd
|
180 dagar eller transplantation/återhämtning (beroende på vilket som inträffar först)
|
|
Överlevnad 30 dagar efter implantation
Tidsram: 30 dagar efter implantation
|
Överlevnad 30 dagar efter implantation
|
30 dagar efter implantation
|
|
Överlevnad 180 dagar efter implantation
Tidsram: 180 dagar efter implantation
|
Överlevnad 180 dagar efter implantation
|
180 dagar efter implantation
|
|
Överlevnad 12 månader efter explantation
Tidsram: 12 månader efter explantation
|
Överlevnad 12 månader efter explantation
|
12 månader efter explantation
|
|
Dags att pumpfel
Tidsram: enhetsexplantation
|
Dags för första pumpfel
|
enhetsexplantation
|
|
Incidensfrekvens av pumpfel
Tidsram: enhetsexplantation
|
Incidensfrekvens av pumpfel
|
enhetsexplantation
|
|
Dags för första pumpbyte
Tidsram: enhetsexplantation
|
Dags för första pumpbyten
|
enhetsexplantation
|
|
Incidenshastighet av pumpbyte
Tidsram: enhetsexplantation
|
Incidenshastighet av pumpbyten
|
enhetsexplantation
|
|
Kreatininnivå
Tidsram: 180 dagar eller omedelbart före explantation
|
Andel försökspersoner med en kreatininnivå under ULNULN
|
180 dagar eller omedelbart före explantation
|
|
ALT-nivå
Tidsram: 180 dagar eller omedelbart före explantation
|
Andel försökspersoner med en alaninaminotransferasnivå (ALT) under ULNULN
|
180 dagar eller omedelbart före explantation
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studiestol: William T Mahle, MD, Children's Hospital of Atlanta, Emory University School of Medicine
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Beräknad)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- C01367
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .