儿童、婴儿和新生儿用泵 (PumpKIN)
2023年9月18日 更新者：Carelon Research
PumpKIN 是一项多中心、前瞻性、单臂可行性研究；在儿科心力衰竭患者中评估研究性 Jarvik 2015 VAD。 该可行性试验将在美国多达 7 个地点招募 10 名受试者。
这项研究性设备豁免 (IDE) 临床调查的主要目标是评估在需要机械循环支持的严重心力衰竭儿科患者中使用 Jarvik 2015 的可行性。 可行性将通过评估 Jarvik 2015 设备在符合条件的受试者中的安全性来评估。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
7
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Palo Alto、California、美国、94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75235
- Children's Medical Center - Dallas
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
儿童必须满足以下所有条件：
- 体重在 8 至 30 公斤范围内的男性和女性
- 体表面积 (BSA) 0.4 m2 至 1.0 m2
心脏诊断：
A。标准心脏解剖学：双心室循环，包括心肌病、修复性结构性心脏病（例如 来自肺动脉的异常左冠状动脉 [ALCAPA]、主动脉瓣狭窄）或后天性心脏病（例如心肌炎、川崎病）
INTERMACS Profile 1 或 2 由以下一项或多项证明：
- 无法脱离体外膜肺氧合 (ECMO) 或其他临时循环支持 (TCS)，或
- 无法脱离机械呼吸机支持，或
- 正性肌力药物依赖性失代偿性心力衰竭，并且在植入前 48 小时内满足以下一项或多项标准（除非另有说明），这归因于尽管进行了最佳药物治疗但仍存在失代偿性心力衰竭：
我。 48 小时内 12 小时尿量 <0.5 cc/kg/小时 ii. 肌酐水平 > 2 倍 ULN 适用于 iii 岁。 丙氨酸转氨酶 (ALT) 或总胆红素结果 > 3 倍于年龄的 ULN（要么使患者符合条件） iv. 两次重复测量中混合静脉血氧饱和度 (SvO2) <55%（或动静脉血氧差 >45%） v. 酸中毒：2 次或更多次测量中碱过剩 >-5 vi. 无法耐受注册营养师规定的适当肠内卡路里 d. 无法自由走动以充分参与适合年龄的日常生活活动 (ADL) 和/或心脏康复/物理治疗
- LVAD 支持旨在用于桥接移植。 受试者被列为移植或符合条件（即没有医疗或手术禁忌症）被列为心脏移植、器官共享联合网络 (UNOS) 状态 1A 或同等条件
- 父母或合法授权代表 (LAR) 在适当情况下的书面同意。
在植入装置前 48 小时内，儿童不得满足以下任何排除标准：
- 全身抗凝的已知禁忌症
- 目前正在参与一项干预试验，其协议阻止 Jarvik 2015 的有效应用，可能对试验终点有独立影响，或以其他方式干扰 PumpKIN 协议的执行
- 稳定的强心药依赖性（INTERMACS 概况 3）
- 单心室解剖
- 机械心脏瓣膜的存在
- 未解决的恶性肿瘤
- 装置植入前 48 小时内持续时间 > 连续 30 分钟的心肺复苏术或装置植入前神经系统状态不确定的心肺复苏术
- 严重或研究者认为不可逆的肾功能障碍
- 严重或研究者认为不可逆的肝功能障碍
- 严重或不可逆的肺功能障碍
- 连续使用 ECMO >10 天
- 无法修复的严重主动脉瓣关闭不全
- 对抗生素治疗无反应的活动性全身感染
- 过去 30 天内已知的脑血管事件或不确定的神经系统状态
- 严重的右心室 (RV) 功能障碍或严重的心律失常需要使用 RV 辅助装置 (RVAD)（即双心室辅助装置）进行治疗
- 根据研究者的判断无法控制的出血
- 可能恢复的心室功能障碍（例如 心肌炎、代谢性肌病，其中 LV 功能障碍仅伴有间歇性酸中毒/危象）。
- 左心室舒张末期容积或左心室舒张末期容积 z 评分 < +2.5 舒张末期容积或心室舒张末期容积 z 评分 < +3.0
- 左心室射血分数 >35%
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：设备可行性
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Jarvik 2015 设备 VAD
新的实验性连续流 VAD
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Jarvik 2015 VAD 是一种小型化、完全植入式、持续流动的左心室辅助装置。
Jarvik 2015 VAD 的外科植入物是一种小型化、完全植入式、持续流动的左心室辅助装置。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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临床可行性
大体时间：30 天或移植/恢复（以先到者为准）
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评估 Jarvik 2015 VAD 研究的临床可行性，方法是在没有严重神经损伤或死亡或设备故障的情况下评估存活率，直至达到定义为移植、恢复或 30 天支持的临床终点
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30 天或移植/恢复（以先到者为准）
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不良事件
大体时间：30 天或移植/恢复（以先到者为准）
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评估协议定义的（INTERMACS 5.0 版）严重不良事件对 Jarvik 2015 支持直至移植、恢复或 30 天的支持
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30 天或移植/恢复（以先到者为准）
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通过可行性里程碑评估的技术、手术和临床里程碑
大体时间：最多 180 天或移植/恢复
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通过实现通常伴随成功的 VAD 支持运行的特定技术、手术和临床里程碑来描述技术、手术和临床可行性
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最多 180 天或移植/恢复
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通过探索性主要和次要终点评估的关键试验延续
大体时间：外植后 12 个月
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评估患者的探索性主要和次要终点，为关键试验选择合适的主要和次要终点提供信息。
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外植后 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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接受 VAD 支持的每个患者天数的不良事件发生率
大体时间：植入后 180 天
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植入后前 180 天内 VAD 支持的每患者日方案定义的 AE（INTERMACS，第 5 版）的发生率。
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植入后 180 天
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与器械相关的不良事件发生率
大体时间：植入后 180 天
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方案定义的 AE 的发生率可能、可能或肯定与每天机械循环支持的设备相关，直至植入后的前 180 天。
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植入后 180 天
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神经功能障碍
大体时间：植入后 180 天
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植入后 180 天内新神经功能障碍的发生率。
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植入后 180 天
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小儿卒中结果测量神经学检查 (PSOM-NE) 评分（0 - 10 分，更高 = 更差结果）
大体时间：移植后 180 天和 12 个月
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在植入后 180 天或移植前即刻以及移植后 12 个月测量的儿童中风结果测量 - 神经学 (PSOM-NE) 评分。
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移植后 180 天和 12 个月
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King's Childhood Head Injury 分数的结果量表（0 -5 量表，更高 = 更差的结果）
大体时间：移植后 180 天和 12 个月
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King's Childhood Head Injury (KOSCHI) 结果量表在植入后 180 天或移植前即刻以及移植后 12 个月测量。
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移植后 180 天和 12 个月
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小儿中风复发和恢复问卷评分（0 -10 量表，更高 = 更差结果）
大体时间：移植后 180 天和 12 个月
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小儿中风复发和恢复问卷 (RRQ) 在植入后 180 天或移植前即刻以及移植后 12 个月进行测量。
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移植后 180 天和 12 个月
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Vineland Adaptive Behavior Scales 得分（评分和量表因领域而异）
大体时间：移植后 12 个月
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Vineland 适应性行为量表 (VABS II) 在移植后 12 个月测量。
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移植后 12 个月
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儿科生活质量评分（每个领域 0-4 分，更高 = 更差结果）
大体时间：移植后 12 个月
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PedsQL20 在植入后 180 天或外植前即刻和外植后 12 个月测量。
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移植后 12 个月
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心室辅助装置生活质量评分（每个问题的评分和量表不同）
大体时间：移植后 30 天、90 天、12 个月
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VAD QL 在植入后 30 天和 90 天测量，此后每 90 天测量一次，同时使用 Jarvik 2015 VAD 支持。
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移植后 30 天、90 天、12 个月
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麻痹停药
大体时间：移植后 12 个月
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停用麻痹药的时间
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移植后 12 个月
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TPN 停用
大体时间：移植后 12 个月
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停止全胃肠外营养 (TPN) 的时间
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移植后 12 个月
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拔管
大体时间：植入后 30 天
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拔管时间
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植入后 30 天
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变力剂
大体时间：移植后 12 个月
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停止正性肌力药物的时间
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移植后 12 个月
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镇静
大体时间：植入后 30 天
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停止镇静以使受试者保持警觉和互动（例如，参与适合年龄的游戏）的时间。
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植入后 30 天
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核磁共振
大体时间：移植后 12 个月
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脑磁共振成像 (MRI) 在移植后 12 个月进行，以评估临床上无症状的神经损伤。
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移植后 12 个月
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在没有严重神经功能障碍的情况下生存
大体时间：180 天或移植/恢复（以先到者为准）
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在 VAD 植入后 180 天没有严重神经功能障碍和装置故障且满足以下任何结果的情况下的总生存率：心脏移植手术麻醉诱导的生存率，恢复（移除 VAD 并在 30 岁时存活外植后天数），在连续 180 天的 VAD 支持下存活
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180 天或移植/恢复（以先到者为准）
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在没有设备故障的情况下的总生存期
大体时间：180 天或移植/恢复（以先到者为准）
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在没有设备故障但不考虑神经系统状态的情况下的总体存活率，满足以下任何结果：心脏移植手术麻醉诱导存活率，恢复存活率（移除 Jarvik 2015 VAD 并在移植后 30 天存活） , 在 Jarvik 2015 VAD 支持下连续 180 天存活
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180 天或移植/恢复（以先到者为准）
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植入后 30 天的存活率
大体时间：植入后 30 天
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植入后 30 天的存活率
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植入后 30 天
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植入后 180 天的存活率
大体时间：植入后 180 天
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植入后 180 天的存活率
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植入后 180 天
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移植后 12 个月的存活率
大体时间：移植后 12 个月
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移植后 12 个月的存活率
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移植后 12 个月
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泵故障时间
大体时间：装置外植体
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第一次泵故障的时间
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装置外植体
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水泵故障发生率
大体时间：装置外植体
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水泵故障发生率
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装置外植体
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首次更换泵的时间
大体时间：装置外植体
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首次更换泵的时间
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装置外植体
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换泵发生率
大体时间：装置外植体
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换泵发生率
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装置外植体
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肌酐水平
大体时间：180 天或移植前
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肌酐水平低于 ULNULN 的受试者比例
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180 天或移植前
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ALT水平
大体时间：180 天或移植前
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丙氨酸转氨酶 (ALT) 水平低于 ULNULN 的受试者比例
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180 天或移植前
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：William T Mahle, MD、Children's Hospital of Atlanta, Emory University School of Medicine
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年10月22日
初级完成 (实际的)
2023年6月9日
研究完成 (估计的)
2023年9月15日
研究注册日期
首次提交
2016年10月31日
首先提交符合 QC 标准的
2016年11月2日
首次发布 (估计的)
2016年11月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年9月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年9月18日
最后验证
2022年11月1日
更多信息
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