Pompes pour enfants, nourrissons et nouveau-nés (PumpKIN)
18 septembre 2023 mis à jour par: Carelon Research
PumpKIN est une étude de faisabilité multicentrique, prospective et à un seul bras ; Évaluation de la VAD expérimentale Jarvik 2015 chez les patients pédiatriques insuffisants cardiaques. Cet essai de faisabilité recrutera 10 sujets sur un maximum de 7 sites aux États-Unis.
Les principaux objectifs de cette investigation clinique d'exemption de dispositif expérimental (IDE) sont d'évaluer la faisabilité de l'utilisation du Jarvik 2015 chez les patients pédiatriques atteints d'insuffisance cardiaque sévère qui nécessitent une assistance circulatoire mécanique. La faisabilité sera évaluée en évaluant le profil de sécurité du dispositif Jarvik 2015 chez les sujets éligibles.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
7
Phase
- Première phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75235
- Children's Medical Center - Dallas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Texas Children's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Les enfants doivent répondre à tous les critères suivants :
- Mâles et femelles dans la fourchette de poids de 8 à 30 kg
- Surface corporelle (BSA) 0,4 m2 à 1,0 m2
Diagnostic cardiaque :
un. Anatomie cardiaque standard : circulation à deux ventricules, y compris cardiomyopathie, maladie cardiaque structurelle réparée (par ex. artère coronaire gauche anormale de l'artère pulmonaire [ALCAPA], sténose aortique) ou maladie cardiaque acquise (p. ex., myocardite, maladie de Kawasaki)
Profil INTERMACS 1 ou 2 comme en témoigne un ou plusieurs des éléments suivants :
- Incapacité à sevrer de l'oxygénation par membrane extracorporelle (ECMO) ou d'une autre assistance circulatoire temporaire (TCS), OU
- Incapacité à sevrer de l'assistance mécanique du ventilateur, OU
- Insuffisance cardiaque inotrope-dépendante, décompensée ET répondre à un ou plusieurs des critères suivants dans les 48 heures précédant l'implantation (sauf indication contraire) qui est attribuée à une insuffisance cardiaque décompensée malgré un traitement médical optimal :
je. Débit urinaire <0,5 cc/kg/heure pendant 12 heures en 48 heures ii. Niveau de créatinine> 2 fois la LSN pour l'âge iii. Résultat d'alanine aminotransférase (ALT) ou de bilirubine totale > 3 fois la LSN pour l'âge (soit qualifie le patient) iv. Saturation veineuse mixte en oxygène (SvO2) < 55 % (ou différence d'oxygène artérioveineuse > 45 %) dans deux mesures répétées v. Acidose : excès de base > -5 dans 2 mesures ou plus vi. Incapacité à tolérer les calories entérales appropriées telles que prescrites par un diététicien agréé d. Incapacité de se déplacer librement pour participer pleinement aux activités de la vie quotidienne (AVQ) adaptées à l'âge et/ou à la réadaptation cardiaque/kinésithérapie
- Le support LVAD est destiné au pont vers la greffe. Le sujet est répertorié pour une greffe ou éligible (c'est-à-dire qu'il n'y a pas de contre-indications médicales ou chirurgicales) à être répertorié pour une greffe cardiaque, statut 1A du United Network for Organ Sharing (UNOS) ou équivalent
- Consentement écrit du ou des parents ou du représentant légal autorisé (LAR) le cas échéant.
Les enfants ne doivent répondre à aucun des critères d'exclusion suivants dans les 48 heures précédant l'implantation du dispositif :
- Contre-indication connue à l'anticoagulation systémique
- Participe actuellement à un essai interventionnel dont le protocole empêche l'application efficace de Jarvik 2015, a potentiellement un effet indépendant sur les critères d'évaluation de l'essai ou interfère autrement avec l'exécution du protocole PumpKIN
- Dépendance aux inotropes stables (profil INTERMACS 3)
- Anatomie ventriculaire unique
- Présence d'une valve cardiaque mécanique
- Malignité non résolue
- RCP d'une durée > 30 minutes consécutives dans les 48 heures précédant l'implantation du dispositif ou RCP avec état neurologique incertain avant l'implantation du dispositif
- Dysfonctionnement rénal sévère ou, de l'avis de l'investigateur, irréversible
- Dysfonctionnement hépatique sévère ou, de l'avis de l'investigateur, irréversible
- Dysfonctionnement pulmonaire sévère ou irréversible
- Utilisation ECMO pendant > 10 jours consécutifs
- Insuffisance aortique sévère irréparable
- Infection systémique active ne répondant pas au traitement antimicrobien
- Événement cérébrovasculaire connu au cours des 30 derniers jours ou état neurologique incertain
- Dysfonctionnement ventriculaire droit (RV) sévère ou arythmie importante nécessitant un traitement avec un dispositif d'assistance RV (RVAD) (c'est-à-dire un dispositif d'assistance biventriculaire)
- Saignement ingérable selon le jugement de l'investigateur
- Dysfonction ventriculaire susceptible de se rétablir (par ex. myocardite, myopathie métabolique où le dysfonctionnement du VG est présent uniquement avec acidose/crises intermittentes).
- Dimension télédiastolique ventriculaire gauche ou score z de volume télédiastolique ventriculaire gauche < +2,5 dimension télédiastolique ou score z de volume télédiastolique ventriculaire < +3,0
- Fraction d'éjection ventriculaire gauche > 35 %
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Faisabilité de l'appareil
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Appareil VAD Jarvik 2015
Nouveau VAD expérimental à flux continu
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Le VAD Jarvik 2015 est un dispositif d'assistance ventriculaire gauche à débit continu miniaturisé, entièrement implantable.
L'implant chirurgical du Jarvik 2015 VAD est un dispositif d'assistance ventriculaire gauche miniaturisé, entièrement implantable et à flux continu.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Faisabilité clinique
Délai: 30 jours ou greffe/récupération (selon la première éventualité)
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Évaluer la faisabilité clinique du VAD expérimental Jarvik 2015 en évaluant la survie en l'absence de troubles neurologiques graves ou de décès, ou de défaillance du dispositif jusqu'au critère clinique défini comme greffe, rétablissement ou 30 jours de soutien
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30 jours ou greffe/récupération (selon la première éventualité)
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Événements indésirables
Délai: 30 jours ou greffe/récupération (selon la première éventualité)
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Pour évaluer les événements indésirables graves définis par le protocole (INTERMACS version 5.0) sur le support Jarvik 2015 jusqu'à la greffe, la récupération ou 30 jours de support
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30 jours ou greffe/récupération (selon la première éventualité)
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Jalons techniques, chirurgicaux et cliniques évalués par des jalons de faisabilité
Délai: jusqu'à 180 jours ou greffe/récupération
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Décrire la faisabilité technique, chirurgicale et clinique en atteignant des jalons techniques, chirurgicaux et cliniques spécifiques qui accompagnent généralement une course de support VAD réussie
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jusqu'à 180 jours ou greffe/récupération
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Poursuite de l'essai pivot évaluée par des critères d'évaluation primaires et secondaires exploratoires
Délai: 12 mois post-explantation
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Évaluer les patients par rapport aux critères d'évaluation primaires et secondaires exploratoires afin d'éclairer le choix des critères d'évaluation primaires et secondaires appropriés pour l'essai pivot.
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12 mois post-explantation
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence des événements indésirables par jour-patient de soutien VAD
Délai: 180 jours après l'implantation
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Le taux d'incidence des EI définis par le protocole (INTERMACS, version 5) par jour-patient de prise en charge VAD jusqu'aux 180 premiers jours après l'implantation.
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180 jours après l'implantation
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Incidence des événements indésirables liés à l'appareil
Délai: 180 jours après l'implantation
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Taux d'incidence des EI définis par le protocole éventuellement, probablement ou définitivement liés au dispositif par jour d'assistance circulatoire mécanique, jusqu'aux 180 premiers jours après l'implantation.
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180 jours après l'implantation
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Dysfonctionnement neurologique
Délai: 180 jours après l'implantation
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L'incidence de nouveaux dysfonctionnements neurologiques jusqu'à 180 jours après l'implantation.
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180 jours après l'implantation
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Score PSOM-NE (Pediatric Stroke Outcome Outcome Measure Neurological Exam) (échelle de 0 à 10, plus élevé = moins bon résultat)
Délai: 180 jours et 12 mois post-explantation
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Pediatric Stroke Outcome Measure-Neurological score (PSOM-NE) mesuré 180 jours après l'implantation ou immédiatement avant l'explantation, et 12 mois après l'explantation.
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180 jours et 12 mois post-explantation
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Échelle de résultats de King pour le score de traumatisme crânien chez l'enfant (échelle de 0 à 5, plus élevé = pire résultat)
Délai: 180 jours et 12 mois post-explantation
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Score KOSCHI (King's Outcome Scale for Childhood Head Injury) mesuré 180 jours après l'implantation ou immédiatement avant l'explantation, et 12 mois après l'explantation.
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180 jours et 12 mois post-explantation
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Score du questionnaire sur la récidive et le rétablissement de l'AVC pédiatrique (échelle de 0 à 10, plus élevé = moins bon résultat)
Délai: 180 jours et 12 mois post-explantation
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Pediatric Stroke Recurrence and Recovery Questionnaire (RRQ) mesuré 180 jours après l'implantation ou immédiatement avant l'explantation, et 12 mois après l'explantation.
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180 jours et 12 mois post-explantation
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Score Vineland Adaptive Behavior Scales (score et échelle différents selon le domaine)
Délai: 12 mois post-explantation
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Échelles de comportement adaptatif de Vineland (VABS II) mesurées 12 mois après l'explantation.
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12 mois post-explantation
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Score de qualité de vie pédiatrique (échelle de 0 à 4 par domaine, plus élevé = moins bon résultat)
Délai: 12 mois post-explantation
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PedsQL20 mesuré 180 jours après l'implantation ou immédiatement avant l'explantation et 12 mois après l'explantation.
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12 mois post-explantation
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Score de qualité de vie du dispositif d'assistance ventriculaire (score et échelle différents par question)
Délai: 30 jours, 90 jours, 12 mois post-explantation
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VAD QL mesuré à 30 et 90 jours après l'implantation, et tous les 90 jours par la suite, alors que sur le support Jarvik 2015 VAD.
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30 jours, 90 jours, 12 mois post-explantation
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Arrêt des paralytiques
Délai: 12 mois post-explantation
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Délai d'arrêt des paralytiques
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12 mois post-explantation
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Arrêt du TPN
Délai: 12 mois post-explantation
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Délai d'arrêt de la nutrition parentérale totale (TPN)
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12 mois post-explantation
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Extubation
Délai: 30 jours après l'implantation
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Délai d'extubation
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30 jours après l'implantation
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Agents inotropes
Délai: 12 mois post-explantation
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Délai d'arrêt des agents inotropes
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12 mois post-explantation
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Sédation
Délai: 30 jours après l'implantation
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Temps nécessaire à l'arrêt de la sédation pour que le sujet soit alerte et interactif (par exemple, s'engageant dans un jeu adapté à son âge).
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30 jours après l'implantation
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IRM
Délai: 12 mois post-explantation
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L'imagerie par résonance magnétique (IRM) cérébrale a été réalisée 12 mois après l'explantation pour évaluer les lésions neurologiques cliniquement silencieuses.
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12 mois post-explantation
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Survie en l'absence d'atteinte neurologique sévère
Délai: 180 jours ou greffe/récupération (selon la première éventualité)
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Survie globale en l'absence d'atteinte neurologique sévère et en l'absence de défaillance du dispositif à 180 jours après l'implantation du VAD et répondant à l'un des critères de jugement suivants : survie jusqu'à l'induction de l'anesthésie pour la chirurgie de transplantation cardiaque, récupération (retrait du VAD et en vie à 30 jours jours post-explantation), Survie à 180 jours consécutifs de support VAD
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180 jours ou greffe/récupération (selon la première éventualité)
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Survie globale en l'absence de défaillance du dispositif
Délai: 180 jours ou greffe/récupération (selon la première éventualité)
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Survie globale en l'absence de défaillance du dispositif mais sans tenir compte de l'état neurologique, répondant à l'un des critères de jugement suivants : survie jusqu'à l'induction de l'anesthésie pour la chirurgie de transplantation cardiaque, survie jusqu'à la récupération (retrait du VAD Jarvik 2015 et en vie 30 jours après l'explantation) , Survie à 180 jours consécutifs de support VAD Jarvik 2015
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180 jours ou greffe/récupération (selon la première éventualité)
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Survie à 30 jours post-implantation
Délai: 30 jours après l'implantation
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Survie à 30 jours post-implantation
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30 jours après l'implantation
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Survie à 180 jours post-implantation
Délai: 180 jours après l'implantation
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Survie à 180 jours post-implantation
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180 jours après l'implantation
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Survie à 12 mois post-explantation
Délai: 12 mois post-explantation
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Survie à 12 mois post-explantation
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12 mois post-explantation
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Temps de panne de la pompe
Délai: explantation de l'appareil
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Délai avant la première panne de pompe
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explantation de l'appareil
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Taux d'incidence des pannes de pompe
Délai: explantation de l'appareil
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Taux d'incidence des pannes de pompe
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explantation de l'appareil
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Délai avant le premier échange de pompe
Délai: explantation de l'appareil
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Délai de premier échange de pompe
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explantation de l'appareil
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Taux d'incidence du changement de pompe
Délai: explantation de l'appareil
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Taux d'incidence des échanges de pompes
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explantation de l'appareil
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Niveau de créatinine
Délai: 180 jours ou immédiatement avant l'explantation
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Proportion de sujets ayant un taux de créatinine inférieur à la LSNULN
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180 jours ou immédiatement avant l'explantation
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Niveau ALT
Délai: 180 jours ou immédiatement avant l'explantation
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Proportion de sujets ayant un taux d'alanine aminotransférase (ALT) inférieur à la LSNULN
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180 jours ou immédiatement avant l'explantation
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: William T Mahle, MD, Children's Hospital of Atlanta, Emory University School of Medicine
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
22 octobre 2018
Achèvement primaire (Réel)
9 juin 2023
Achèvement de l'étude (Estimé)
15 septembre 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
31 octobre 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
2 novembre 2016
Première publication (Estimé)
3 novembre 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
21 septembre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 septembre 2023
Dernière vérification
1 novembre 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- C01367
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Un ensemble de données à usage limité sera mis à disposition par le biais du NHLBI après la conclusion de l'essai.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .