MD1003-AMN 副腎脊髄神経障害における MD1003
2017年10月6日 更新者：MedDay Pharmaceuticals SA
副腎脊髄神経障害における MD1003 : 無作為化二重盲検プラセボ対照研究
この試験の主な目的は、副腎脊髄神経障害患者の臨床的改善 (歩行テスト) において、300 mg/日のビオチンがプラセボよりも優れていることを実証することです。
調査の概要
詳細な説明
AMN と進行性多発性硬化症は、進行性痙性対麻痺や進行性軸索変性につながる二次エネルギー障害など、いくつかの類似点を共有しています。
したがって、高用量のビオチンが AMN 患者に有効である可能性があるという仮説が立てられました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
67
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～56年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- ABCD1 遺伝子変異の同定
- 血漿VLCFAの上昇
- 下肢に少なくともピラミッド状の徴候と歩行困難を伴うAMNの臨床徴候
- -EDSSスコア≧3.5かつ≦6.5
- 正常な脳 MRI または脳 MRI を示す :
- 最大 Loes スコアが 4 の脳脱髄のない AMN 患者に見られる異常
- および/または安定した (6 か月以上) 脳脱髄で、ガドリニウムの増強がなく、Loes スコアが 12 以下。
- 副腎機能不全が存在する場合は、適切なステロイド補充
- -予定されているすべての評価訪問に参加し、必要なすべての研究手順を完了することができる可能性が高い
- -現地の規制に従って研究に参加するための署名と日付の記載された書面によるインフォームドコンセント
- 健康保険加入
除外基準:
- Loesスコアが12を超える、またはガドリニウム増強を伴う脳MRI異常
- AMN以外の進行性神経疾患
- 歩行テストと TUG テストを実行できない
- -制御されていない肝障害、腎臓または心血管疾患、または進行性悪性腫瘍の患者
- -ファムプリジンを含むAMNの新しい薬は、含める前に1か月以内に開始されました
- 動脈瘤クリップ、ペースメーカー、眼内金属または人工内耳インプラントなど、体内に常磁性体を有する被験者などの MRI 処置の禁忌。
- ALD の別の治療臨床試験への参加
- 緊急時に調査員が簡単に連絡できない、または調査員に電話できない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：MD1003
MD1003 100mg カプセル、1 カプセル tid で 24 か月
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他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ カプセル、1 カプセル tid を 12 か月、その後 MD1003 100mg カプセル、1 カプセル tid を 12 か月
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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12か月目とベースライン間の2分間のウォーキングテスト（2MWT）の平均変化
時間枠：ベースラインと 12 か月
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ベースラインと 12 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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2 分歩行テスト (2MWT) が少なくとも 20% 改善された患者の割合
時間枠：ベースライン、9 か月、12 か月
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9 か月目と 12 か月目の値を、スクリーニングとベースラインの中で最高の値と比較しました。
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ベースライン、9 か月、12 か月
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TW25 (25 フィート歩く時間) が少なくとも 20% 改善された患者の割合
時間枠：ベースライン、9 か月、12 か月
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9 か月目と 12 か月目で、スクリーニングとベースラインの中で最高の値と比較
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ベースライン、9 か月、12 か月
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TW25 の平均変化 (25 フィート歩く時間)
時間枠：ベースラインと 12 か月
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ベースラインと 12 か月
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タイムアップ アンド ゴー テスト (TUG)
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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Euroqol EQ-5D アンケート
時間枠：12ヶ月
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生活の質アンケート
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12ヶ月
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クオリビーンアンケート
時間枠：12ヶ月
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排尿機能を評価する資格がある
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12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Patrick Aubourg, MD、Hopital Le Kremlin-Bicêtre
- スタディディレクター：Frederic Sedel, MD、Medday Pharmeuticals
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年10月1日
一次修了 (実際)
2016年6月1日
研究の完了 (実際)
2017年6月1日
試験登録日
最初に提出
2016年11月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年11月10日
最初の投稿 (見積もり)
2016年11月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年10月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年10月6日
最終確認日
2016年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MD1003CT2014-01AMN
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
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