MD1003-AMN MD1003 em Adrenomieloneuropatia
6 de outubro de 2017 atualizado por: MedDay Pharmaceuticals SA
MD1003 em adrenomieloneuropatia: um estudo randomizado duplo-cego controlado por placebo
O objetivo primário do estudo é demonstrar a superioridade da biotina na dose de 300 mg/dia sobre o placebo na melhora clínica (testes de caminhada) de pacientes com adrenomieloneuropatia
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
AMN e esclerose múltipla progressiva compartilham algumas semelhanças, incluindo paraparesia espástica progressiva e falha secundária de energia levando à degeneração axonal progressiva.
Portanto, foi levantada a hipótese de que altas doses de biotina podem ser eficientes em pacientes com AMN.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
67
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos a 56 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Mutação do gene ABCD1 identificada
- VLCFA plasmático elevado
- Sinais clínicos de AMN com pelo menos sinais piramidais nos membros inferiores e dificuldades para andar
- Pontuação EDSS ≥ 3,5 e ≤ 6,5
- Ressonância magnética cerebral normal ou ressonância magnética cerebral mostrando:
- anormalidades que podem ser observadas em pacientes com AMN sem desmielinização cerebral com um escore Loes máximo de 4
- e/ou desmielinização cerebral estável (≥6 meses) sem realce de gadolínio com uma pontuação de Loes ≤12.
- Reposição adequada de esteróides se houver insuficiência adrenal
- Provavelmente será capaz de participar de todas as visitas de avaliação agendadas e concluir todos os procedimentos de estudo necessários
- Consentimento informado por escrito assinado e datado para participar do estudo de acordo com os regulamentos locais
- Filiado a um Seguro de Saúde
Critério de exclusão:
- Anormalidades na RM cerebral com escore de Loes > 12 ou com realce de gadolínio
- Qualquer doença neurológica progressiva que não seja AMN
- Impossibilidade de realizar os testes de caminhada e o teste TUG
- Pacientes com distúrbio hepático descontrolado, doença renal ou cardiovascular ou qualquer malignidade progressiva
- Qualquer novo medicamento para AMN incluindo Fampridine iniciado menos de 1 mês antes da inclusão
- Contra-indicações para procedimentos de ressonância magnética, como indivíduos com materiais paramagnéticos no corpo, como clipes de aneurisma, marcapassos, metal intraocular ou implantes cocleares.
- Inclusão em outro ensaio clínico terapêutico para ALD
- Não é facilmente contatável pelo investigador em caso de emergência ou não é capaz de ligar para o investigador
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: MD1003
Cápsulas MD1003 100mg, 1 vez por dia durante 24 meses
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Outros nomes:
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|
Comparador de Placebo: Placebo
Cápsula de placebo, 1 cápsula três vezes por dia durante 12 meses, depois mude para cápsula MD1003 100 mg, 1 cápsula três vezes por dia durante 12 meses
|
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Alteração média do teste de caminhada de 2 minutos (2MWT) entre os meses 12 e a linha de base
Prazo: Linha de base e 12 meses
|
Linha de base e 12 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Proporção de pacientes com melhora nos testes de caminhada de 2 minutos (2MWT) de pelo menos 20%
Prazo: Linha de base, 9 meses, 12 meses
|
nos Meses 9 e Meses 12 em comparação com o melhor valor entre triagem e linha de base.
|
Linha de base, 9 meses, 12 meses
|
|
Proporção de pacientes com melhora do TW25 (tempo para caminhar 25 pés) de pelo menos 20%
Prazo: Linha de base, 9 meses, 12 meses
|
nos Meses 9 e Meses 12 em comparação com o melhor valor entre triagem e linha de base
|
Linha de base, 9 meses, 12 meses
|
|
Mudança média em TW25 (tempo para caminhar 25 pés)
Prazo: Linha de base e 12 meses
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Linha de base e 12 meses
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Teste Timed up and Go (TUG)
Prazo: 12 meses
|
12 meses
|
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Questionário Euroqol EQ-5D
Prazo: 12 meses
|
Questionário de Qualidade de Vida
|
12 meses
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Questionário de qualificação
Prazo: 12 meses
|
Qualiveen para avaliar a função urinária
|
12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Patrick Aubourg, MD, Hopital Le Kremlin-Bicêtre
- Diretor de estudo: Frederic Sedel, MD, Medday Pharmeuticals
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de outubro de 2014
Conclusão Primária (Real)
1 de junho de 2016
Conclusão do estudo (Real)
1 de junho de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de novembro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de novembro de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
11 de novembro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de outubro de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de outubro de 2017
Última verificação
1 de novembro de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Desmielinizantes
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doenças do Sistema Endócrino
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Metabolismo, Erros Inatos
- Retardo Mental, Ligado ao X
- Deficiência Intelectual
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Leucoencefalopatias
- Doenças da Glândula Adrenal
- Doenças Desmielinizantes Hereditárias do Sistema Nervoso Central
- Distúrbios Peroxissomais
- Insuficiência Adrenal
- Adrenoleucodistrofia
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Micronutrientes
- Vitaminas
- Complexo de Vitamina B
- Biotina
Outros números de identificação do estudo
- MD1003CT2014-01AMN
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
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