Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

MD1003-AMN MD1003 vid adrenomyeloneuropati

6 oktober 2017 uppdaterad av: MedDay Pharmaceuticals SA

MD1003 i adrenomyeloneuropati: en randomiserad dubbelblind placebokontrollerad studie

Det primära syftet med studien är att visa biotins överlägsenhet vid 300 mg/dag jämfört med placebo i den kliniska förbättringen (gångtester) hos patienter med adrenomyeloneuropati

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

AMN och progressiv multipel skleros delar vissa likheter inklusive progressiv spastisk parapares och sekundärt energifel som leder till progressiv axonal degeneration. Därför antogs det att höga doser av biotin kan vara effektiva hos patienter med AMN.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

67

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Le Kremlin Bicêtre, Frankrike, 94275 Cedex
        • Hôpital Bicêtre
      • Paris, Frankrike, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08908
        • Hospital Duran i Reynals / Bellvitge
  • Tyskland
      • Wermsdorf, Tyskland, 04779
        • MS-Ambulanz Fachkrankenhaus Hubertusburg

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år till 56 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • ABCD1-genmutation identifierad
  • Förhöjd plasma VLCFA
  • Kliniska tecken på AMN med åtminstone pyramidala tecken i de nedre extremiteterna och svårigheter att gå
  • EDSS-poäng ≥ 3,5 och ≤ 6,5
  • Normal hjärn-MRT eller hjärn-MRT visar:
  • abnormiteter som kan observeras hos AMN-patienter utan cerebral demyelinisering med en maximal Loes-poäng på 4
  • och/eller stabil (≥6 månader) cerebral demyelinisering utan gadoliniumförstärkning med en Loes-poäng ≤12.
  • Lämplig steroidersättning om binjurebarksvikt föreligger
  • Sannolikt att kunna delta i alla schemalagda utvärderingsbesök och genomföra alla erforderliga studieprocedurer
  • Undertecknat och daterat skriftligt informerat samtycke att delta i studien i enlighet med lokala bestämmelser
  • Ansluten till en sjukförsäkring

Exklusions kriterier:

  • MRT-avvikelser i hjärnan med Loes-poäng > 12 eller med gadoliniumförstärkning
  • Varje progressiv neurologisk sjukdom annan än AMN
  • Omöjlighet att utföra gångproven och TUG-testet
  • Patienter med okontrollerad leversjukdom, njur- eller kardiovaskulär sjukdom eller någon progressiv malignitet
  • Alla nya mediciner för AMN inklusive Fampridine initierades mindre än 1 månad före inkluderingen
  • Kontraindikationer för MRT-ingrepp såsom försökspersoner med paramagnetiska material i kroppen, såsom aneurysmklämmor, pacemakers, intraokulära metall- eller cochleaimplantat.
  • Inkludering i en annan terapeutisk klinisk prövning för ALD
  • Inte lätt att kontakta av utredaren i nödfall eller inte kan ringa utredaren

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: MD1003
MD1003 100mg kapslar, 1 kapsel tid i 24 månader
Läkemedel: MD1003 100 mg kapsel
Andra namn:
  • Hög dos biotin
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo kapsel, 1 kapsel tid i 12 månader, byt sedan till MD1003 100 mg kapsel, 1 kapsel tid i 12 månader
Läkemedel: Placebo
Läkemedel: MD1003 100 mg kapsel
Andra namn:
  • Hög dos biotin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Genomsnittlig förändring av 2 minuters gångtest (2MWT) mellan månader 12 och baslinjen
Tidsram: Baslinje och 12 månader
Baslinje och 12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel patienter med förbättrade 2-minuters-gångtester (2MWT) på minst 20 %
Tidsram: Baslinje, 9 månader, 12 månader
vid 9 och 12 månader jämfört med det bästa värdet bland screening och baslinje.
Baslinje, 9 månader, 12 månader
Andel patienter med förbättrad TW25 (tid att gå 25 fot) på minst 20 %
Tidsram: Baslinje, 9 månader, 12 månader
vid 9 och 12 månader jämfört med det bästa värdet bland screening och baslinje
Baslinje, 9 månader, 12 månader
Genomsnittlig förändring i TW25 (tid att gå 25 fot)
Tidsram: Baslinje och 12 månader
Baslinje och 12 månader
Timed up and Go-test (TUG)
Tidsram: 12 månader
12 månader
Euroqol EQ-5D frågeformulär
Tidsram: 12 månader
Enkät om livskvalitet
12 månader
Qualiveen frågeformulär
Tidsram: 12 månader
Kvalificerad för att utvärdera urinfunktion
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

MedDay Pharmaceuticals SA

Utredare

  • Huvudutredare: Patrick Aubourg, MD, Hopital Le Kremlin-Bicêtre
  • Studierektor: Frederic Sedel, MD, Medday Pharmeuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juni 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 november 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 november 2016

Första postat (Uppskatta)

11 november 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 oktober 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 oktober 2017

Senast verifierad

1 november 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MD1003CT2014-01AMN

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera