Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

MD1003-AMN MD1003 w adrenomieloneuropatii

6 października 2017 zaktualizowane przez: MedDay Pharmaceuticals SA

MD1003 w adrenomieloneuropatii: randomizowane, podwójnie ślepe badanie kontrolowane placebo

Głównym celem badania jest wykazanie wyższości biotyny w dawce 300 mg/dobę nad placebo w poprawie klinicznej (testy marszu) pacjentów z adrenomieloneuropatią

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

AMN i postępujące stwardnienie rozsiane mają pewne podobieństwa, w tym postępujący niedowład spastyczny i wtórny brak energii prowadzący do postępującej degeneracji aksonów. Dlatego postawiono hipotezę, że wysokie dawki biotyny mogą być skuteczne u pacjentów z AMN.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

67

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Le Kremlin Bicêtre, Francja, 94275 Cedex
        • Hôpital Bicêtre
      • Paris, Francja, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08908
        • Hospital Duran i Reynals / Bellvitge
  • Niemcy
      • Wermsdorf, Niemcy, 04779
        • MS-Ambulanz Fachkrankenhaus Hubertusburg

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 56 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zidentyfikowano mutację genu ABCD1
  • Podwyższone VLCFA w osoczu
  • Objawy kliniczne AMN z co najmniej objawami piramidowymi w kończynach dolnych i trudnościami w chodzeniu
  • Wynik EDSS ≥ 3,5 i ≤ 6,5
  • Normalny MRI mózgu lub MRI mózgu pokazujący:
  • nieprawidłowości, które można zaobserwować u pacjentów z AMN bez demielinizacji mózgu z maksymalną oceną Loesa wynoszącą 4
  • i/lub stabilna (≥6 miesięcy) demielinizacja mózgu bez wzmocnienia po podaniu gadolinu z wynikiem w skali Loesa ≤12.
  • Właściwa steroidoterapia w przypadku niedoczynności kory nadnerczy
  • Prawdopodobnie będzie w stanie uczestniczyć we wszystkich zaplanowanych wizytach oceniających i ukończyć wszystkie wymagane procedury badawcze
  • Podpisana i opatrzona datą pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu zgodnie z lokalnymi przepisami
  • Związany z Ubezpieczeniem Zdrowotnym

Kryteria wyłączenia:

  • Nieprawidłowości MRI mózgu z wynikiem Loesa > 12 lub ze wzmocnieniem gadolinem
  • Każda postępująca choroba neurologiczna inna niż AMN
  • Brak możliwości wykonania testów marszu i testu TUG
  • Pacjenci z niekontrolowanymi zaburzeniami czynności wątroby, chorobami nerek lub układu krążenia lub jakimkolwiek postępującym nowotworem złośliwym
  • Wszelkie nowe leki na AMN, w tym famprydynę, rozpoczęto mniej niż 1 miesiąc przed włączeniem
  • Przeciwwskazania do zabiegu MRI, takie jak osoby z materiałami paramagnetycznymi w ciele, takimi jak zaciski tętniaków, rozruszniki serca, metalowe wewnątrzgałkowe implanty lub implanty ślimakowe.
  • Włączenie do innego terapeutycznego badania klinicznego dotyczącego ALD
  • Badacz nie jest łatwo kontaktować się z nim w nagłych przypadkach lub nie jest w stanie wezwać badacza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: MD1003
MD1003 100 mg kapsułek, 1 kapsułka trzy razy na dobę przez 24 miesiące
Lek: Kapsułka MD1003 100 mg
Inne nazwy:
  • Wysoka dawka biotyny
Komparator placebo: Placebo
Kapsułka placebo, 1 kapsułka trzy razy na dobę przez 12 miesięcy, następnie zmiana na kapsułkę MD1003 100 mg, 1 kapsułka trzy razy na dobę przez 12 miesięcy
Lek: Placebo
Lek: Kapsułka MD1003 100 mg
Inne nazwy:
  • Wysoka dawka biotyny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Średnia zmiana 2-minutowego testu marszu (2MWT) między 12. miesiącem a wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Wartość bazowa i 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z poprawą testu 2-minutowego marszu (2MWT) o co najmniej 20%
Ramy czasowe: Linia bazowa, 9 miesięcy, 12 miesięcy
w Miesiącach 9 i Miesiącach 12 w porównaniu z najlepszą wartością spośród badań przesiewowych i linii podstawowej.
Linia bazowa, 9 miesięcy, 12 miesięcy
Odsetek pacjentów z poprawioną TW25 (czas przejścia 25 stóp) wynoszący co najmniej 20%
Ramy czasowe: Linia bazowa, 9 miesięcy, 12 miesięcy
w Miesiącach 9 i Miesiącach 12 w porównaniu z najlepszą wartością spośród badań przesiewowych i linii podstawowej
Linia bazowa, 9 miesięcy, 12 miesięcy
Średnia zmiana w TW25 (czas przejścia 25 stóp)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Test „Time up and Go” (TUG)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Kwestionariusz Euroqol EQ-5D
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Kwestionariusz Jakości Życia
12 miesięcy
Kwestionariusz jakościowy
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Qualiveen do oceny czynności układu moczowego
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

MedDay Pharmaceuticals SA

Śledczy

  • Główny śledczy: Patrick Aubourg, MD, Hopital Le Kremlin-Bicêtre
  • Dyrektor Studium: Frederic Sedel, MD, Medday Pharmeuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 listopada 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 listopada 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

11 listopada 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 października 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 października 2017

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MD1003CT2014-01AMN

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj