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MD1003-AMN MD1003 dans l'adrénomyéloneuropathie

6 octobre 2017 mis à jour par: MedDay Pharmaceuticals SA

MD1003 dans l'adrénomyéloneuropathie : une étude randomisée en double aveugle contrôlée par placebo

L'objectif principal de l'essai est de démontrer la supériorité de la biotine à 300 mg/jour par rapport au placebo dans l'amélioration clinique (tests de marche) des patients atteints d'adrénomyéloneuropathie

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'AMN et la sclérose en plaques progressive partagent certaines similitudes, notamment la paraparésie spastique progressive et la défaillance énergétique secondaire entraînant une dégénérescence axonale progressive. Par conséquent, il a été émis l'hypothèse que des doses élevées de biotine pourraient être efficaces chez les patients atteints d'AMN.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

67

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Wermsdorf, Allemagne, 04779
        • MS-Ambulanz Fachkrankenhaus Hubertusburg
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08908
        • Hospital Duran i Reynals / Bellvitge
  • France
      • Le Kremlin Bicêtre, France, 94275 Cedex
        • Hôpital Bicêtre
      • Paris, France, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 58 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Mutation du gène ABCD1 identifiée
  • VLCFA plasmatique élevé
  • Signes cliniques d'AMN avec au moins des signes pyramidaux aux membres inférieurs et des difficultés à marcher
  • Score EDSS ≥ 3,5 et ≤ 6,5
  • IRM cérébrale normale ou IRM cérébrale montrant :
  • anomalies pouvant être observées chez les patients AMN sans démyélinisation cérébrale avec un score de Loes maximum de 4
  • et/ou démyélinisation cérébrale stable (≥6 mois) sans injection de gadolinium avec un score de Loes ≤12.
  • Remplacement approprié des stéroïdes en cas d'insuffisance surrénalienne
  • Susceptible de pouvoir participer à toutes les visites d'évaluation prévues et de mener à bien toutes les procédures d'étude requises
  • Consentement éclairé écrit signé et daté pour participer à l'étude conformément à la réglementation locale
  • Affilié à une Assurance Maladie

Critère d'exclusion:

  • Anomalies IRM cérébrales avec un score de Loes > 12 ou avec injection de gadolinium
  • Toute maladie neurologique évolutive autre que l'AMN
  • Impossibilité de réaliser les tests de marche et le test TUG
  • Patients atteints de troubles hépatiques non contrôlés, de maladies rénales ou cardiovasculaires ou de toute tumeur maligne évolutive
  • Tout nouveau médicament pour l'AMN y compris la Fampridine initié moins d'un mois avant l'inclusion
  • Contre-indications pour la procédure d'IRM telles que les sujets avec des matériaux paramagnétiques dans le corps, tels que des clips d'anévrisme, des stimulateurs cardiaques, des implants métalliques intraoculaires ou cochléaires.
  • Inclusion dans un autre essai clinique thérapeutique pour l'ALD
  • Pas facilement joignable par l'investigateur en cas d'urgence ou incapable d'appeler l'investigateur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: MD1003
MD1003 gélules de 100 mg, 1 gélule tid pendant 24 mois
Médicament: MD1003 gélule de 100 mg
Autres noms:
  • Biotine à haute dose
Comparateur placebo: Placebo
Capsule placebo, 1 capsule tid pendant 12 mois, puis passer à la capsule MD1003 100 mg, 1 capsule tid pendant 12 mois
Médicament: Placebo
Médicament: MD1003 gélule de 100 mg
Autres noms:
  • Biotine à haute dose

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement moyen du test de marche de 2 minutes (2MWT) entre le mois 12 et la ligne de base
Délai: Base de référence et 12 mois
Base de référence et 12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de patients avec des tests de marche de 2 minutes (2MWT) améliorés d'au moins 20 %
Délai: Base de référence, 9 mois, 12 mois
aux mois 9 et 12 par rapport à la meilleure valeur entre le dépistage et la ligne de base.
Base de référence, 9 mois, 12 mois
Proportion de patients avec TW25 amélioré (temps pour marcher 25 pieds) d'au moins 20 %
Délai: Base de référence, 9 mois, 12 mois
aux mois 9 et 12 par rapport à la meilleure valeur entre le dépistage et la ligne de base
Base de référence, 9 mois, 12 mois
Changement moyen en TW25 (temps pour marcher 25 pieds)
Délai: Base de référence et 12 mois
Base de référence et 12 mois
Timed up and Go test (TUG)
Délai: 12 mois
12 mois
Questionnaire Euroqol EQ-5D
Délai: 12 mois
Questionnaire Qualité de Vie
12 mois
Questionnaire Qualiveen
Délai: 12 mois
Qualiveen pour évaluer la fonction urinaire
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

MedDay Pharmaceuticals SA

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Patrick Aubourg, MD, Hopital Le Kremlin-Bicêtre
  • Directeur d'études: Frederic Sedel, MD, Medday Pharmeuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2014

Achèvement primaire (Réel)

1 juin 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juin 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 novembre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 novembre 2016

Première publication (Estimation)

11 novembre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 octobre 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 octobre 2017

Dernière vérification

1 novembre 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MD1003CT2014-01AMN

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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