MD1003-AMN MD1003 en adrenomieloneuropatía
6 de octubre de 2017 actualizado por: MedDay Pharmaceuticals SA
MD1003 en adrenomieloneuropatía: un estudio aleatorizado doble ciego controlado con placebo
El objetivo principal del ensayo es demostrar la superioridad de la biotina a 300 mg/día sobre el placebo en la mejoría clínica (pruebas de marcha) de pacientes con adrenomieloneuropatía
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La AMN y la esclerosis múltiple progresiva comparten algunas similitudes, incluida la paraparesia espástica progresiva y la falla energética secundaria que conduce a la degeneración axonal progresiva.
Por lo tanto, se planteó la hipótesis de que las dosis altas de biotina podrían ser eficaces en pacientes con AMN.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
67
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 56 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Se identifica la mutación del gen ABCD1
- VLCFA plasmático elevado
- Signos clínicos de AMN con al menos signos piramidales en miembros inferiores y dificultad para caminar
- Puntuación EDSS ≥ 3,5 y ≤ 6,5
- Resonancia magnética cerebral normal o resonancia magnética cerebral que muestra:
- anomalías que se pueden observar en pacientes con AMN sin desmielinización cerebral con una puntuación máxima de Loes de 4
- y/o desmielinización cerebral estable (≥6 meses) sin realce de gadolinio con una puntuación de Loes ≤12.
- Reemplazo apropiado de esteroides si hay insuficiencia suprarrenal
- Es probable que pueda participar en todas las visitas de evaluación programadas y completar todos los procedimientos de estudio requeridos
- Consentimiento informado por escrito firmado y fechado para participar en el estudio de acuerdo con las regulaciones locales
- Afiliado a un Seguro de Salud
Criterio de exclusión:
- Anomalías en la resonancia magnética cerebral con una puntuación de Loes > 12 o con realce de gadolinio
- Cualquier enfermedad neurológica progresiva que no sea AMN
- Imposibilidad de realizar las pruebas de marcha y la prueba TUG
- Pacientes con trastorno hepático no controlado, enfermedad renal o cardiovascular, o cualquier malignidad progresiva
- Cualquier medicamento nuevo para la AMN, incluida la fampridina, iniciado menos de 1 mes antes de la inclusión
- Contraindicaciones para el procedimiento de resonancia magnética, como sujetos con materiales paramagnéticos en el cuerpo, como clips para aneurismas, marcapasos, metal intraocular o implantes cocleares.
- Inclusión en otro ensayo clínico terapéutico para ALD
- No es fácilmente localizable por el investigador en caso de emergencia o no es capaz de llamar al investigador
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: MD1003
MD1003 cápsulas de 100 mg, 1 cápsula tid durante 24 meses
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Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Cápsula de placebo, 1 cápsula tres veces al día durante 12 meses, luego cambiar a cápsula MD1003 de 100 mg, 1 cápsula tres veces al día durante 12 meses
|
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio medio de la prueba de marcha de 2 minutos (2MWT) entre los meses 12 y el valor inicial
Periodo de tiempo: Línea base y 12 meses
|
Línea base y 12 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Proporción de pacientes con pruebas de caminata de 2 minutos (2MWT) mejoradas de al menos un 20 %
Periodo de tiempo: Línea base, 9 meses, 12 meses
|
en los Meses 9 y 12 en comparación con el mejor valor entre la selección y la línea de base.
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Línea base, 9 meses, 12 meses
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Proporción de pacientes con TW25 mejorado (tiempo para caminar 25 pies) de al menos 20%
Periodo de tiempo: Línea base, 9 meses, 12 meses
|
en los Meses 9 y Meses 12 en comparación con el mejor valor entre la selección y la línea de base
|
Línea base, 9 meses, 12 meses
|
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Cambio medio en TW25 (tiempo para caminar 25 pies)
Periodo de tiempo: Línea base y 12 meses
|
Línea base y 12 meses
|
|
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Prueba Timed Up and Go (TUG)
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
|
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Cuestionario Euroqol EQ-5D
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Cuestionario de calidad de vida
|
12 meses
|
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Cuestionario de calificación
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Qualiveen para evaluar la función urinaria
|
12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Patrick Aubourg, MD, Hopital Le Kremlin-Bicêtre
- Director de estudio: Frederic Sedel, MD, Medday Pharmeuticals
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de octubre de 2014
Finalización primaria (Actual)
1 de junio de 2016
Finalización del estudio (Actual)
1 de junio de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de noviembre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de noviembre de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
11 de noviembre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de octubre de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de octubre de 2017
Última verificación
1 de noviembre de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Metabolismo, errores congénitos
- Retraso Mental, Ligado al X
- Discapacidad intelectual
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Leucoencefalopatías
- Enfermedades de las glándulas suprarrenales
- Enfermedades desmielinizantes hereditarias del sistema nervioso central
- Trastornos peroxisomales
- Insuficiencia suprarrenal
- Adrenoleucodistrofia
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Micronutrientes
- Vitaminas
- Complejo de vitamina B
- Biotina
Otros números de identificación del estudio
- MD1003CT2014-01AMN
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
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