Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MD1003-AMN MD1003 i Adrenomyeloneuropati

6. oktober 2017 opdateret af: MedDay Pharmaceuticals SA

MD1003 i adrenomyeloneuropati: en randomiseret dobbeltblind placebokontrolleret undersøgelse

Det primære formål med forsøget er at demonstrere biotins overlegenhed ved 300 mg/dag i forhold til placebo i den kliniske forbedring (gangtest) hos patienter med adrenomyeloneuropati

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

AMN og progressiv multipel sklerose deler nogle ligheder, herunder progressiv spastisk paraparese og sekundær energisvigt, der fører til progressiv aksonal degeneration. Derfor blev det antaget, at høje doser af biotin kunne være effektive hos patienter med AMN.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

67

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Le Kremlin Bicêtre, Frankrig, 94275 Cedex
        • Hôpital Bicêtre
      • Paris, Frankrig, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08908
        • Hospital Duran i Reynals / Bellvitge
  • Tyskland
      • Wermsdorf, Tyskland, 04779
        • MS-Ambulanz Fachkrankenhaus Hubertusburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 56 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • ABCD1 genmutation identificeret
  • Forhøjet plasma VLCFA
  • Kliniske tegn på AMN med mindst pyramidale tegn i underekstremiteterne og besvær med at gå
  • EDSS-score ≥ 3,5 og ≤ 6,5
  • Normal hjerne-MR eller hjerne-MR viser:
  • abnormiteter, der kan observeres hos AMN-patienter uden cerebral demyelinisering med en maksimal Loes-score på 4
  • og/eller stabil (≥6 måneder) cerebral demyelinisering uden gadoliniumforstærkning med en Loes-score ≤12.
  • Passende steroiderstatning, hvis der er binyrebarkinsufficiens
  • Sandsynligvis at kunne deltage i alle planlagte evalueringsbesøg og gennemføre alle nødvendige undersøgelsesprocedurer
  • Underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen i overensstemmelse med lokale regler
  • Tilknyttet en sygesikring

Ekskluderingskriterier:

  • Hjerne-MR-abnormiteter med en Loes-score > 12 eller med gadoliniumforstærkning
  • Enhver progressiv neurologisk sygdom bortset fra AMN
  • Umulighed at udføre gangtestene og TUG-testen
  • Patienter med ukontrolleret leversygdom, nyre- eller kardiovaskulær sygdom eller enhver progressiv malignitet
  • Enhver ny medicin mod AMN, herunder Fampridine, initieret mindre end 1 måned før inklusion
  • Kontraindikationer for MR-procedurer såsom personer med paramagnetiske materialer i kroppen, såsom aneurismeklemmer, pacemakere, intraokulære metal- eller cochleære implantater.
  • Inkludering i et andet terapeutisk klinisk forsøg for ALD
  • Ikke let at kontakte efterforskeren i nødstilfælde eller ikke i stand til at ringe til efterforskeren

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: MD1003
MD1003 100mg kapsler, 1 kapsel gang i 24 måneder
Medicin: MD1003 100 mg kapsel
Andre navne:
  • Højdosis biotin
Placebo komparator: Placebo
Placebo kapsel, 1 kapsel gang i 12 måneder, skift derefter til MD1003 100 mg kapsel, 1 kapsel gang i 12 måneder
Medicin: Placebo
Medicin: MD1003 100 mg kapsel
Andre navne:
  • Højdosis biotin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring af 2 minutters gangtest (2MWT) mellem 12 måneder og baseline
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Baseline og 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af patienter med forbedrede 2-Minutes-Walk-tests (2MWT) på mindst 20 %
Tidsramme: Baseline, 9 måneder, 12 måneder
på 9. og 12. måned sammenlignet med den bedste værdi blandt screening og baseline.
Baseline, 9 måneder, 12 måneder
Andel af patienter med forbedret TW25 (tid til at gå 25 fod) på mindst 20 %
Tidsramme: Baseline, 9 måneder, 12 måneder
på 9. og 12. måned sammenlignet med den bedste værdi blandt screening og baseline
Baseline, 9 måneder, 12 måneder
Gennemsnitlig ændring i TW25 (tid til at gå 25 fod)
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Baseline og 12 måneder
Timed up and Go test (TUG)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Euroqol EQ-5D spørgeskema
Tidsramme: 12 måneder
Spørgeskema om livskvalitet
12 måneder
Qualiveen spørgeskema
Tidsramme: 12 måneder
Kvaliveen til at evaluere urinfunktion
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

MedDay Pharmaceuticals SA

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Patrick Aubourg, MD, Hopital Le Kremlin-Bicêtre
  • Studieleder: Frederic Sedel, MD, Medday Pharmeuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. november 2016

Først opslået (Skøn)

11. november 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. oktober 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. oktober 2017

Sidst verificeret

1. november 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MD1003CT2014-01AMN

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner