MD1003-AMN MD1003 ved Adrenomyeloneuropati
6. oktober 2017 oppdatert av: MedDay Pharmaceuticals SA
MD1003 i adrenomyeloneuropati: en randomisert dobbeltblind placebokontrollert studie
Hovedmålet med studien er å demonstrere overlegenheten til biotin ved 300 mg/dag over placebo i klinisk forbedring (gangetester) hos pasienter med adrenomyeloneuropati
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
AMN og progressiv multippel sklerose deler noen likheter, inkludert progressiv spastisk paraparese og sekundær energisvikt som fører til progressiv aksonal degenerasjon.
Derfor ble det antatt at høye doser biotin kan være effektive hos pasienter med AMN.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
67
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år til 56 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- ABCD1-genmutasjon identifisert
- Forhøyet plasma VLCFA
- Kliniske tegn på AMN med minst pyramidale tegn i underekstremitetene og vanskeligheter med å gå
- EDSS-score ≥ 3,5 og ≤ 6,5
- Normal hjerne-MR eller hjerne-MR som viser:
- abnormiteter som kan observeres hos AMN-pasienter uten cerebral demyelinisering med en maksimal Loes-score på 4
- og/eller stabil (≥6 måneder) cerebral demyelinisering uten gadoliniumforsterkning med Loes-score ≤12.
- Passende steroiderstatning hvis binyrebarkinsuffisiens er tilstede
- Sannsynligvis å kunne delta i alle planlagte evalueringsbesøk og fullføre alle nødvendige studieprosedyrer
- Signert og datert skriftlig informert samtykke til å delta i studien i henhold til lokale forskrifter
- Tilknyttet en helseforsikring
Ekskluderingskriterier:
- Hjerne-MR-avvik med Loes-score > 12 eller med gadoliniumforsterkning
- Enhver progressiv nevrologisk sykdom bortsett fra AMN
- Umulig å gjennomføre gangtestene og TUG-testen
- Pasienter med ukontrollert leversykdom, nyre- eller kardiovaskulær sykdom, eller enhver progressiv malignitet
- Enhver ny medisin for AMN inkludert Fampridine startet mindre enn 1 måned før inkludering
- Kontraindikasjoner for MR-prosedyre som personer med paramagnetiske materialer i kroppen, som aneurismeklemmer, pacemakere, intraokulære metall- eller cochleaimplantater.
- Inkludering i en annen terapeutisk klinisk studie for ALD
- Ikke lett tilgjengelig for etterforskeren i nødstilfeller eller ikke i stand til å ringe etterforskeren
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: MD1003
MD1003 100mg kapsler, 1 kapsel gang i 24 måneder
|
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo kapsel, 1 kapsel gang i 12 måneder, bytt deretter til MD1003 100 mg kapsel, 1 kapsel gang i 12 måneder
|
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Gjennomsnittlig endring av 2 minutters gangtest (2MWT) mellom månedene 12 og baseline
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
|
Baseline og 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel pasienter med forbedrede 2-minutters gange-tester (2MWT) på minst 20 %
Tidsramme: Baseline, 9 måneder, 12 måneder
|
på månedene 9 og månedene 12 sammenlignet med den beste verdien blant screening og baseline.
|
Baseline, 9 måneder, 12 måneder
|
|
Andel pasienter med forbedret TW25 (tid til å gå 25 fot) på minst 20 %
Tidsramme: Baseline, 9 måneder, 12 måneder
|
på månedene 9 og månedene 12 sammenlignet med den beste verdien blant screening og baseline
|
Baseline, 9 måneder, 12 måneder
|
|
Gjennomsnittlig endring i TW25 (tid til å gå 25 fot)
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
|
Baseline og 12 måneder
|
|
|
Tidsbestemt og gå-test (TUG)
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
|
Euroqol EQ-5D spørreskjema
Tidsramme: 12 måneder
|
Spørreskjema for livskvalitet
|
12 måneder
|
|
Qualiveen spørreskjema
Tidsramme: 12 måneder
|
Kvaliveen til å evaluere urinfunksjonen
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Patrick Aubourg, MD, Hopital Le Kremlin-Bicêtre
- Studieleder: Frederic Sedel, MD, Medday Pharmeuticals
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. oktober 2014
Primær fullføring (Faktiske)
1. juni 2016
Studiet fullført (Faktiske)
1. juni 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. november 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. november 2016
Først lagt ut (Anslag)
11. november 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
9. oktober 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. oktober 2017
Sist bekreftet
1. november 2016
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Demyeliniserende sykdommer
- Nevrologiske manifestasjoner
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Metabolisme, medfødte feil
- Mental retardasjon, X-Linked
- Intellektuell funksjonshemming
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Leukoencefalopatier
- Binyresykdommer
- Arvelige demyeliniserende sykdommer i sentralnervesystemet
- Peroksisomale lidelser
- Adrenal insuffisiens
- Adrenoleukodystrofi
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Mikronæringsstoffer
- Vitaminer
- Vitamin B kompleks
- Biotin
Andre studie-ID-numre
- MD1003CT2014-01AMN
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .