肾上腺脊髓神经病中的 MD1003-AMN MD1003
2017年10月6日 更新者：MedDay Pharmaceuticals SA
肾上腺髓质神经病中的 MD1003：一项随机双盲安慰剂对照研究
该试验的主要目的是证明 300 毫克/天的生物素在肾上腺脊髓神经病患者的临床改善（步行试验）方面优于安慰剂
研究概览
详细说明
AMN 和进行性多发性硬化症有一些相似之处，包括进行性痉挛性下肢轻瘫和导致进行性轴突变性的继发性能量衰竭。
因此，假设高剂量的生物素可能对 AMN 患者有效。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
67
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 58年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 鉴定出 ABCD1 基因突变
- 升高的血浆 VLCFA
- AMN 的临床体征至少有下肢锥体征和行走困难
- EDSS评分≥3.5且≤6.5
- 正常脑部 MRI 或脑部 MRI 显示：
- 在没有脑脱髓鞘的 AMN 患者中可以观察到的异常，最高 Loes 评分为 4
- 和/或稳定（≥6 个月）的脑脱髓鞘，无钆增强且 Loes 评分≤12。
- 如果存在肾上腺功能不全，适当的类固醇替代
- 可能能够参加所有预定的评估访问并完成所有必需的研究程序
- 签署并注明日期的书面知情同意书，以根据当地法规参与研究
- 加入健康保险
排除标准：
- Loes 评分 > 12 或钆增强的脑部 MRI 异常
- 除 AMN 以外的任何进行性神经系统疾病
- 无法执行步行测试和 TUG 测试
- 患有不受控制的肝病、肾脏或心血管疾病或任何进行性恶性肿瘤的患者
- 在纳入前不到 1 个月开始的任何新的 AMN 药物治疗，包括氨吡啶
- MRI 程序的禁忌症，例如体内有顺磁性材料的受试者，例如动脉瘤夹、起搏器、眼内金属或人工耳蜗。
- 纳入另一项 ALD 治疗性临床试验
- 在紧急情况下调查员不容易联系到或无法打电话给调查员
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：MD1003
MD1003 100mg 胶囊，1 粒 tid，24 个月
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其他名称：
|
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂胶囊，1 粒胶囊 tid，12 个月，然后换成 MD1003 100mg 胶囊，1 粒胶囊，12 个月
|
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
第 12 个月和基线之间 2 分钟步行测试 (2MWT) 的平均变化
大体时间：基线和 12 个月
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基线和 12 个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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改进的 2 分钟步行测试 (2MWT) 至少为 20% 的患者比例
大体时间：基线、9个月、12个月
|
在第 9 个月和第 12 个月与筛选和基线中的最佳值相比。
|
基线、9个月、12个月
|
|
TW25（步行 25 英尺的时间）改善至少 20% 的患者比例
大体时间：基线、9个月、12个月
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在第 9 个月和第 12 个月与筛选和基线中的最佳值相比
|
基线、9个月、12个月
|
|
TW25 的平均变化（步行 25 英尺的时间）
大体时间：基线和 12 个月
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基线和 12 个月
|
|
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定时启动测试 (TUG)
大体时间：12个月
|
12个月
|
|
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Euroqol EQ-5D 问卷
大体时间：12个月
|
生活质量问卷
|
12个月
|
|
合格问卷
大体时间：12个月
|
Qualiveen 评估泌尿功能
|
12个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Patrick Aubourg, MD、Hopital Le Kremlin-Bicêtre
- 研究主任：Frederic Sedel, MD、Medday Pharmeuticals
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年10月1日
初级完成 (实际的)
2016年6月1日
研究完成 (实际的)
2017年6月1日
研究注册日期
首次提交
2016年11月9日
首先提交符合 QC 标准的
2016年11月10日
首次发布 (估计)
2016年11月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年10月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年10月6日
最后验证
2016年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- MD1003CT2014-01AMN
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
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