부신척수신경병증에서의 MD1003-AMN MD1003
2017년 10월 6일 업데이트: MedDay Pharmaceuticals SA
부신척수신경병증에서의 MD1003: 무작위 이중 맹검 위약 대조 연구
시험의 주요 목적은 부신척수신경병증 환자의 임상적 개선(보행 테스트)에서 위약보다 비오틴 300mg/일의 우수성을 입증하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
AMN과 진행성 다발성 경화증은 진행성 경련 마비 및 진행성 축삭 변성을 유발하는 이차 에너지 부전을 포함하여 몇 가지 유사점을 공유합니다.
따라서 고용량의 비오틴이 AMN 환자에게 효율적일 수 있다는 가설이 세워졌습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
67
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- ABCD1 유전자 돌연변이 확인
- 상승된 혈장 VLCFA
- 다리에 적어도 피라미드 징후가 있고 걷기 어려움이 있는 AMN의 임상 징후
- EDSS 점수 ≥ 3.5 및 ≤ 6.5
- 정상적인 뇌 MRI 또는 뇌 MRI 표시:
- 최대 Loes 점수 4로 뇌 탈수초가 없는 AMN 환자에서 관찰할 수 있는 이상
- 및/또는 Loes 점수 ≤12인 가돌리늄 증강 없이 안정적인(6개월 이상) 대뇌 탈수초.
- 부신 기능 부전이 있는 경우 적절한 스테로이드 대체
- 예정된 모든 평가 방문에 참여하고 필요한 모든 연구 절차를 완료할 수 있을 가능성이 있음
- 현지 규정에 따라 연구 참여에 대한 서명 및 날짜가 기재된 서면 동의서
- 건강 보험에 가입
제외 기준:
- Loes 점수 > 12 또는 가돌리늄 강화가 있는 뇌 MRI 이상
- AMN 이외의 모든 진행성 신경계 질환
- 도보 테스트 및 TUG 테스트 수행 불가
- 조절되지 않는 간 장애, 신장 또는 심혈관 질환 또는 진행성 악성 종양이 있는 환자
- Fampridine을 포함한 AMN에 대한 모든 새로운 약물은 포함 전 1개월 이내에 시작되었습니다.
- 동맥류 클립, 심박 조율기, 안내 금속 또는 달팽이관 이식과 같은 신체에 상자성 물질이 있는 피험자와 같은 MRI 절차에 대한 금기.
- ALD에 대한 또 다른 치료 임상 시험에 포함
- 위급한 상황에서 조사관이 쉽게 연락할 수 없거나 조사관을 호출할 수 없는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: MD1003
MD1003 100mg 캡슐, 24개월 동안 1캡슐
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다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
위약 캡슐, 12개월 동안 1캡슐, 그 후 MD1003 100mg 캡슐로 전환, 12개월 동안 1캡슐
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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12개월과 기준선 사이의 2분 보행 테스트(2MWT)의 평균 변화
기간: 기준선 및 12개월
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기준선 및 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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2분 보행 테스트(2MWT)가 20% 이상 개선된 환자 비율
기간: 기준선, 9개월, 12개월
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9개월 및 12개월에 스크리닝 및 기준선 중에서 최상의 값과 비교했습니다.
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기준선, 9개월, 12개월
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TW25(25피트를 걷는 시간)가 20% 이상 개선된 환자 비율
기간: 기준선, 9개월, 12개월
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9개월 및 12개월에 스크리닝 및 기준선 중 최상의 값과 비교
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기준선, 9개월, 12개월
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TW25의 평균 변화(25피트를 걷는 시간)
기간: 기준선 및 12개월
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기준선 및 12개월
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TUG(Timed Up and Go 테스트)
기간: 12 개월
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12 개월
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Euroqol EQ-5D 설문지
기간: 12 개월
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삶의 질 설문지
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12 개월
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Qualiveen 설문지
기간: 12 개월
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비뇨기 기능을 평가하기 위한 정성
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Patrick Aubourg, MD, Hopital Le Kremlin-Bicêtre
- 연구 책임자: Frederic Sedel, MD, Medday Pharmeuticals
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2017년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 11월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 11월 10일
처음 게시됨 (추정)
2016년 11월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 10월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 10월 6일
마지막으로 확인됨
2016년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MD1003CT2014-01AMN
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
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위약에 대한 임상 시험
-
AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
-
University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로