MD1003-AMN MD1003 nell'adrenomieloneuropatia
6 ottobre 2017 aggiornato da: MedDay Pharmaceuticals SA
MD1003 nell'adrenomieloneuropatia: uno studio randomizzato in doppio cieco controllato con placebo
L'obiettivo primario dello studio è dimostrare la superiorità della biotina a 300 mg/die rispetto al placebo nel miglioramento clinico (walking test) di pazienti con adrenomieloneuropatia
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'AMN e la sclerosi multipla progressiva condividono alcune somiglianze tra cui la paraparesi spastica progressiva e l'insufficienza energetica secondaria che porta alla progressiva degenerazione assonale.
Pertanto, è stato ipotizzato che alte dosi di biotina potrebbero essere efficaci nei pazienti con AMN.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
67
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 16 anni a 58 anni (Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Identificata la mutazione del gene ABCD1
- VLCFA plasmatici elevati
- Segni clinici di AMN con segni almeno piramidali agli arti inferiori e difficoltà di deambulazione
- Punteggio EDSS ≥ 3,5 e ≤ 6,5
- Risonanza magnetica cerebrale normale o risonanza magnetica cerebrale che mostra:
- anomalie che possono essere osservate nei pazienti con AMN senza demielinizzazione cerebrale con un punteggio massimo di Loes di 4
- e/o demielinizzazione cerebrale stabile (≥6 mesi) senza potenziamento del gadolinio con un punteggio di Loes ≤12.
- Sostituzione appropriata di steroidi se è presente insufficienza surrenalica
- Probabilmente sarà in grado di partecipare a tutte le visite di valutazione programmate e completare tutte le procedure di studio richieste
- Consenso informato scritto firmato e datato per partecipare allo studio in conformità con le normative locali
- Affiliato a un'assicurazione sanitaria
Criteri di esclusione:
- Anomalie della risonanza magnetica cerebrale con un punteggio di Loes > 12 o con potenziamento del gadolinio
- Qualsiasi malattia neurologica progressiva diversa dall'AMN
- Impossibilità di eseguire i walk test e il TUG test
- Pazienti con disturbi epatici non controllati, malattie renali o cardiovascolari o qualsiasi tumore maligno progressivo
- Qualsiasi nuovo farmaco per AMN, inclusa Fampridina, iniziato meno di 1 mese prima dell'inclusione
- Controindicazioni per la procedura di risonanza magnetica come soggetti con materiali paramagnetici nel corpo, come clip per aneurismi, pacemaker, metallo intraoculare o impianti cocleari.
- Inclusione in un altro studio clinico terapeutico per l'ALD
- Non facilmente contattabile dall'investigatore in caso di emergenza o non in grado di chiamare l'investigatore
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: MD1003
MD1003 capsule da 100 mg, 1 capsula tid per 24 mesi
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Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
Capsula di placebo, 1 capsula tid per 12 mesi, quindi passare a MD1003 capsula da 100 mg, 1 capsula tid per 12 mesi
|
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Variazione media del test del cammino di 2 minuti (2MWT) tra i mesi 12 e il basale
Lasso di tempo: Basale e 12 mesi
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Basale e 12 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Percentuale di pazienti con miglioramento del 2-Minute-Walk-Test (2MWT) di almeno il 20%
Lasso di tempo: Basale, 9 mesi, 12 mesi
|
a Mesi 9 e Mesi 12 rispetto al miglior valore tra screening e basale.
|
Basale, 9 mesi, 12 mesi
|
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Percentuale di pazienti con miglioramento del TW25 (tempo per percorrere 25 piedi) di almeno il 20%
Lasso di tempo: Basale, 9 mesi, 12 mesi
|
a Mesi 9 e Mesi 12 rispetto al miglior valore tra screening e basale
|
Basale, 9 mesi, 12 mesi
|
|
Variazione media in TW25 (tempo per percorrere 25 piedi)
Lasso di tempo: Basale e 12 mesi
|
Basale e 12 mesi
|
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Timed up and Go test (TUG)
Lasso di tempo: 12 mesi
|
12 mesi
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|
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Questionario Euroqol EQ-5D
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Questionario sulla qualità della vita
|
12 mesi
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Questionario qualitativo
Lasso di tempo: 12 mesi
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Qualiveen per valutare la funzione urinaria
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12 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Patrick Aubourg, MD, Hopital Le Kremlin-Bicêtre
- Direttore dello studio: Frederic Sedel, MD, Medday Pharmeuticals
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 ottobre 2014
Completamento primario (Effettivo)
1 giugno 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
1 giugno 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 novembre 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 novembre 2016
Primo Inserito (Stima)
11 novembre 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
9 ottobre 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 ottobre 2017
Ultimo verificato
1 novembre 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie demielinizzanti
- Manifestazioni neurologiche
- Manifestazioni neurocomportamentali
- Malattie del sistema endocrino
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie genetiche, legate all'X
- Metabolismo, errori congeniti
- Ritardo Mentale, Legato all'X
- Disabilità intellettuale
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Leucoencefalopatie
- Malattie della ghiandola surrenale
- Malattie ereditarie demielinizzanti del sistema nervoso centrale
- Disturbi perossisomiali
- Insufficienza surrenalica
- Adrenoleucodistrofia
- Effetti fisiologici delle droghe
- Micronutrienti
- Vitamine
- Complesso di vitamina B
- Biotina
Altri numeri di identificazione dello studio
- MD1003CT2014-01AMN
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
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