Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MD1003-AMN MD1003 adrenomyeloneuropatiassa

perjantai 6. lokakuuta 2017 päivittänyt: MedDay Pharmaceuticals SA

MD1003 adrenomyeloneuropatiassa: satunnaistettu kaksoissokko lumekontrolloitu tutkimus

Tutkimuksen ensisijainen tavoite on osoittaa biotiinin paremmuus annoksella 300 mg/vrk lumelääkkeeseen verrattuna adrenomyeloneuropatiaa sairastavien potilaiden kliinisen paranemisen (kävelytestit) osalta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

AMN:llä ja progressiivisella multippeliskleroosilla on joitain yhtäläisyyksiä, mukaan lukien progressiivinen spastinen parapareesi ja sekundaarinen energiahäiriö, joka johtaa progressiiviseen aksonin rappeutumiseen. Siksi oletettiin, että suuret biotiiniannokset voivat olla tehokkaita potilailla, joilla on AMN.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

67

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08908
        • Hospital Duran i Reynals / Bellvitge
  • Ranska
      • Le Kremlin Bicêtre, Ranska, 94275 Cedex
        • Hôpital Bicêtre
      • Paris, Ranska, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Saksa
      • Wermsdorf, Saksa, 04779
        • MS-Ambulanz Fachkrankenhaus Hubertusburg

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 58 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • ABCD1-geenimutaatio tunnistettu
  • Kohonnut plasman VLCFA
  • AMN:n kliiniset oireet, joissa on vähintään pyramidin muotoisia merkkejä alaraajoissa ja kävelyvaikeudet
  • EDSS-pisteet ≥ 3,5 ja ≤ 6,5
  • Normaali aivojen MRI tai aivojen MRI, joka näyttää:
  • poikkeavuuksia, joita voidaan havaita AMN-potilailla, joilla ei ole aivodemyelinaatiota ja joiden maksimi Loes-pistemäärä on 4
  • ja/tai stabiili (≥6 kuukautta) aivojen demyelinaatio ilman gadoliinin lisääntymistä Loes-pistemäärän ollessa ≤12.
  • Asianmukainen steroidikorvaus, jos lisämunuaisen vajaatoimintaa esiintyy
  • Pystyy todennäköisesti osallistumaan kaikkiin suunniteltuihin arviointikäynteihin ja suorittamaan kaikki vaaditut tutkimustoimenpiteet
  • Allekirjoitettu ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumus osallistua tutkimukseen paikallisten määräysten mukaisesti
  • Liittynyt sairausvakuutukseen

Poissulkemiskriteerit:

  • Aivojen MRI-poikkeavuudet, joiden Loes-pistemäärä on > 12 tai joissa on gadoliniumia
  • Mikä tahansa muu etenevä neurologinen sairaus kuin AMN
  • Kävelytestien ja TUG-testin suorittaminen on mahdotonta
  • Potilaat, joilla on hallitsematon maksahäiriö, munuais- tai sydän- ja verisuonisairaus tai mikä tahansa etenevä pahanlaatuinen kasvain
  • Kaikki uudet AMN-lääkkeet, mukaan lukien fampridiini, aloitettiin alle 1 kuukausi ennen sisällyttämistä
  • MRI-toimenpiteen vasta-aiheet, kuten henkilöt, joiden kehossa on paramagneettista materiaalia, kuten aneurysmaklipsit, sydämentahdistimet, silmänsisäiset metalli- tai sisäkorvaistutteet.
  • Sisällytetään toiseen terapeuttiseen kliiniseen ALD:n tutkimukseen
  • Tutkija ei ole helposti tavoitettavissa hätätilanteessa tai ei pysty soittamaan tutkijalle

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: MD1003
MD1003 100 mg kapselit, 1 kapseli tid 24 kuukauden ajan
Lääke: MD1003 100 mg kapseli
Muut nimet:
  • Korkean annoksen biotiini
Placebo Comparator: Plasebo
Lumekapseli, 1 kapseli kolme kertaa 12 kuukauden ajan, vaihda sitten MD1003 100 mg kapseliin, 1 kapseli kolme kertaa 12 kuukauden ajan
Lääke: Plasebo
Lääke: MD1003 100 mg kapseli
Muut nimet:
  • Korkean annoksen biotiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen 2 minuutin kävelytestin (2MWT) muutos kuukauden 12 ja lähtötason välillä
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 kuukautta
Perustaso ja 12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, joiden 2 minuutin kävelytestit (2MWT) ovat parantuneet vähintään 20 %
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 9 kuukautta, 12 kuukautta
kuukausina 9 ja 12 verrattuna seulonnan ja lähtötilanteen parhaaseen arvoon.
Lähtötilanne, 9 kuukautta, 12 kuukautta
Niiden potilaiden osuus, joilla on parantunut TW25 (aika kävellä 25 jalkaa) vähintään 20 %
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 9 kuukautta, 12 kuukautta
kuukausina 9 ja 12 verrattuna seulonnan ja lähtötilanteen parhaaseen arvoon
Lähtötilanne, 9 kuukautta, 12 kuukautta
Keskimääräinen muutos TW25:ssä (aika kävellä 25 jalkaa)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 kuukautta
Lähtötilanne ja 12 kuukautta
Ajastettu ja mene -testi (TUG)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Euroqol EQ-5D kyselylomake
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Elämänlaatukysely
12 kuukautta
Qualiveen-kyselylomake
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Qualiveen arvioimaan virtsan toimintaa
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

MedDay Pharmaceuticals SA

Tutkijat

  • Päätutkija: Patrick Aubourg, MD, Hopital Le Kremlin-Bicêtre
  • Opintojohtaja: Frederic Sedel, MD, Medday Pharmeuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. lokakuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. kesäkuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 9. marraskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 10. marraskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 11. marraskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 9. lokakuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. lokakuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. marraskuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MD1003CT2014-01AMN

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Adrenoleukodystrofia

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Czech Republic

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa