MD1003-AMN MD1003 adrenomieloneuropathiában
2017. október 6. frissítette: MedDay Pharmaceuticals SA
MD1003 az adrenomieloneuropathiában: randomizált kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat
A vizsgálat elsődleges célja az adrenomieloneuropathiában szenvedő betegek klinikai javulásában (járási tesztek) a 300 mg/nap biotin felülmúlásának bemutatása a placebóval szemben.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az AMN és a progresszív sclerosis multiplex bizonyos hasonlóságokat mutat, beleértve a progresszív spasztikus paraparézist és a progresszív axonális degenerációhoz vezető másodlagos energiahiányt.
Ezért azt feltételezték, hogy a biotin nagy dózisai hatékonyak lehetnek AMN-ben szenvedő betegeknél.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
67
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Le Kremlin Bicêtre, Franciaország, 94275 Cedex
- Hôpital Bicêtre
-
Paris, Franciaország, 75651
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
-
-
-
-
Wermsdorf, Németország, 04779
- MS-Ambulanz Fachkrankenhaus Hubertusburg
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08908
- Hospital Duran i Reynals / Bellvitge
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
16 év (Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
- ABCD1 génmutációt azonosítottak
- Emelkedett plazma VLCFA
- Az AMN klinikai tünetei legalább piramisszerű jelekkel az alsó végtagokban és járási nehézségek
- EDSS pontszám ≥ 3,5 és ≤ 6,5
- Normál agyi MRI vagy agyi MRI, amely a következőket mutatja:
- Az agyi demyelinizáció nélküli AMN-betegeknél megfigyelhető rendellenességek, amelyek maximális Loes pontszáma 4
- és/vagy stabil (≥6 hónapos) agyi demyelinizáció gadolínium fokozódás nélkül, Loes pontszám ≤12.
- Megfelelő szteroid pótlás, ha mellékvese-elégtelenség áll fenn
- Valószínűleg részt tud venni az összes tervezett értékelő látogatáson, és elvégezni minden szükséges vizsgálati eljárást
- Aláírt és keltezett írásos, tájékozott hozzájárulás a vizsgálatban való részvételhez, a helyi előírásoknak megfelelően
- Egészségbiztosítási kötvény
Kizárási kritériumok:
- Agyi MRI-rendellenességek 12-nél nagyobb Loes-pontszámmal vagy gadolínium-javítással
- Bármilyen progresszív neurológiai betegség, kivéve az AMN-t
- A sétatesztek és a TUG teszt végrehajtásának lehetetlensége
- Nem kontrollált májbetegségben, vese- vagy szív- és érrendszeri betegségben, vagy bármilyen progresszív rosszindulatú daganatban szenvedő betegek
- Bármilyen új AMN gyógyszer, beleértve a fampiridint, a felvétel előtt kevesebb mint 1 hónappal megkezdődött
- Az MRI-eljárás ellenjavallatai, például olyan személyek, akiknek testében paramágneses anyagok vannak, például aneurizma klipek, pacemakerek, intraokuláris fém vagy cochleáris implantátumok.
- Bevonás egy másik terápiás klinikai vizsgálatba az ALD-vel kapcsolatban
- Vészhelyzet esetén a vizsgáló nem könnyen elérhető, vagy nem tudja hívni a nyomozót
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: MD1003
MD1003 100 mg-os kapszula, naponta 1 kapszula 24 hónapig
|
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Placebo kapszula, napi 1 kapszula 12 hónapig, majd váltson MD1003 100 mg-os kapszulára, 1 kapszula naponta háromszor 12 hónapig
|
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
2 perces sétateszt (2MWT) átlagos változása a 12. hónap és az alapvonal között
Időkeret: Alapállapot és 12 hónap
|
Alapállapot és 12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon betegek aránya, akiknél a 2 perces séta tesztje (2MWT) legalább 20%-ra javult
Időkeret: Alapállapot, 9 hónap, 12 hónap
|
a 9. és a 12. hónapban a legjobb értékhez képest a szűrés és a kiindulási érték között.
|
Alapállapot, 9 hónap, 12 hónap
|
|
Azon betegek aránya, akiknél a TW25 legalább 20%-os javult (25 láb gyaloglási idő)
Időkeret: Alapállapot, 9 hónap, 12 hónap
|
a 9. és a 12. hónapban a legjobb értékhez képest a szűrés és a kiindulási érték között
|
Alapállapot, 9 hónap, 12 hónap
|
|
Átlagos változás a TW25-ben (25 láb gyaloglási idő)
Időkeret: Alapállapot és 12 hónap
|
Alapállapot és 12 hónap
|
|
|
Timed up and Go teszt (TUG)
Időkeret: 12 hónap
|
12 hónap
|
|
|
Euroqol EQ-5D kérdőív
Időkeret: 12 hónap
|
Életminőség kérdőív
|
12 hónap
|
|
Qualiveen Kérdőív
Időkeret: 12 hónap
|
Qualiveen a húgyúti funkció értékelésére
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Patrick Aubourg, MD, Hopital Le Kremlin-Bicêtre
- Tanulmányi igazgató: Frederic Sedel, MD, Medday Pharmeuticals
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2014. október 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2016. június 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. június 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. november 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. november 10.
Első közzététel (Becslés)
2016. november 11.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2017. október 9.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. október 6.
Utolsó ellenőrzés
2016. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Demielinizáló betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Neuroviselkedési megnyilvánulások
- Endokrin rendszer betegségei
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Mentális retardáció, X-Linked
- Értelmi fogyatékosság
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Leukoencephalopathiák
- Mellékvese betegségei
- Örökletes központi idegrendszeri demyelinizáló betegségek
- Peroxiszómális rendellenességek
- Mellékvese-elégtelenség
- Adrenoleukodystrophia
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Mikrotápanyagok
- Vitaminok
- B-vitamin komplex
- Biotin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MD1003CT2014-01AMN
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .