Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

MD1003-AMN MD1003 bij adrenomyeloneuropathie

6 oktober 2017 bijgewerkt door: MedDay Pharmaceuticals SA

MD1003 bij adrenomyeloneuropathie: een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie

Het primaire doel van de studie is om de superioriteit aan te tonen van biotine bij 300 mg/dag ten opzichte van placebo in de klinische verbetering (looptesten) van patiënten met adrenomyeloneuropathie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

AMN en progressieve multiple sclerose hebben enkele overeenkomsten, waaronder progressieve spastische paraparese en secundair energiefalen dat leidt tot progressieve axonale degeneratie. Daarom werd verondersteld dat hoge doses biotine efficiënt zouden kunnen zijn bij patiënten met AMN.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

67

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Wermsdorf, Duitsland, 04779
        • MS-Ambulanz Fachkrankenhaus Hubertusburg
  • Frankrijk
      • Le Kremlin Bicêtre, Frankrijk, 94275 Cedex
        • Hôpital Bicêtre
      • Paris, Frankrijk, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08908
        • Hospital Duran i Reynals / Bellvitge

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 58 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • ABCD1-genmutatie geïdentificeerd
  • Verhoogde plasma VLCFA
  • Klinische verschijnselen van AMN met ten minste piramidale verschijnselen in de onderste ledematen en moeite met lopen
  • EDSS-score ≥ 3,5 en ≤ 6,5
  • Normale hersen-MRI of hersen-MRI met:
  • afwijkingen die kunnen worden waargenomen bij AMN-patiënten zonder cerebrale demyelinisatie met een maximale Loes-score van 4
  • en/of stabiele (≥6 maanden) cerebrale demyelinisatie zonder gadoliniumaankleuring met een Loes-score ≤12.
  • Passende vervanging van steroïden als bijnierinsufficiëntie aanwezig is
  • Waarschijnlijk in staat om deel te nemen aan alle geplande evaluatiebezoeken en alle vereiste studieprocedures te voltooien
  • Ondertekende en gedateerde schriftelijke geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan het onderzoek in overeenstemming met lokale regelgeving
  • Aangesloten bij een zorgverzekering

Uitsluitingscriteria:

  • Hersen-MRI-afwijkingen met een Loes-score > 12 of met gadoliniumaankleuring
  • Elke andere progressieve neurologische aandoening dan AMN
  • Onmogelijkheid om de looptesten en de TUG-test uit te voeren
  • Patiënten met een ongecontroleerde leveraandoening, nier- of cardiovasculaire ziekte of een progressieve maligniteit
  • Elke nieuwe medicatie voor AMN inclusief Fampridine die minder dan 1 maand voorafgaand aan opname is gestart
  • Contra-indicaties voor MRI-procedure zoals proefpersonen met paramagnetische materialen in het lichaam, zoals aneurysmaclips, pacemakers, intraoculaire metalen of cochleaire implantaten.
  • Opname in een ander therapeutisch klinisch onderzoek voor ALD
  • Niet gemakkelijk bereikbaar voor de onderzoeker in geval van nood of niet in staat om de onderzoeker te bellen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: MD1003
MD1003 100 mg capsules, 1 capsule driemaal daags gedurende 24 maanden
Geneesmiddel: MD1003 100 mg-capsule
Andere namen:
  • Hoge dosis biotine
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo-capsule, 1 capsule driemaal daags gedurende 12 maanden, schakel dan over op MD1003 100 mg capsule, 1 capsule driemaal daags gedurende 12 maanden
Geneesmiddel: Placebo
Geneesmiddel: MD1003 100 mg-capsule
Andere namen:
  • Hoge dosis biotine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering van 2 minuten looptest (2MWT) tussen maand 12 en baseline
Tijdsspanne: Basislijn en 12 maanden
Basislijn en 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten met verbeterde 2-minuten-looptesten (2MWT) van ten minste 20%
Tijdsspanne: Basislijn, 9 maanden, 12 maanden
op maand 9 en maand 12 vergeleken met de beste waarde bij screening en baseline.
Basislijn, 9 maanden, 12 maanden
Percentage patiënten met verbeterde TW25 (tijd om 7,5 meter te lopen) van ten minste 20%
Tijdsspanne: Basislijn, 9 maanden, 12 maanden
op maand 9 en maand 12 vergeleken met de beste waarde bij screening en baseline
Basislijn, 9 maanden, 12 maanden
Gemiddelde verandering in TW25 (tijd om 7,5 meter te lopen)
Tijdsspanne: Basislijn en 12 maanden
Basislijn en 12 maanden
Timed up and go-test (TUG)
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Euroqol EQ-5D-vragenlijst
Tijdsspanne: 12 maanden
Vragenlijst over kwaliteit van leven
12 maanden
Qualiveen-vragenlijst
Tijdsspanne: 12 maanden
Qualiveen om de urinefunctie te evalueren
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

MedDay Pharmaceuticals SA

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Patrick Aubourg, MD, Hopital Le Kremlin-Bicêtre
  • Studie directeur: Frederic Sedel, MD, Medday Pharmeuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 november 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 november 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

11 november 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 oktober 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 oktober 2017

Laatst geverifieerd

1 november 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MD1003CT2014-01AMN

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Iran

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren