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FXS患者における神経生理学的および急性薬理学的研究

2021年11月23日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
この研究の目的は、神経生理学的評価、行動測定、および臨床的測定を利用して、薬理学を使用して、投与前から投与後まで脆弱X症候群に関連する障害の程度を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

29

段階

  • 初期フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

15年～55年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 脆弱性 X 症候群 (FXS) を患い、「脆弱性 X 症候群の根底にあるメカニズムと脳回路 (IRB # 2015-8425)」というタイトルの研究を完了した 15 ～ 55 歳の被験者。 FXS は、遺伝子検査によって確認された完全な FMR1 変異 (> 200 CGG リピート) として定義されます。
  • 身体検査、病歴および実験室での検査によって決定される一般的な健康状態。

除外基準:

  • アカンプロセート、ロバスタチン、またはミノサイクリンに対する不耐性の病歴を持つ被験者は除外されます。
  • 被験者は、3か月以内に治験薬を服用した場合、6か月以内に薬物乱用または依存の病歴がある場合、またはFXSとは無関係の重大な精神医学的または中枢神経系の神経学的疾患も除外されます。
  • コントロールされていない発作は、抗けいれん薬、バルビツレート、リチウム、ベンゾジアゼピンと同様に EEG データに影響を与え、除外されます (5 半減期以内)。 他の精神科の薬を服用している人は、検査前の 4 週間は安定した用量でなければなりません。
  • 妊娠の可能性のある女性被験者の場合、陽性の尿妊娠検査。
  • クレアチニンクリアランスが50 mL /分未満の潜在的な被験者は除外されます。
  • -特定された医学的問題、治験責任医師の裁量による治験手順または治験薬に耐えられない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：基礎科学
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：すべての研究参加者
参加者はランダムな順序で、プラセボ、アカンプロサート、ロバスタチン、ミノサイクリン、またはバクロフェンの単回投与を受け、投与間に 2 週間のウォッシュアウト期間が設けられました。 研究の途中で (n=16)、アカンプロセートは血清中で検出されないことが判明し、この介入はバクロフェンに置き換えられました。 残りの参加者 (n=13) はバクロフェンを受け取り、5 人の参加者はバクロフェンまたはプラセボの第 2 ラウンドを受け取るために再登録されたので、研究者と参加者はバクロフェンの訪問中に薬物状態を知らされないままでした。 プラセボの第 2 ラウンドは分析されませんでした。
薬：アカンプロセート
2つの666mg錠剤
薬：ロバスタチン
20mgの錠剤を2つ
薬：ミノサイクリン
2つの135mg錠剤
薬：プラセボ
プラセボ錠剤
薬：バクロフェン
1錠30mg

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
EEG相対ガンマパワーの変化
時間枠：投与前、投与後4時間
安静時のEEG相対ガンマパワーは、すべての周波数帯域のパワーの合計に対するガンマ周波数のパワーのパーセントとして計算され、電極全体で平均され、投与前と投与後の時点で別々に計算されました。 薬物の影響を評価するために、投与前の相対ガンマ出力を投与後の相対ガンマ出力から差し引いた。 数値が高いほど、投与後の相対的なガンマ出力が高いことを示します。数値が小さいほど、投与前の相対的なガンマ出力が大きいことを示します。
投与前、投与後4時間
臨床全体の印象 - 改善
時間枠：投与後4時間
Clinical Global Impressions - Improvement (CGI-I) では、臨床医は、患者の病気が投与前と比較してどの程度変化したかを 1 (非常に改善) から 7 (非常に悪化) まで評価する必要があります。
投与後4時間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
認知能力のウッドコック ジョンソン テスト - 聴覚注意タスク
時間枠：投与後4時間
ウッドコック ジョンソン認知能力テスト III 聴覚的注意サブスケール。 参加者は、ますます強烈なバックグラウンド ノイズの中で口頭で提示された単語を識別する必要があります。 このサブタスクのスコアの範囲は 0 ～ 50 で、スコアが高いほど結果が良好であることを示します。 このサブスケールの生のスコアが報告されます (標準スコア、または年齢または学年に相当するスコアではなく)。
投与後4時間
投与後 4 時間での神経心理学的状態の評価のための反復可能なバッテリーでの投与前からの変更
時間枠：投与前、投与後4時間
無関係な単語の 4 つの 10 項目のリストが被験者に口頭で提示され、被験者は投与前と投与後の両方の時点で、提示された単語をすぐに思い出す必要がありました。 薬物の影響は、投与前に記憶された単語数から投与後に記憶された単語数を差し引くことによって評価されました。 数字が小さいほど、投与後に記憶された単語が多いことを示します。数字が大きいほど、投与前に覚えていた単語が多いことを示します。
投与前、投与後4時間
子供の注意力テスト (KiTAP) 覚醒度テスト
時間枠：投与前、投与後4時間
画面上にターゲット刺激が提示されたときに、被験者がキーを押す必要があるコンピューター化されたタスク。 スコアは、ミリ秒単位の中央反応時間 (RT) の変化として表示されます。
投与前、投与後4時間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

協力者

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2016年1月1日

一次修了 (実際)

2020年11月1日

研究の完了 (実際)

2020年11月1日

試験登録日

最初に提出

2016年12月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年12月15日

最初の投稿 (見積もり)

2016年12月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年11月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年11月23日

最終確認日

2021年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CIN001 - {LAM}
  • U54HD082008 (米国 NIH グラント/契約)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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