FXS 患者的神经生理学和急性药理学研究
2021年11月23日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
本研究的目的是利用神经生理学评估、行为测量和临床测量，使用药理学评估从给药前到给药后与脆性 X 综合征相关的缺陷有多少。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
29
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
15年 至 55年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 受试者年龄在 15-55 岁之间，患有脆性 X 综合征 (FXS)，完成了题为“脆性 X 综合征的机制和脑回路”的研究 (IRB # 2015-8425)。 FXS 定义为通过基因测试确认的完整 FMR1 突变（>200 CGG 重复）。
- 通过体检、病史和实验室检查确定总体健康状况良好。
排除标准：
- 具有对阿坎酸、洛伐他汀或米诺环素不耐受史的受试者将被排除在外。
- 如果受试者在 3 个月内服用过任何研究药物，在 6 个月内有药物滥用或依赖史，或与 FXS 无关的重大精神病或中枢神经系统神经系统疾病，也将被排除在外。
- 不受控制的癫痫发作会影响脑电图数据，抗惊厥药、巴比妥类药物、锂和苯二氮卓类药物也会影响脑电图数据，并且被排除在外（5 个半衰期内）。 那些服用其他精神科药物的人必须在进行任何测试前 4 周内服用稳定剂量。
- 对于有生育能力的女性受试者，尿妊娠试验阳性。
- 肌酐清除率 < 50 mL/min 的潜在受试者将被排除在外。
- 根据首席研究员的判断，已确定的医疗问题、无法忍受研究程序或研究药物。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：基础科学
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：所有研究参与者
参与者随机接受单剂安慰剂、阿坎酸、洛伐他汀、米诺环素或巴氯芬，两次给药之间有两周的清除期。
在研究的中途 (n=16)，确定在血清中检测不到阿坎酸，并且这种干预被巴氯芬取代。
其余参与者 (n=13) 接受了巴氯芬治疗，5 名参与者被重新登记接受巴氯芬或第二轮安慰剂治疗，因此研究人员和参与者在访问巴氯芬期间将对药物状态不知情。
没有分析第二轮安慰剂。
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两颗 666 毫克药丸
两粒 20 毫克药丸
两颗 135 毫克的药丸
安慰剂丸
一粒 30 毫克药丸
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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脑电图相对伽马功率的变化
大体时间：给药前，给药后 4 小时
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静止时脑电图相对伽马功率计算为伽马频率功率相对于所有频带功率总和的百分比，跨电极取平均值，并在给药前和给药后时间点分别计算。
为了评估药物的影响，从给药后相对伽马功率中减去给药前相对伽马功率。
更高的数字表示剂量后更多的相对伽马功率；较低的数字表示剂量前的相对伽马功率较高。
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给药前，给药后 4 小时
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临床整体印象-改善
大体时间：给药后 4 小时
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Clinical Global Impressions - Improvement (CGI-I) 要求临床医生评估患者的疾病相对于给药前发生了多少变化，从 1（改善很大）到 7（非常糟糕）。
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给药后 4 小时
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Woodcock Johnson 认知能力测验 - 听觉注意任务
大体时间：给药后 4 小时
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Woodcock Johnson 认知能力测试 III 听觉注意力分量表。
参与者必须在越来越强烈的背景噪音中识别口头表达的单词。
该子任务的分数范围为 0-50，分数越高表示结果越好。
报告该子量表的原始分数（而不是标准分数，或年龄或年级等效分数）。
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给药后 4 小时
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用于评估给药后 4 小时神经心理状态的可重复电池中给药前的变化
大体时间：给药前，给药后 4 小时
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将四个 10 项不相关单词列表口头呈现给受试者，然后要求受试者在给药前和给药后时间点立即回忆所呈现的词语。
通过从服药前记住的单词数中减去服药后记住的单词数来评估药物的影响。
数字越低表示服药后记住的单词越多；较高的数字表示在服药前记住了更多的单词。
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给药前，给药后 4 小时
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儿童注意能力测试 (KiTAP) 警觉性测试
大体时间：给药前、给药后 4 小时
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当目标刺激出现在屏幕上时，要求考生按下一个键的计算机化任务。
分数表示为中值反应时间 (RT) 的变化，以毫秒为单位。
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给药前、给药后 4 小时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年1月1日
初级完成 (实际的)
2020年11月1日
研究完成 (实际的)
2020年11月1日
研究注册日期
首次提交
2016年12月1日
首先提交符合 QC 标准的
2016年12月15日
首次发布 (估计)
2016年12月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年11月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年11月23日
最后验证
2021年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CIN001 - {LAM}
- U54HD082008 (美国 NIH 拨款/合同)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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