Нейрофизиологические и острые фармакологические исследования у пациентов с FXS
23 ноября 2021 г. обновлено: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Целью этого исследования является использование нейрофизиологических оценок, поведенческих показателей и клинических показателей для оценки степени дефицита, связанного с синдромом ломкой Х-хромосомы, от предварительной дозы до последозовой с использованием фармакологии.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
29
Фаза
- Ранняя фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 15 лет до 55 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Субъекты в возрасте от 15 до 55 лет с синдромом ломкой Х-хромосомы (FXS), прошедшие исследование под названием «Механизмы и мозговые цепи, лежащие в основе синдрома ломкой Х-хромосомы» (IRB № 2015-8425). FXS определяется как полные мутации FMR1 (> 200 повторов CGG), подтвержденные генетическим тестированием.
- Общее хорошее самочувствие, определяемое физикальным осмотром, историей болезни и лабораторными исследованиями.
Критерий исключения:
- Субъекты с историей непереносимости акампросата, ловастатина или миноциклина будут исключены.
- Субъекты также будут исключены, если они принимали какой-либо исследуемый препарат в течение 3 месяцев, имеют историю злоупотребления психоактивными веществами или зависимости в течение 6 месяцев или серьезное психиатрическое или неврологическое заболевание центральной нервной системы, не связанное с FXS.
- Неконтролируемые припадки влияют на данные ЭЭГ, как и противосудорожные препараты, барбитураты, литий и бензодиазепины, и являются исключениями (в течение 5 периодов полувыведения). Те, кто принимает другие психиатрические препараты, должны принимать стабильные дозы в течение 4 недель перед любым тестированием.
- Для женщин с детородным потенциалом положительный тест мочи на беременность.
- Потенциальные субъекты с клиренсом креатинина < 50 мл/мин будут исключены.
- Выявленные медицинские проблемы, неспособность переносить исследовательские процедуры или исследуемый препарат по усмотрению главного исследователя.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Фундаментальная наука
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Все участники исследования
Участники получали в случайном порядке одну дозу плацебо, акампросата, ловастатина, миноциклина или баклофена с двухнедельным периодом вымывания между дозами.
В середине исследования (n=16) было установлено, что акампросат не обнаруживается в сыворотке, и это вмешательство было заменено баклофеном.
Остальные участники (n = 13) получали баклофен, а 5 участников были повторно включены в исследование для получения баклофена или второго раунда плацебо, поэтому исследователи и участники не знали о статусе препарата во время посещения баклофена.
Второй раунд плацебо не анализировался.
|
две таблетки по 666 мг
две таблетки по 20 мг
две таблетки по 135 мг
таблетка плацебо
одна таблетка 30 мг
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение относительной мощности гамма-излучения ЭЭГ
Временное ограничение: Перед приемом, через 4 часа после приема
|
Относительная гамма-мощность ЭЭГ в состоянии покоя рассчитывалась как процент мощности гамма-частот по отношению к сумме мощности во всех частотных диапазонах, усреднялась по электродам и рассчитывалась отдельно в моменты времени до и после введения дозы.
Чтобы оценить воздействие лекарственного средства, относительную мощность гамма-излучения перед введением дозы вычитали из относительной мощности гамма-излучения после введения дозы.
Более высокие числа указывают на большую относительную мощность гамма-излучения после введения дозы; более низкие числа указывают на большую относительную мощность гамма-излучения перед дозой.
|
Перед приемом, через 4 часа после приема
|
|
Клинические глобальные впечатления-улучшение
Временное ограничение: Через 4 часа после приема
|
Общее клиническое впечатление — улучшение (CGI-I) требует от клинициста оценки того, насколько сильно изменилось состояние пациента по сравнению с состоянием до введения дозы, от 1 (значительно улучшилось) до 7 (значительно хуже).
|
Через 4 часа после приема
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Тест Вудкока-Джонсона на когнитивные способности — задание на слуховое внимание
Временное ограничение: Через 4 часа после приема
|
Тест Вудкока-Джонсона на когнитивные способности III Подшкала слухового внимания.
Участники должны идентифицировать устно произнесенные слова среди все более интенсивного фонового шума.
Баллы за эту подзадачу варьируются от 0 до 50, при этом более высокие баллы указывают на лучший результат.
Сообщаются необработанные баллы для этой подшкалы (а не стандартные баллы или эквиваленты возраста или класса).
|
Через 4 часа после приема
|
|
Изменение по сравнению с предварительной дозой в повторяемой батарее для оценки нейропсихологического статуса через 4 часа после введения дозы
Временное ограничение: До дозы, через 4 часа после приема
|
Четыре списка из 10 не связанных между собой слов были представлены устно испытуемому, который затем должен был немедленно вспомнить представленные слова как до, так и после введения дозы.
Воздействие препарата оценивали путем вычитания количества слов, запомненных после введения дозы, из количества слов, запомненных до введения дозы.
Меньшие числа указывают на то, что после приема дозы запоминается больше слов; более высокие числа указывают на большее количество слов, запомненных до приема дозы.
|
До дозы, через 4 часа после приема
|
|
Тест на внимательность для детей (KiTAP) Тест на внимательность
Временное ограничение: До дозы, через 4 часа после приема
|
Компьютеризированное задание, в котором испытуемый должен нажать клавишу, когда на экране отображается целевой стимул.
Баллы представлены как изменение среднего времени реакции (RT) в миллисекундах.
|
До дозы, через 4 часа после приема
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 января 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 ноября 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 ноября 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 декабря 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 декабря 2016 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
20 декабря 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
26 ноября 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
23 ноября 2021 г.
Последняя проверка
1 ноября 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Нейроповеденческие проявления
- Врожденные аномалии
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Умственная отсталость, Х-сцепленный
- Интеллектуальная недееспособность
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Хромосомные нарушения
- Нарушения половых хромосом
- Синдром ломкой Х-хромосомы
- Физиологические эффекты лекарств
- Нейротрансмиттерные агенты
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Противоинфекционные агенты
- Агенты периферической нервной системы
- Ингибиторы ферментов
- Антиметаболиты
- Антихолестеринемические агенты
- Гиполипидемические агенты
- Агенты, регулирующие уровень липидов
- Ингибиторы гидроксиметилглутарил-КоА-редуктазы
- Антибактериальные агенты
- Агенты ГАМК
- Средства от алкоголя
- Нервно-мышечные агенты
- Миорелаксанты, центральные
- Агонисты ГАМК
- Агонисты рецепторов ГАМК-В
- Акампросат
- Баклофен
- Ловастатин
- Л 647318
- Дигидромевинолин
- Миноциклин
Другие идентификационные номера исследования
- CIN001 - {LAM}
- U54HD082008 (Грант/контракт NIH США)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .