Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Neurofysiologische en acute farmacologische studies bij FXS-patiënten

23 november 2021 bijgewerkt door: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Het doel van deze studie is om neurofysiologische beoordelingen, gedragsmetingen en klinische maatregelen te gebruiken om met behulp van farmacologie te beoordelen hoeveel tekorten geassocieerd zijn met het Fragile X-syndroom van pre-dosis tot post-dosis.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

29

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

15 jaar tot 55 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen van 15-55 jaar, met het fragiele X-syndroom (FXS) die de studie getiteld "Mechanisms and brain circuits onderliggende fragiele X-syndroom (IRB # 2015-8425) voltooiden". FXS wordt gedefinieerd als volledige FMR1-mutaties (>200 CGG-herhalingen) bevestigd door genetische tests.
  • Algemene goede gezondheid zoals bepaald door lichamelijk onderzoek, medische geschiedenis en laboratoriumonderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen met een voorgeschiedenis van intolerantie voor acamprosaat, lovastatine of minocycline worden uitgesloten.
  • Proefpersonen worden ook uitgesloten als ze binnen 3 maanden een onderzoeksgeneesmiddel hebben gebruikt, een voorgeschiedenis hebben van middelenmisbruik of -afhankelijkheid binnen 6 maanden, of een significante psychiatrische of neurologische aandoening van het centrale zenuwstelsel die geen verband houdt met FXS.
  • Ongecontroleerde aanvallen hebben invloed op EEG-gegevens, evenals anticonvulsiva, barbituraten, lithium en benzodiazepinen en zijn uitsluitingen (binnen 5 halfwaardetijden). Degenen die andere psychiatrische medicijnen gebruiken, moeten gedurende 4 weken een stabiele dosis hebben voordat ze worden getest.
  • Voor vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden, een positieve urinezwangerschapstest.
  • Potentiële proefpersonen met een creatinineklaring < 50 ml/min worden uitgesloten.
  • Geïdentificeerde medische problemen, onvermogen om studieprocedures of studiemedicatie te tolereren naar goeddunken van de hoofdonderzoeker.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Fundamentele wetenschap
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Alle studiedeelnemers
Deelnemers kregen in willekeurige volgorde een enkele dosis placebo, acamprosaat, lovastatine, minocycline of baclofen, met een uitwasperiode van twee weken tussen de doses. Halverwege de studie (n=16) werd vastgesteld dat acamprosaat niet detecteerbaar was in serum en deze interventie werd vervangen door baclofen. De overige deelnemers (n=13) kregen baclofen en 5 deelnemers werden opnieuw ingeschreven voor baclofen of een tweede ronde placebo, zodat onderzoekers en deelnemers tijdens het baclofenbezoek blind zouden blijven voor de medicijnstatus. De tweede ronde placebo werd niet geanalyseerd.
Geneesmiddel: Acamprosaat
twee pillen van 666 mg
Geneesmiddel: Lovastatine
twee pillen van 20 mg
Geneesmiddel: Minocycline
twee pillen van 135 mg
Geneesmiddel: Placebo
placebo pil
Geneesmiddel: Baclofen
een pil van 30 mg

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in EEG relatieve gamma-kracht
Tijdsspanne: Voor de dosis, 4 uur na de dosis
Het relatieve gammavermogen van het EEG in rust werd berekend als het percentage van het vermogen in de gammafrequenties ten opzichte van de som van het vermogen in alle frequentiebanden, gemiddeld over de elektroden en afzonderlijk berekend op tijdstippen vóór en na de dosis. Om de impact van het geneesmiddel te beoordelen, werd het relatieve gammavermogen vóór de dosis afgetrokken van het relatieve gammavermogen na de dosis. Hogere getallen duiden op meer relatief gammavermogen na dosis; lagere getallen duiden op meer relatieve gammakracht vóór de dosis.
Voor de dosis, 4 uur na de dosis
Klinische globale impressies-verbetering
Tijdsspanne: 4 uur na de dosis
De Clinical Global Impressions - Improvement (CGI-I) vereist dat de clinicus beoordeelt hoeveel de ziekte van de patiënt is veranderd ten opzichte van vóór de dosis, van 1 (zeer veel verbeterd) tot 7 (zeer veel erger).
4 uur na de dosis

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Woodcock Johnson-test van cognitieve vaardigheden - Auditieve aandachtstaak
Tijdsspanne: 4 uur na de dosis
Woodcock Johnson Test van Cognitieve Vaardigheden III Subschaal Auditieve Aandacht. Deelnemers moeten mondeling gepresenteerde woorden identificeren te midden van steeds intenser achtergrondgeluid. De scores voor deze subtaak variëren van 0-50, waarbij hogere scores een beter resultaat aangeven. Ruwe scores voor deze subschaal worden gerapporteerd (in plaats van standaardscores of leeftijds- of cijferequivalenten).
4 uur na de dosis
Wijziging van pre-dosis in de herhaalbare batterij voor de beoordeling van neuropsychologische status 4 uur na dosis
Tijdsspanne: Voor de dosis, 4 uur na de dosis
Vier lijsten van 10 items met niet-verwante woorden werden mondeling gepresenteerd aan de proefpersoon, die zich vervolgens de aangeboden woorden onmiddellijk moest herinneren, zowel op tijdstippen vóór de dosis als na de dosis. De impact van het medicijn werd beoordeeld door het aantal woorden dat na de dosis werd onthouden af ​​te trekken van het aantal woorden dat vóór de dosis werd onthouden. Lagere cijfers geven meer woorden aan die na de dosis worden onthouden; hogere getallen geven aan dat er meer woorden zijn onthouden vóór de dosis.
Voor de dosis, 4 uur na de dosis
Test van aandachtsprestaties voor kinderen (KiTAP) Test van alertheid
Tijdsspanne: Voordosis, 4 uur na de dosis
Geautomatiseerde taak waarbij een examinandus een toets moet indrukken wanneer een doelstimulus op het scherm wordt gepresenteerd. Scores worden gepresenteerd als verandering in mediane reactietijd (RT), in milliseconden.
Voordosis, 4 uur na de dosis

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Medewerkers

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 december 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 december 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

20 december 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 november 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 november 2021

Laatst geverifieerd

1 november 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CIN001 - {LAM}
  • U54HD082008 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Fragile X-syndroom

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in South Korea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren