Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Neurofysiologiska och akuta farmakologiska studier i FXS-patienter

23 november 2021 uppdaterad av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Syftet med denna studie är att använda neurofysiologiska bedömningar, beteendemässiga mått och kliniska mått för att bedöma hur mycket brister som är associerade med Fragilt X-syndrom från före-dos till post-dos med hjälp av farmakologi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

29

Fas

  • Tidig fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

15 år till 55 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersoner i åldrarna 15-55, med fragilt X-syndrom (FXS) som genomförde studien med titeln "Mechanisms and brain circuits underlying fragile X-syndrome (IRB # 2015-8425). FXS definieras som fullständiga FMR1-mutationer (>200 CGG-repetitioner) bekräftade genom genetisk testning.
  • Allmänt god hälsa som bestäms av fysisk undersökning, medicinsk historia och laboratoriearbete.

Exklusions kriterier:

  • Patienter med en historia av intolerans mot akamprosat, lovastatin eller minocyklin kommer att exkluderas.
  • Försökspersoner kommer också att uteslutas om de har tagit något prövningsläkemedel inom 3 månader, har en historia av missbruk eller beroende inom 6 månader, eller betydande psykiatrisk eller central nervsystemets neurologisk sjukdom som inte är relaterad till FXS.
  • Okontrollerade anfall påverkar EEG-data liksom antikonvulsiva medel, barbiturater, litium och bensodiazepiner och är uteslutningar (inom 5 halveringstider). De som tar andra psykiatriska läkemedel måste ha stabila doser i 4 veckor före eventuella tester.
  • För kvinnliga försökspersoner i fertil ålder, ett positivt uringraviditetstest.
  • Potentiella försökspersoner med kreatininclearance < 50 ml/min kommer att exkluderas.
  • Identifierade medicinska problem, oförmåga att tolerera studieprocedurer eller studera läkemedel enligt huvudutredarens gottfinnande.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Grundläggande vetenskap
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Alla studiedeltagare
Deltagarna fick, i slumpmässig ordning, en engångsdos av placebo, akamprosat, lovastatin, minocyklin eller baklofen, med en tvåveckors uttvättningsperiod mellan doserna. Halvvägs i studien (n=16) fastställdes det att akamprosat inte var detekterbart i serum och denna intervention ersattes av baklofen. Återstående deltagare (n=13) fick baklofen och 5 deltagare återregistrerades för att få baklofen eller en andra omgång placebo, så utredare och deltagare skulle förbli blinda för drogstatus under baklofenbesöket. Den andra omgången av placebo analyserades inte.
Läkemedel: Akamprosat
två 666 mg piller
Läkemedel: Lovastatin
två 20 mg piller
Läkemedel: Minocyklin
två 135 mg piller
Läkemedel: Placebo
placebo-piller
Läkemedel: Baklofen
ett 30 mg piller

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i EEGs relativa gammakraft
Tidsram: Före dos, 4 timmar efter dos
EEG relativ gammaeffekt i vila beräknades som procenten av effekt i gammafrekvenserna i förhållande till summan av effekt i alla frekvensband, medelvärde över elektroderna, och beräknades separat vid tidpunkter före och efter dosering. För att bedöma effekten av läkemedlet subtraherades den relativa gammastyrkan före dosen från den relativa gammastyrkan efter dosen. Högre siffror indikerar mer relativ gammaeffekt efter dosering; lägre siffror indikerar mer relativ gammaeffekt före dos.
Före dos, 4 timmar efter dos
Kliniska globala intryck – förbättring
Tidsram: 4 timmar efter dosering
The Clinical Global Impressions - Improvement (CGI-I) kräver att läkaren bedömer hur mycket patientens sjukdom har förändrats i förhållande till före dosen, från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket mycket värre).
4 timmar efter dosering

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Woodcock Johnson Test av kognitiva förmågor - Auditiv uppmärksamhetsuppgift
Tidsram: 4 timmar efter dosering
Woodcock Johnson Test av kognitiva förmågor III Auditiv uppmärksamhet underskala. Deltagarna måste identifiera muntligt presenterade ord mitt i allt intensivare bakgrundsljud. Poängen för denna deluppgift varierar från 0-50, med högre poäng som indikerar ett bättre resultat. Råpoäng för denna delskala rapporteras (snarare än standardpoäng eller ålders- eller betygsekvivalenter).
4 timmar efter dosering
Ändra från fördos i det repeterbara batteriet för bedömning av neuropsykologiskt tillstånd 4 timmar efter dos
Tidsram: Fördosering, 4 timmar efter dos
Fyra listor med 10 artiklar med orelaterade ord presenterades muntligt för examinanden som sedan omedelbart var tvungen att återkalla ord som presenterats, både vid tidpunkten före och efter dosen. Effekten av läkemedlet utvärderades genom att subtrahera antalet ord som kom ihåg efter dosering från antalet ord som kom ihåg före dosering. Lägre siffror indikerar fler ord som kommer ihåg efter dosering; högre siffror indikerar fler ord som kommer ihåg före dos.
Fördosering, 4 timmar efter dos
Test of Attentional Performance for Children (KiTAP) Test av vakenhet
Tidsram: Fördosering, 4 timmar efter dos
Datoriserad uppgift där en examinand måste trycka på en tangent när en målstimulus visas på skärmen. Poäng presenteras som förändring i medianreaktionstid (RT), i millisekunder.
Fördosering, 4 timmar efter dos

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbetspartners

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2020

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 december 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 december 2016

Första postat (Uppskatta)

20 december 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 november 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 november 2021

Senast verifierad

1 november 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CIN001 - {LAM}
  • U54HD082008 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fragilt X-syndrom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in India

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera