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Studi farmacologici neurofisiologici e acuti in pazienti affetti da FXS

23 novembre 2021 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Lo scopo di questo studio è utilizzare valutazioni neurofisiologiche, misure comportamentali e misure cliniche per valutare la quantità di deficit associati alla sindrome dell'X fragile dalla pre-dose alla post-dose utilizzando la farmacologia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

29

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 15 anni a 55 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di età compresa tra 15 e 55 anni, con sindrome dell'X fragile (FXS) che hanno completato lo studio intitolato "Meccanismi e circuiti cerebrali alla base della sindrome dell'X fragile (IRB # 2015-8425). FXS è definito come mutazioni FMR1 complete (>200 ripetizioni CGG) confermate da test genetici.
  • Buona salute generale determinata dall'esame fisico, dall'anamnesi e dagli esami di laboratorio.

Criteri di esclusione:

  • Saranno esclusi i soggetti con una storia di intolleranza all'acamprosato, alla lovastatina o alla minociclina.
  • I soggetti saranno inoltre esclusi se hanno assunto qualsiasi farmaco sperimentale entro 3 mesi, hanno una storia di abuso di sostanze o dipendenza entro 6 mesi o una significativa malattia neurologica psichiatrica o del sistema nervoso centrale non correlata a FXS.
  • Le crisi incontrollate incidono sui dati EEG così come gli anticonvulsivanti, i barbiturici, il litio e le benzodiazepine e sono esclusi (entro 5 emivite). Coloro che assumono altri farmaci psichiatrici devono assumere dosi stabili per 4 settimane prima di qualsiasi test.
  • Per i soggetti di sesso femminile in età fertile, un test di gravidanza sulle urine positivo.
  • Saranno esclusi i potenziali soggetti con una clearance della creatinina <50 ml/min.
  • Problemi medici identificati, incapacità di tollerare le procedure dello studio o il farmaco oggetto dello studio a discrezione del Ricercatore principale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tutti i partecipanti allo studio
I partecipanti hanno ricevuto, in ordine casuale, una singola dose di placebo, acamprosato, lovastatina, minociclina o baclofene, con un periodo di sospensione di due settimane tra le dosi. A metà dello studio (n=16) è stato stabilito che l'acamprosato non era rilevabile nel siero e questo intervento è stato sostituito dal baclofen. I restanti partecipanti (n = 13) hanno ricevuto baclofen e 5 partecipanti sono stati nuovamente arruolati per ricevere baclofen o un secondo ciclo di placebo, quindi i ricercatori e i partecipanti sarebbero rimasti all'oscuro dello stato del farmaco durante la visita al baclofen. Il secondo ciclo di placebo non è stato analizzato.
Droga: Acamprosato
due pillole da 666 mg
Droga: Lovastatina
due pillole da 20 mg
Droga: Minociclina
due pillole da 135 mg
Droga: Placebo
pillola placebo
Droga: Baclofen
una pillola da 30 mg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della potenza gamma relativa dell'EEG
Lasso di tempo: Pre-dose, 4 ore dopo la dose
La potenza gamma relativa dell'EEG a riposo è stata calcolata come la percentuale di potenza nelle frequenze gamma rispetto alla somma della potenza in tutte le bande di frequenza, mediata tra gli elettrodi e calcolata separatamente nei punti temporali pre-dose e post-dose. Per valutare l'impatto del farmaco, la potenza gamma relativa pre-dose è stata sottratta dalla potenza gamma relativa post-dose. I numeri più alti indicano una potenza gamma più relativa post-dose; i numeri più bassi indicano una pre-dose di potenza gamma più relativa.
Pre-dose, 4 ore dopo la dose
Miglioramento delle impressioni globali cliniche
Lasso di tempo: 4 ore dopo la somministrazione
Il Clinical Global Impressions - Improvement (CGI-I) richiede al medico di valutare quanto è cambiata la malattia del paziente rispetto alla pre-dose, da 1 (molto migliorata) a 7 (molto peggiore).
4 ore dopo la somministrazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Woodcock Johnson Test delle abilità cognitive - Compito di attenzione uditiva
Lasso di tempo: 4 ore dopo la somministrazione
Woodcock Johnson Test delle abilità cognitive III sottoscala dell'attenzione uditiva. I partecipanti devono identificare le parole presentate oralmente in mezzo a un rumore di fondo sempre più intenso. I punteggi per questa sottoattività vanno da 0 a 50, con punteggi più alti che indicano un risultato migliore. Vengono riportati i punteggi grezzi per questa sottoscala (piuttosto che i punteggi standard o equivalenti per età o grado).
4 ore dopo la somministrazione
Passaggio da pre-dose nella batteria ripetibile per la valutazione dello stato neuropsicologico a 4 ore dopo la somministrazione
Lasso di tempo: Pre-dose, 4 ore dopo la dose
Quattro elenchi di 10 voci di parole non correlate sono stati presentati oralmente all'esaminato a cui è stato quindi richiesto di richiamare immediatamente le parole presentate, sia al momento pre-dose che post-dose. L'impatto del farmaco è stato valutato sottraendo il numero di parole ricordate dopo la somministrazione dal numero di parole ricordate prima della somministrazione. I numeri più bassi indicano più parole ricordate dopo la dose; numeri più alti indicano più parole ricordate prima della dose.
Pre-dose, 4 ore dopo la dose
Test di prestazione attentiva per bambini (KiTAP) Test di vigilanza
Lasso di tempo: Pre-dose, 4 ore post-dose
Attività computerizzata in cui a un candidato è richiesto di premere un tasto quando sullo schermo viene presentato uno stimolo target. I punteggi sono presentati come variazione del tempo di reazione mediano (RT), in millisecondi.
Pre-dose, 4 ore post-dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Collaboratori

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 dicembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 dicembre 2016

Primo Inserito (Stima)

20 dicembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 novembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 novembre 2021

Ultimo verificato

1 novembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CIN001 - {LAM}
  • U54HD082008 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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