Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Neurofizjologiczne i ostre badania farmakologiczne u pacjentów z FXS

23 listopada 2021 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Celem tego badania jest wykorzystanie ocen neurofizjologicznych, środków behawioralnych i środków klinicznych do oceny, ile deficytów związanych z zespołem łamliwego chromosomu X od dawki przed podaniem dawki do dawki po dawce przy użyciu farmakologii.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

29

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

15 lat do 55 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby w wieku 15-55 lat z zespołem łamliwego chromosomu X (FXS), które ukończyły badanie zatytułowane „Mechanizmy i obwody mózgowe leżące u podstaw zespołu łamliwego chromosomu X (IRB nr 2015-8425). FXS definiuje się jako pełne mutacje FMR1 (>200 powtórzeń CGG) potwierdzone badaniami genetycznymi.
  • Ogólny dobry stan zdrowia określony na podstawie badania fizykalnego, wywiadu lekarskiego i badań laboratoryjnych.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z historią nietolerancji akamprozatu, lowastatyny lub minocykliny zostaną wykluczeni.
  • Uczestnicy zostaną również wykluczeni, jeśli przyjmowali jakikolwiek badany lek w ciągu ostatnich 3 miesięcy, w przeszłości nadużywali lub uzależnili się od substancji psychoaktywnych w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub mieli poważną chorobę psychiatryczną lub neurologiczną ośrodkowego układu nerwowego niezwiązaną z FXS.
  • Niekontrolowane napady padaczkowe wpływają na dane EEG, podobnie jak leki przeciwdrgawkowe, barbiturany, lit i benzodiazepiny i są wykluczone (w ciągu 5 okresów półtrwania). Osoby przyjmujące inne leki psychiatryczne muszą przyjmować stabilne dawki przez 4 tygodnie przed jakimkolwiek badaniem.
  • W przypadku kobiet w wieku rozrodczym pozytywny wynik testu ciążowego z moczu.
  • Potencjalni pacjenci z klirensem kreatyniny < 50 ml/min zostaną wykluczeni.
  • Zidentyfikowane problemy medyczne, niezdolność do tolerowania procedur badawczych lub badanego leku według uznania głównego badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Podstawowa nauka
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wszyscy uczestnicy badania
Uczestnicy otrzymali, w losowej kolejności, pojedynczą dawkę placebo, akamprozatu, lowastatyny, minocykliny lub baklofenu, z dwutygodniowym okresem wypłukiwania między dawkami. W połowie badania (n=16) stwierdzono, że akamprozat jest niewykrywalny w surowicy i interwencję tę zastąpiono baklofenem. Pozostali uczestnicy (n=13) otrzymali baklofen, a 5 uczestników zostało ponownie włączonych do grupy otrzymującej baklofen lub drugą rundę placebo, więc badacze i uczestnicy pozostawali ślepi na status leku podczas wizyty z baklofenem. Drugiej rundy placebo nie analizowano.
Lek: Akamprozat
dwie tabletki 666 mg
Lek: Lowastatyna
dwie tabletki 20mg
Lek: Minocyklina
dwie tabletki 135mg
Lek: Placebo
pigułka placebo
Lek: Baklofen
jedna tabletka 30 mg

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana względnej mocy gamma EEG
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 4 godziny po podaniu
Względną moc gamma EEG w spoczynku obliczono jako procent mocy w częstotliwościach gamma w stosunku do sumy mocy we wszystkich pasmach częstotliwości, uśrednionej dla elektrod i obliczonej oddzielnie w punktach czasowych przed podaniem dawki i po podaniu dawki. Aby ocenić wpływ leku, względną moc gamma przed podaniem dawki odjęto od względnej mocy gamma po podaniu dawki. Wyższe liczby wskazują na większą względną moc gamma po podaniu; niższe liczby wskazują na większą względną moc gamma przed dawkowaniem.
Przed podaniem dawki, 4 godziny po podaniu
Globalne wrażenia kliniczne — poprawa
Ramy czasowe: 4 godziny po podaniu
Globalne wrażenia kliniczne – poprawa (CGI-I) wymagają od klinicysty oceny, jak bardzo zmienił się stan pacjenta w stosunku do stanu sprzed podania dawki, od 1 (bardzo duża poprawa) do 7 (bardzo dużo gorzej).
4 godziny po podaniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Woodcock Johnson Test zdolności poznawczych - zadanie uwagi słuchowej
Ramy czasowe: 4 godziny po podaniu
Woodcock Johnson Test zdolności poznawczych III Podskala uwagi słuchowej. Uczestnicy muszą rozpoznawać wypowiadane ustnie słowa wśród coraz intensywniejszego hałasu w tle. Wyniki dla tego podzadania wahają się od 0 do 50, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy wynik. Podaje się surowe wyniki dla tej podskali (zamiast wyników standardowych lub ekwiwalentów wiekowych lub stopni).
4 godziny po podaniu
Zmiana z przeddawkowania w powtarzalnej baterii do oceny stanu neuropsychologicznego 4 godziny po podaniu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 4 godziny po podaniu
Badanemu przedstawiono ustnie cztery 10-elementowe listy niepowiązanych ze sobą słów, które następnie proszono o natychmiastowe przypomnienie przedstawionych słów, zarówno w punktach czasowych przed podaniem dawki, jak i po podaniu dawki. Wpływ leku oceniano przez odjęcie liczby słów zapamiętanych po podaniu dawki od liczby słów zapamiętanych przed podaniem dawki. Niższe liczby oznaczają więcej słów zapamiętanych po podaniu dawki; wyższe liczby oznaczają więcej słów zapamiętanych przed podaniem dawki.
Przed podaniem dawki, 4 godziny po podaniu
Test sprawności uwagi dla dzieci (KiTAP) Test czujności
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 4 godziny po podaniu
Skomputeryzowane zadanie, w którym osoba badana musi nacisnąć klawisz, gdy na ekranie pojawi się docelowy bodziec. Wyniki przedstawiono jako zmianę mediany czasu reakcji (RT) w milisekundach.
Przed podaniem dawki, 4 godziny po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Współpracownicy

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 grudnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

20 grudnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 listopada 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 listopada 2021

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CIN001 - {LAM}
  • U54HD082008 (Grant/umowa NIH USA)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół łamliwego chromosomu X

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in India

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj