Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Nevrofysiologiske og akutte farmakologiske studier hos FXS-pasienter

23. november 2021 oppdatert av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Målet med denne studien er å bruke nevrofysiologiske vurderinger, atferdsmål og kliniske mål for å vurdere hvor mye underskudd assosiert med Fragilt X-syndrom fra pre-dose til post-dose ved bruk av farmakologi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

29

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

15 år til 55 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forsøkspersoner i alderen 15-55 år, med fragilt X-syndrom (FXS) som fullførte studien med tittelen "Mechanisms and brain circuits underlying fragile X-syndrome (IRB # 2015-8425). FXS er definert som fullstendige FMR1-mutasjoner (>200 CGG-repetisjoner) bekreftet ved genetisk testing.
  • Generell god helse som bestemt av fysisk undersøkelse, sykehistorie og laboratoriearbeid.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med en historie med intoleranse overfor akamprosat, lovastatin eller minocyklin vil bli ekskludert.
  • Forsøkspersoner vil også bli ekskludert hvis de har tatt et undersøkelsesmiddel innen 3 måneder, har en historie med rusmisbruk eller avhengighet innen 6 måneder, eller betydelig psykiatrisk eller nevrologisk sykdom i sentralnervesystemet som ikke er relatert til FXS.
  • Ukontrollerte anfall påvirker EEG-data, det samme gjør antikonvulsiva, barbiturater, litium og benzodiazepiner og er ekskluderte (innen 5 halveringstider). De som tar andre psykiatriske medisiner må ha stabile doser i 4 uker før testing.
  • For kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder, en positiv uringraviditetstest.
  • Potensielle forsøkspersoner med en kreatininclearance < 50 ml/min vil bli ekskludert.
  • Identifiserte medisinske problemer, manglende evne til å tolerere studieprosedyrer eller studere stoffet etter hovedetterforskerens skjønn.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Grunnvitenskap
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Alle studiedeltakere
Deltakerne mottok, i tilfeldig rekkefølge, en enkelt dose placebo, acamprosat, lovastatin, minocycline eller baklofen, med en to ukers utvaskingsperiode mellom dosene. Midtveis i studien (n=16) ble det bestemt at acamprosat var upåviselig i serum og denne intervensjonen ble erstattet av baklofen. Resterende deltakere (n=13) fikk baklofen og 5 deltakere ble registrert på nytt for å motta baklofen eller en andre runde med placebo, slik at etterforskere og deltakere forblir blindet for medikamentstatus under baklofenbesøket. Den andre runden med placebo ble ikke analysert.
Legemiddel: Akamprosat
to 666 mg piller
Legemiddel: Lovastatin
to 20 mg piller
Legemiddel: Minocyklin
to 135mg piller
Legemiddel: Placebo
placebo pille
Legemiddel: Baklofen
en 30 mg pille

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i EEG relativ gammakraft
Tidsramme: Før dose, 4 timer etter dose
EEG relativ gammaeffekt i hvile ble beregnet som prosenten av kraften i gammafrekvensene i forhold til summen av kraft i alle frekvensbånd, gjennomsnittlig over elektroder, og beregnet separat ved tidspunkter før dose og etter dose. For å vurdere virkningen av medikament, ble den relative gammastyrken før dosen trukket fra den relative gammastyrken etter dosen. Høyere tall indikerer mer relativ gammastyrke etter dose; lavere tall indikerer mer relativ gammaeffekt før dose.
Før dose, 4 timer etter dose
Klinisk globale visninger-forbedring
Tidsramme: 4 timer etter dose
The Clinical Global Impressions - Improvement (CGI-I) krever at klinikeren vurderer hvor mye pasientens sykdom har endret seg i forhold til pre-dose, fra 1 (svært mye forbedret) til 7 (veldig mye verre).
4 timer etter dose

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Woodcock Johnson Test av kognitive evner - Auditiv oppmerksomhetsoppgave
Tidsramme: 4 timer etter dose
Woodcock Johnson Test av kognitive evner III Auditiv oppmerksomhet subskala. Deltakerne må identifisere muntlig presenterte ord blant stadig mer intens bakgrunnsstøy. Poengsummen for denne deloppgaven varierer fra 0-50, med høyere poengsum som indikerer et bedre resultat. Råskårer for denne underskalaen rapporteres (i stedet for standardskårer, eller alders- eller karakterekvivalenter).
4 timer etter dose
Endre fra forhåndsdose i det repeterbare batteriet for vurdering av nevropsykologisk status 4 timer etter dose
Tidsramme: Før dose, 4 timer etter dose
Fire 10-elements lister med ikke-relaterte ord ble presentert muntlig for eksaminanden som deretter ble bedt om umiddelbart å huske ord som ble presentert, både før og etter dose. Virkningen av medikamentet ble vurdert ved å trekke antall ord som ble husket etter dose, fra antall ord som ble husket før dose. Lavere tall indikerer flere ord som huskes etter dose; høyere tall indikerer flere ord husket før dose.
Før dose, 4 timer etter dose
Test of Attentional Performance for Children (KiTAP) Test av årvåkenhet
Tidsramme: Før dosering, 4 timer etter dosering
Datastyrt oppgave der en eksaminand er pålagt å trykke på en tast når en målstimulus vises på skjermen. Poeng presenteres som endring i median reaksjonstid (RT), i millisekunder.
Før dosering, 4 timer etter dosering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbeidspartnere

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2020

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. desember 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. desember 2016

Først lagt ut (Anslag)

20. desember 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. november 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. november 2021

Sist bekreftet

1. november 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CIN001 - {LAM}
  • U54HD082008 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fragilt X-syndrom

Kliniske studier på Akamprosat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Senegal

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere