Études neurophysiologiques et pharmacologiques aiguës chez les patients FXS
23 novembre 2021 mis à jour par: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Le but de cette étude est d'utiliser des évaluations neurophysiologiques, des mesures comportementales et des mesures cliniques pour évaluer la quantité de déficits associés au syndrome de l'X fragile de la pré-dose à la post-dose en utilisant la pharmacologie.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
29
Phase
- Première phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
15 ans à 55 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Sujets âgés de 15 à 55 ans, atteints du syndrome de l'X fragile (FXS) ayant terminé l'étude intitulée "Mécanismes et circuits cérébraux sous-jacents au syndrome de l'X fragile (IRB # 2015-8425). Le FXS est défini comme des mutations FMR1 complètes (> 200 répétitions CGG) confirmées par des tests génétiques.
- Bonne santé générale telle que déterminée par l'examen physique, les antécédents médicaux et les analyses de laboratoire.
Critère d'exclusion:
- Les sujets ayant des antécédents d'intolérance à l'acamprosate, à la lovastatine ou à la minocycline seront exclus.
- Les sujets seront également exclus s'ils ont pris un médicament expérimental dans les 3 mois, ont des antécédents de toxicomanie ou de dépendance dans les 6 mois, ou une maladie neurologique psychiatrique ou du système nerveux central importante non liée au FXS.
- Les crises non contrôlées impactent les données EEG tout comme les anticonvulsivants, les barbituriques, le lithium et les benzodiazépines et sont des exclusions (dans les 5 demi-vies). Ceux qui prennent d'autres médicaments psychiatriques doivent prendre des doses stables pendant 4 semaines avant tout test.
- Pour les sujets féminins en âge de procréer, un test de grossesse urinaire positif.
- Les sujets potentiels avec une clairance de la créatinine < 50 mL/min seront exclus.
- Problèmes médicaux identifiés, incapacité à tolérer les procédures d'étude ou le médicament à l'étude à la discrétion du chercheur principal.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Science basique
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Tous les participants à l'étude
Les participants ont reçu, dans un ordre aléatoire, une dose unique de placebo, d'acamprosate, de lovastatine, de minocycline ou de baclofène, avec une période de sevrage de deux semaines entre les doses.
Au milieu de l'étude (n = 16), il a été déterminé que l'acamprosate était indétectable dans le sérum et cette intervention a été remplacée par le baclofène.
Les participants restants (n = 13) ont reçu du baclofène et 5 participants ont été réinscrits pour recevoir du baclofène ou un deuxième tour de placebo, de sorte que les enquêteurs et les participants resteraient aveuglés sur le statut médicamenteux pendant la visite au baclofène.
Le deuxième tour de placebo n'a pas été analysé.
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deux pilules de 666 mg
deux pilules de 20mg
deux pilules de 135 mg
pilule placebo
une pilule de 30mg
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de la puissance gamma relative de l'EEG
Délai: Pré-dose, 4 heures après la dose
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La puissance gamma relative de l'EEG au repos a été calculée comme le pourcentage de puissance dans les fréquences gamma par rapport à la somme de puissance dans toutes les bandes de fréquences, moyennée sur les électrodes et calculée séparément aux points de temps pré-dose et post-dose.
Pour évaluer l'impact du médicament, la puissance gamma relative pré-dose a été soustraite de la puissance gamma relative post-dose.
Des nombres plus élevés indiquent une puissance gamma relative plus élevée après la dose ; des nombres inférieurs indiquent une puissance gamma relative plus élevée avant la dose.
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Pré-dose, 4 heures après la dose
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Impressions globales cliniques - Amélioration
Délai: 4 heures post-dose
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Le Clinical Global Impressions - Improvement (CGI-I) demande au clinicien d'évaluer dans quelle mesure la maladie du patient a changé par rapport à la pré-dose, de 1 (très nettement amélioré) à 7 (très nettement pire).
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4 heures post-dose
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Test des capacités cognitives de Woodcock Johnson - Tâche d'attention auditive
Délai: 4 heures post-dose
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Woodcock Johnson Test of Cognitive Abilities III Sous-échelle d'attention auditive.
Les participants doivent identifier les mots présentés oralement dans un bruit de fond de plus en plus intense.
Les scores pour cette sous-tâche vont de 0 à 50, les scores les plus élevés indiquant un meilleur résultat.
Les scores bruts pour cette sous-échelle sont rapportés (plutôt que les scores standard ou les équivalents d'âge ou de niveau scolaire).
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4 heures post-dose
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Changement par rapport à la pré-dose dans la batterie répétable pour l'évaluation de l'état neuropsychologique à 4 heures après la dose
Délai: Pré-dose, 4 heures après la dose
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Quatre listes de 10 éléments de mots sans rapport ont été présentées oralement au candidat qui devait ensuite se rappeler immédiatement les mots présentés, à la fois avant et après l'administration de la dose.
L'impact du médicament a été évalué en soustrayant le nombre de mots mémorisés après la dose du nombre de mots mémorisés avant la dose.
Les nombres inférieurs indiquent plus de mots mémorisés après la dose ; des nombres plus élevés indiquent plus de mots mémorisés avant la dose.
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Pré-dose, 4 heures après la dose
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Test de performance attentionnelle pour les enfants (KiTAP) Test de vigilance
Délai: Prédose, 4 heures après la dose
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Tâche informatisée où un candidat doit appuyer sur une touche lorsqu'un stimulus cible est présenté à l'écran.
Les scores sont présentés sous forme de changement du temps de réaction médian (RT), en millisecondes.
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Prédose, 4 heures après la dose
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 janvier 2016
Achèvement primaire (Réel)
1 novembre 2020
Achèvement de l'étude (Réel)
1 novembre 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
1 décembre 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 décembre 2016
Première publication (Estimation)
20 décembre 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
26 novembre 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 novembre 2021
Dernière vérification
1 novembre 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Manifestations neurologiques
- Manifestations neurocomportementales
- Anomalies congénitales
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Retard mental lié à l'X
- Déficience intellectuelle
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Troubles chromosomiques
- Troubles des chromosomes sexuels
- Syndrome de l'X fragile
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents neurotransmetteurs
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents anti-infectieux
- Agents du système nerveux périphérique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Antimétabolites
- Agents anticholestérolémiants
- Agents hypolipidémiants
- Agents de régulation des lipides
- Inhibiteurs de l'hydroxyméthylglutaryl-CoA réductase
- Agents antibactériens
- Agents GABA
- Dissuasion de l'alcool
- Agents neuromusculaires
- Relaxants musculaires centraux
- Agonistes du GABA
- Agonistes des récepteurs GABA-B
- Acamprosate
- Baclofène
- Lovastatine
- L647318
- Dihydromévinoline
- Minocycline
Autres numéros d'identification d'étude
- CIN001 - {LAM}
- U54HD082008 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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