Estudos farmacológicos neurofisiológicos e agudos em pacientes com FXS
23 de novembro de 2021 atualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
O objetivo deste estudo é utilizar avaliações neurofisiológicas, medidas comportamentais e medidas clínicas para avaliar quanto déficits estão associados à Síndrome do X Frágil de pré-dose para pós-dose usando farmacologia.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
29
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
15 anos a 55 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos com idades entre 15 e 55 anos, com síndrome do X frágil (FXS) que concluíram o estudo intitulado "Mecanismos e circuitos cerebrais subjacentes à síndrome do X frágil (IRB # 2015-8425). FXS é definido como mutações FMR1 completas (> 200 repetições CGG) confirmadas por testes genéticos.
- Boa saúde geral, conforme determinado pelo exame físico, histórico médico e exames laboratoriais.
Critério de exclusão:
- Indivíduos com histórico de intolerância ao acamprosato, lovastatina ou minociclina serão excluídos.
- Os indivíduos também serão excluídos se tiverem tomado qualquer droga experimental dentro de 3 meses, tiverem histórico de abuso ou dependência de substâncias dentro de 6 meses ou doença neurológica significativa do sistema nervoso central ou psiquiátrica não relacionada ao FXS.
- As convulsões não controladas afetam os dados do EEG, assim como os anticonvulsivantes, barbitúricos, lítio e benzodiazepínicos e são exclusões (dentro de 5 meias-vidas). Aqueles que tomam outros medicamentos psiquiátricos devem estar em doses estáveis por 4 semanas antes de qualquer teste.
- Para mulheres com potencial para engravidar, um teste de gravidez de urina positivo.
- Sujeitos potenciais com depuração de creatinina < 50 mL/min serão excluídos.
- Problemas médicos identificados, incapacidade de tolerar os procedimentos do estudo ou o medicamento do estudo, a critério do Investigador Principal.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Ciência básica
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Todos os participantes do estudo
Os participantes receberam, em ordem aleatória, uma dose única de placebo, acamprosato, lovastatina, minociclina ou baclofeno, com intervalo de duas semanas entre as doses.
A meio do estudo (n=16) foi determinado que o acamprosato era indetectável no soro e esta intervenção foi substituída por baclofeno.
Os participantes restantes (n = 13) receberam baclofeno e 5 participantes foram reinscritos para receber baclofeno ou uma segunda rodada de placebo, de modo que os investigadores e participantes permaneceriam cegos quanto ao status do medicamento durante a visita ao baclofeno.
A segunda rodada de placebo não foi analisada.
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dois comprimidos de 666 mg
dois comprimidos de 20mg
dois comprimidos de 135mg
pílula placebo
um comprimido de 30mg
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança na potência gama relativa do EEG
Prazo: Pré-dose, 4 horas pós-dose
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A potência gama relativa do EEG em repouso foi calculada como a porcentagem de potência nas frequências gama em relação à soma da potência em todas as bandas de frequência, calculada a média entre os eletrodos e calculada separadamente nos pontos de tempo pré-dose e pós-dose.
Para avaliar o impacto da droga, a potência gama relativa pré-dose foi subtraída da potência gama relativa pós-dose.
Números mais altos indicam poder gama mais relativo pós-dose; números mais baixos indicam pré-dose de potência gama mais relativa.
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Pré-dose, 4 horas pós-dose
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Impressões Globais Clínicas-Melhoria
Prazo: 4 horas pós-dose
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As Impressões Clínicas Globais - Melhora (CGI-I) exigem que o clínico avalie o quanto a doença do paciente mudou em relação à pré-dose, de 1 (melhorou muito) a 7 (muito pior).
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4 horas pós-dose
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Teste Woodcock Johnson de Habilidades Cognitivas - Tarefa de Atenção Auditiva
Prazo: 4 horas pós-dose
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Teste Woodcock Johnson de Habilidades Cognitivas III Subescala de Atenção Auditiva.
Os participantes devem identificar palavras apresentadas oralmente em meio a um ruído de fundo cada vez mais intenso.
As pontuações para esta subtarefa variam de 0 a 50, com pontuações mais altas indicando um melhor resultado.
Pontuações brutas para esta subescala são relatadas (em vez de pontuações padrão ou equivalentes à idade ou série).
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4 horas pós-dose
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Alteração da pré-dose na bateria repetível para avaliação do estado neuropsicológico 4 horas após a dose
Prazo: Pré-dose, 4 horas após a dose
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Quatro listas de 10 itens de palavras não relacionadas foram apresentadas oralmente ao examinando, que foi solicitado a recordar imediatamente as palavras apresentadas, tanto no tempo pré-dose quanto no pós-dose.
O impacto da droga foi avaliado subtraindo o número de palavras lembradas após a dose do número de palavras lembradas antes da dose.
Números mais baixos indicam mais palavras lembradas após a dose; números mais altos indicam mais palavras lembradas antes da dose.
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Pré-dose, 4 horas após a dose
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Teste de Desempenho Atencional para Crianças (KiTAP) Teste de Prontidão
Prazo: Pré-dose, 4 horas pós-dose
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Tarefa computadorizada em que um examinando é obrigado a apertar uma tecla quando um estímulo-alvo é apresentado na tela.
As pontuações são apresentadas como alteração no tempo médio de reação (RT), em milissegundos.
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Pré-dose, 4 horas pós-dose
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2016
Conclusão Primária (Real)
1 de novembro de 2020
Conclusão do estudo (Real)
1 de novembro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de dezembro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de dezembro de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
20 de dezembro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de novembro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de novembro de 2021
Última verificação
1 de novembro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Retardo Mental, Ligado ao X
- Deficiência Intelectual
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Distúrbios cromossômicos
- Distúrbios dos cromossomos sexuais
- Síndrome do X Frágil
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Neurotransmissores
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Inibidores Enzimáticos
- Antimetabólitos
- Agentes Anticolesterêmicos
- Agentes Hipolipidêmicos
- Agentes Reguladores Lipídicos
- Inibidores da hidroximetilglutaril-CoA redutase
- Agentes antibacterianos
- Agentes GABA
- Dissuasores de Álcool
- Agentes Neuromusculares
- Relaxantes Musculares Centrais
- Agonistas GABA
- Agonistas do Receptor GABA-B
- Acamprosato
- Baclofeno
- Lovastatina
- L 647318
- Diidromevinolina
- Minociclina
Outros números de identificação do estudo
- CIN001 - {LAM}
- U54HD082008 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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