Estudios neurofisiológicos y farmacológicos agudos en pacientes con SXF
23 de noviembre de 2021 actualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
El objetivo de este estudio es utilizar evaluaciones neurofisiológicas, medidas conductuales y medidas clínicas para evaluar la cantidad de déficits asociados con el síndrome de X frágil desde antes de la dosis hasta después de la dosis usando farmacología.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
29
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
15 años a 55 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos de 15 a 55 años, con síndrome de X frágil (FXS) que completaron el estudio titulado "Mecanismos y circuitos cerebrales subyacentes al síndrome de X frágil (IRB # 2015-8425). FXS se define como mutaciones FMR1 completas (>200 repeticiones CGG) confirmadas por pruebas genéticas.
- Buena salud general según lo determinado por el examen físico, historial médico y análisis de laboratorio.
Criterio de exclusión:
- Se excluirán los sujetos con antecedentes de intolerancia a acamprosato, lovastatina o minociclina.
- Los sujetos también serán excluidos si han tomado cualquier fármaco en investigación dentro de los 3 meses, tienen antecedentes de abuso o dependencia de sustancias dentro de los 6 meses, o enfermedad neurológica psiquiátrica o del sistema nervioso central significativa no relacionada con FXS.
- Las convulsiones no controladas afectan los datos del EEG al igual que los anticonvulsivos, los barbitúricos, el litio y las benzodiazepinas y son exclusiones (dentro de 5 vidas medias). Aquellos que toman otros medicamentos psiquiátricos deben estar en dosis estables durante 4 semanas antes de cualquier prueba.
- Para sujetos femeninos en edad fértil, una prueba de embarazo en orina positiva.
- Se excluirán los posibles sujetos con un aclaramiento de creatinina < 50 ml/min.
- Problemas médicos identificados, incapacidad para tolerar los procedimientos del estudio o el fármaco del estudio según el criterio del investigador principal.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Ciencia básica
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Todos los participantes del estudio
Los participantes recibieron, en orden aleatorio, una dosis única de placebo, acamprosato, lovastatina, minociclina o baclofeno, con un período de lavado de dos semanas entre dosis.
A la mitad del estudio (n=16) se determinó que el acamprosato era indetectable en suero y esta intervención se reemplazó por baclofeno.
Los participantes restantes (n=13) recibieron baclofeno y 5 participantes se reinscribieron para recibir baclofeno o una segunda ronda de placebo, por lo que los investigadores y los participantes permanecerían cegados al estado del medicamento durante la visita de baclofeno.
La segunda ronda de placebo no se analizó.
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dos pastillas de 666 mg
dos pastillas de 20 mg
dos pastillas de 135 mg
pastilla de placebo
una pastilla de 30 mg
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la potencia gamma relativa del EEG
Periodo de tiempo: Predosis, 4 horas después de la dosis
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La potencia gamma relativa de EEG en reposo se calculó como el porcentaje de potencia en las frecuencias gamma en relación con la suma de potencia en todas las bandas de frecuencia, se promedió entre electrodos y se calculó por separado en los puntos de tiempo previos y posteriores a la dosis.
Para evaluar el impacto del fármaco, la potencia gamma relativa anterior a la dosis se sustrajo de la potencia gamma relativa posterior a la dosis.
Los números más altos indican una posdosis de potencia gamma más relativa; los números más bajos indican una predosis de potencia gamma más relativa.
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Predosis, 4 horas después de la dosis
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Impresiones Clínicas Globales-Mejora
Periodo de tiempo: 4 horas después de la dosis
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Las Impresiones Clínicas Globales - Mejora (CGI-I) requieren que el médico evalúe cuánto ha cambiado la enfermedad del paciente en relación con la dosis previa, de 1 (mucha mejoría) a 7 (mucho peor).
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4 horas después de la dosis
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Prueba Woodcock Johnson de habilidades cognitivas: tarea de atención auditiva
Periodo de tiempo: 4 horas después de la dosis
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Prueba Woodcock Johnson de Habilidades Cognitivas III Subescala de Atención Auditiva.
Los participantes deben identificar las palabras presentadas oralmente en medio de un ruido de fondo cada vez más intenso.
Las puntuaciones de esta subtarea oscilan entre 0 y 50; las puntuaciones más altas indican un mejor resultado.
Se informan los puntajes brutos para esta subescala (en lugar de los puntajes estándar o los equivalentes de edad o grado).
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4 horas después de la dosis
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Cambio desde antes de la dosis en la batería repetible para la evaluación del estado neuropsicológico a las 4 horas después de la dosis
Periodo de tiempo: Predosis, 4 horas después de la dosis
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Se presentaron oralmente al examinado cuatro listas de 10 elementos de palabras no relacionadas, a quien luego se le pidió que recordara inmediatamente las palabras presentadas, tanto antes como después de la dosis.
El impacto del fármaco se evaluó restando el número de palabras recordadas después de la dosis del número de palabras recordadas antes de la dosis.
Los números más bajos indican más palabras recordadas después de la dosis; los números más altos indican más palabras recordadas antes de la dosis.
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Predosis, 4 horas después de la dosis
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Prueba de rendimiento atencional para niños (KiTAP) Prueba de alerta
Periodo de tiempo: Predosis, 4 horas después de la dosis
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Tarea computarizada en la que se requiere que un examinado presione una tecla cuando se presenta un estímulo objetivo en la pantalla.
Las puntuaciones se presentan como cambios en la mediana del tiempo de reacción (RT), en milisegundos.
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Predosis, 4 horas después de la dosis
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2016
Finalización primaria (Actual)
1 de noviembre de 2020
Finalización del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de diciembre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de diciembre de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
20 de diciembre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de noviembre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de noviembre de 2021
Última verificación
1 de noviembre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Retraso Mental, Ligado al X
- Discapacidad intelectual
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Trastornos cromosómicos
- Trastornos de los cromosomas sexuales
- Síndrome X frágil
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Inhibidores de enzimas
- Antimetabolitos
- Agentes Anticolesterolémicos
- Agentes hipolipidémicos
- Agentes reguladores de lípidos
- Inhibidores de la hidroximetilglutaril-CoA reductasa
- Agentes antibacterianos
- Agentes GABA
- Disuasivos de alcohol
- Agentes neuromusculares
- Relajantes Musculares, Central
- Agonistas de GABA
- Agonistas del receptor GABA-B
- Acamprosato
- Baclofeno
- Lovastatina
- L 647318
- Dihidromevinolina
- Minociclina
Otros números de identificación del estudio
- CIN001 - {LAM}
- U54HD082008 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .