中国の血友病 A 小児における臨床的表現型に基づく個別化された予防法 (CHIPS)
血液腫瘍センター
過去には、経済的および医療資源の制約により、中国の血友病包括的ケアは最適ではありませんでした。 レトロスペクティブ研究とプロスペクティブ研究の両方の BCH データは、重度の血友病の 4 ～ 6 歳および 6 ～ 9 歳の患者について、それぞれ次のことを明らかにしています。 24.2% と 33.3% の AJBR が 10 回を超えており、関節障害を引き起こし、生活の質に大きな影響を与えていました。 現在、中国の経済と医学の発展に伴い、ますます多くの血友病の子供たちに予防療法が開始されています。 予防レジメン間の違いを考慮すると、関節出血の頻度が大幅に減少し、血友病の子供たちの生活の質が改善されました。 個別化された予防治療レジメンを適切に検証するための評価スコアリング システムが緊急に必要とされています。
以前は、血友病予防の最も重要な評価指標は関節出血の頻度でした。 しかし、実際の関節損傷と関節出血頻度との間に不一致があることを示す証拠が増えています. 血友病の子供の関節の状態を評価するには、関節出血頻度の単一の指標では不十分です。
世界保健機関の ICF ガイドラインの下では、血友病の子供の予防法を選択するための評価採点システムには、関節の構造/機能、患者の活動、および血友病の医療への患者の参加の評価に現在利用可能なツールを含める必要があります。 WHO の ICF によると、最も出血しやすい部位は肘、膝、足首であるため、血友病の子供の評価には、構造、これら 6 つの指標関節の機能、活動能力、参加能力の評価を含める必要があります。子どもたちの。 これらは包括的な血友病評価システムを構成します。
中国では、最適で個別化された予防レジメンの探索が急務であり、包括的な評価システムには関節の構造と機能、身体の活動、および個人の参加が含まれる必要があるため、中国の血友病小児の個別化された予防にはより適切である可能性があります。
調査の概要
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
研究場所
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100054
- 募集
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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コンタクト：
- Wu Runhui, MD, PhD
- 電話番号：0086-010-59617621
- メール：runhuiwu@hotmail.com
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 重度の血友病 A (FVIII: C<2%)、
- 1～7歳
- 膝、肘、足関節の歴史的な出血、
- ヒト凝固因子および組換え第 VIII 因子を含む、FVIII 製品に関係なく 50 を超える ED
- インヒビターの存在または病歴/家族歴がない、
- オンデマンドまたは低用量の予防 (kg.week あたりの用量を減らすか、ステップ 1 の予防レジメンの因子消費として)
- アクセス可能なデータを使用した定期的な臨床訪問、
- インフォームドコンセントは、登録前に患者の法定後見人から取得されます。
除外基準:
- 1. 他の出血性疾患または全身性疾患、または治験責任医師によると登録に適していない 2. FVIII インヒビターの発現:>0.6 BU（2つの別々のテストで確認）、3.プロトコルに従うことができない、または参加を継続することを拒否する.
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：シングルアーム
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患者は3か月ごとに評価され、治療計画は評価の結果によって変更されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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人差し指関節の超音波HEAD-USスコアの変化
時間枠：ベースライン、3 か月、6 か月、9 か月、12 か月
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ベースライン、3 か月、6 か月、9 か月、12 か月
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Wu Runhui, MD, PhD、Beijing Children's Hospital
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Berntorp E, Boulyjenkov V, Brettler D, Chandy M, Jones P, Lee C, Lusher J, Mannucci P, Peak I, Rickard K, et al. Modern treatment of haemophilia. Bull World Health Organ. 1995;73(5):691-701.
- Nilsson IM, Berntorp E, Lofqvist T, Pettersson H. Twenty-five years' experience of prophylactic treatment in severe haemophilia A and B. J Intern Med. 1992 Jul;232(1):25-32. doi: 10.1111/j.1365-2796.1992.tb00546.x.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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