Una profilassi individualizzata basata sul fenotipo clinico nei bambini con emofilia A cinese (CHIPS)

In passato, a causa dei limiti delle risorse economiche e mediche, l'assistenza completa per l'emofilia in Cina non era ottimale. I dati BCH di entrambi gli studi retrospettivi e prospettici rivelano che per i pazienti di 4-6 anni e 6-9 anni con emofilia grave rispettivamente: il 45% e l'82% dei pazienti ha sofferto di sanguinamento articolare, con AJBR medio di 4,18 e 4,95; e il 24,2% e il 33,3% di loro con AJBR> 10 volte, hanno portato ad artropatie e hanno influenzato pesantemente la loro qualità di vita. Ora, con lo sviluppo dell'economia e della scienza medica in Cina, sono stati avviati regimi di profilassi in un numero sempre maggiore di bambini affetti da emofilia. Considerando la differenza tra i regimi di profilassi, la frequenza del sanguinamento articolare è stata ridotta in modo significativo, la qualità della vita dei bambini affetti da emofilia è migliorata. È urgentemente necessario un sistema di punteggio di valutazione per l'appropriata convalida dei regimi di trattamento di profilassi individualizzati.

Prima, l'indicazione valutata più importante per la profilassi dell'emofilia era la frequenza del sanguinamento articolare. Ma prove crescenti stanno dimostrando che esiste una discrepanza tra il reale danno articolare e la frequenza di sanguinamento articolare. Il singolo indicatore della frequenza di sanguinamento articolare non è sufficiente per valutare lo stato articolare dei bambini affetti da emofilia.

Secondo le linee guida ICF dell'Organizzazione Mondiale della Sanità, il sistema di punteggio di valutazione per la selezione della profilassi per i bambini con emofilia dovrebbe includere gli strumenti attualmente disponibili per la valutazione della struttura/funzione dell'articolazione, delle attività del paziente e della partecipazione del paziente all'assistenza sanitaria per l'emofilia. Secondo l'ICF dell'OMS, le parti sanguinanti più comuni sono i gomiti, le ginocchia e le caviglie, pertanto la valutazione dei bambini con emofilia dovrebbe includere la valutazione della struttura, della funzione di queste 6 articolazioni Index, della capacità di attività e della capacità di partecipazione Di bambini. Questi costituiranno un sistema completo di valutazione dell'emofilia.

In Cina, l'esplorazione del regime di profilassi ottimale e individualizzato è urgente e il sistema di valutazione globale dovrebbe includere la struttura e la funzione articolare, le attività del corpo e la partecipazione individuale, quindi potrebbe essere più appropriato per la profilassi individualizzata per i bambini cinesi con emofilia.