Uma profilaxia individualizada baseada em fenótipo clínico em crianças chinesas com hemofilia A (CHIPS)

No passado, devido a restrições de recursos médicos e econômicos, o tratamento integral da hemofilia na China era insatisfatório. Os dados do BCH de estudos retrospectivos e prospectivos revelam que para pacientes de 4-6 anos e 6-9 anos com hemofilia grave, respectivamente: 45% e 82% dos pacientes sofreram de sangramento articular, com AJBR médio de 4,18 e 4,95; e 24,2% e 33,3% deles com AJBR>10 vezes, levaram a artropatias e fizeram com que sua qualidade de vida fosse fortemente afetada. Agora, com o desenvolvimento da economia e da ciência médica na China, os regimes de profilaxia foram iniciados em mais e mais crianças com hemofilia. Considerando a diferença entre os regimes de profilaxia, a frequência de sangramento articular foi reduzida significativamente, a qualidade de vida das crianças hemofílicas melhorou. Um sistema de pontuação de avaliação para a validação apropriada de regimes de tratamento profilático individualizado é urgentemente necessário.

Antes, a indicação avaliada mais importante para a profilaxia da hemofilia era a frequência de sangramento articular. Mas evidências crescentes mostram que há uma discrepância entre o dano articular real e a frequência de sangramento articular. O único indicador de frequência de sangramento articular não é suficiente para avaliar o estado articular de crianças hemofílicas.

De acordo com as diretrizes da CIF da Organização Mundial da Saúde, o sistema de pontuação de avaliação para selecionar a profilaxia para crianças com hemofilia deve incluir as ferramentas atualmente disponíveis para avaliação da estrutura/função da articulação, atividades do paciente e participação do paciente nos cuidados de saúde da hemofilia. Segundo a CIF da OMS, as partes mais comuns de sangramento são cotovelos, joelhos e tornozelos, portanto a avaliação de crianças com hemofilia deve incluir a avaliação da estrutura, a função dessas 6 articulações indexadas, a capacidade de atividades e a capacidade de participação de crianças. Estes constituirão um sistema abrangente de avaliação da hemofilia.

Na China, a exploração do regime profilático ideal e individualizado é urgente, e o sistema de avaliação abrangente deve incluir estrutura e função articular, atividades corporais e participação individual, portanto, pode ser mais apropriado para a profilaxia individualizada para crianças chinesas com hemofilia.