중국 혈우병 A 소아의 임상 표현형 기반 개별 예방 (CHIPS)
혈액종양센터
과거에는 경제 및 의료 자원의 제약으로 인해 중국의 혈우병 종합 치료는 차선책이었습니다. 후향적 및 전향적 연구의 BCH 데이터는 각각 중증 혈우병이 있는 4-6세 및 6-9세 환자의 경우: 환자의 45% 및 82%가 관절 출혈을 겪었으며 평균 AJBR은 4.18 및 4.95이고; AJBR>10배인 경우 24.2%, 33.3%에서 관절병증으로 이어져 삶의 질에 큰 영향을 미쳤다. 이제 중국의 경제와 의학이 발전함에 따라 점점 더 많은 혈우병 어린이들에게 예방 요법이 시작되었습니다. 예방 요법의 차이를 고려할 때 관절 출혈 빈도가 크게 감소했고 혈우병 아동의 삶의 질이 향상되었습니다. 개별화된 예방 치료 요법의 적절한 검증을 위한 평가 점수 시스템이 시급히 필요합니다.
이전에는 혈우병 예방에 대해 가장 중요하게 평가된 적응증은 관절 출혈의 빈도였습니다. 그러나 실제 관절 손상과 관절 출혈 빈도 사이에 불일치가 있음을 보여주는 증거가 증가하고 있습니다. 관절 출혈 빈도의 단일 지표는 혈우병 소아의 관절 상태를 평가하기에 충분하지 않습니다.
세계보건기구(WHO)의 ICF 지침에 따라 혈우병 어린이를 위한 예방 조치를 선택하기 위한 평가 채점 시스템에는 관절의 구조/기능, 환자 활동 및 혈우병 의료에 대한 환자 참여를 평가하는 데 현재 사용할 수 있는 도구가 포함되어야 합니다. WHO의 ICF에 따르면 가장 흔한 출혈 부위는 팔꿈치, 무릎, 발목이므로 혈우병 아동의 평가에는 구조, 이 6개의 지표 관절의 기능, 활동 능력 및 참여 능력에 대한 평가가 포함되어야 합니다. 아이들의. 이들은 포괄적인 혈우병 평가 시스템을 구성할 것입니다.
중국에서는 최적의 개별화된 예방 요법에 대한 탐색이 시급하며, 포괄적인 평가 시스템은 관절 구조와 기능, 신체 활동 및 개별 참여를 포함해야 하므로 중국 혈우병 어린이를 위한 개별화된 예방 요법에 더 적합할 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Beijing
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Beijing, Beijing, 중국, 100054
- 모병
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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연락하다:
- Wu Runhui, MD, PhD
- 전화번호: 0086-010-59617621
- 이메일: runhuiwu@hotmail.com
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 중증 혈우병 A(FVIII: C<2%),
- 1-7세
- 모든 무릎, 팔꿈치 및 발목 관절(들)의 역사적 출혈,
- 인간 응고 인자 및 재조합 인자 VIII를 포함하여 FVIII 제품에 관계없이 >50 ED
- 억제제 존재 또는 병력/가족력 없음,
- 온디맨드 또는 저용량 예방(kg.week당 용량이 적거나 1단계 예방 요법으로 소비를 고려함)
- 접근 가능한 데이터로 정기적인 임상 방문,
- 등록 전에 환자의 법적 보호자로부터 정보에 입각한 동의를 얻습니다.
제외 기준:
- 1. 다른 출혈 장애 또는 전신 장애, 또는 조사자에 따라 등록에 적합하지 않음, 2. FVIII 억제제 개발: >0.6 BU(2개의 개별 테스트로 확인됨), 3. 프로토콜을 따를 수 없거나 참여를 계속 거부합니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 단일 팔
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환자는 3개월마다 평가되며 치료 요법은 평가 결과에 따라 수정됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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인덱스 관절의 초음파 HEAD-US 점수 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Wu Runhui, MD, PhD, Beijing Children's Hospital
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Berntorp E, Boulyjenkov V, Brettler D, Chandy M, Jones P, Lee C, Lusher J, Mannucci P, Peak I, Rickard K, et al. Modern treatment of haemophilia. Bull World Health Organ. 1995;73(5):691-701.
- Nilsson IM, Berntorp E, Lofqvist T, Pettersson H. Twenty-five years' experience of prophylactic treatment in severe haemophilia A and B. J Intern Med. 1992 Jul;232(1):25-32. doi: 10.1111/j.1365-2796.1992.tb00546.x.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
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마지막으로 확인됨
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