Kliiniseen fenotyyppiin perustuva yksilöllinen ennaltaehkäisy kiinalaisille lasten hemofilia A:lle (CHIPS)

Aiemmin taloudellisten ja lääketieteellisten resurssien rajoitusten vuoksi hemofilian kattava hoito Kiinassa ei ollut optimaalinen. Sekä retrospektiivisten että prospektiivisten tutkimusten BCH-tiedot paljastavat, että 4-6-vuotiaille ja 6-9-vuotiaille potilaille, joilla on vakava hemofilia, vastaavasti: 45 %:lla ja 82 %:lla potilaista on ollut nivelverenvuotoa, keskimääräisten AJBR-arvojen ollessa 4,18 ja 4,95; ja 24,2 % ja 33,3 % heistä sairastuivat AJBR:ään >10 kertaa, johtivat nivelsairauksiin ja heikensivät heidän elämänlaatuaan voimakkaasti. Nyt, kun talous ja lääketiede ovat kehittyneet Kiinassa, ennaltaehkäisyhoitoja on aloitettu yhä useammalle hemofiliaa sairastavalle lapselle. Kun otetaan huomioon ero ennaltaehkäisyhoitojen välillä, nivelverenvuoto väheni merkittävästi ja hemofilialapsien elämänlaatu parani. Arvioinnin pisteytysjärjestelmä yksilöllisten ennaltaehkäisevien hoito-ohjelmien asianmukaista validointia varten tarvitaan kiireesti.

Aiemmin tärkein arvioitu indikaatio hemofilian ehkäisyyn oli nivelverenvuodon esiintymistiheys. Mutta yhä useammat todisteet osoittavat, että todellisen nivelvaurion ja nivelverenvuototiheyden välillä on ristiriita. Yksittäinen nivelverenvuototiheyden indikaattori ei riitä arvioimaan hemofilialapsien nivelten tilaa.

Maailman terveysjärjestön ICF:n ohjeiden mukaan hemofiliaa sairastavien lasten ennaltaehkäisyn valintaan käytettävän pisteytysjärjestelmän tulisi sisältää tällä hetkellä käytettävissä olevat työkalut nivelen rakenteen/toiminnan, potilaan toiminnan ja potilaan osallistumisen arvioimiseen hemofilian terveydenhuoltoon. WHO:n ICF:n mukaan yleisimmät vuotavat osat ovat kyynärpäät, polvet ja nilkat, joten hemofiliaa sairastavien lasten arvioinnissa tulisi arvioida näiden 6 indeksinivelen rakennetta, toimintaa, toimintakykyä ja osallistumiskykyä. lapsista. Nämä muodostavat kattavan hemofilian arviointijärjestelmän.

Kiinassa optimaalisen ja yksilöllisen ennaltaehkäisyohjelman kartoittaminen on kiireellistä, ja kattavan arviointijärjestelmän tulisi sisältää nivelten rakenne ja toiminta, kehon toiminta ja yksilöllinen osallistuminen, joten se voi olla sopivampi hemofiliaa sairastavien kiinalaisten lasten yksilölliseen ennaltaehkäisyyn.