En klinisk fenotypebasert individualisert profylakse i kinesisk hemofili A-barn (CHIPS)

Tidligere, på grunn av økonomiske og medisinske ressursbegrensninger, var den omfattende hemofiliomsorgen i Kina suboptimal. BCH-dataene fra både retrospektive og prospektive studier viser at for henholdsvis 4-6- og 6-9-årige pasienter med alvorlig hemofili: 45 % og 82 % av pasientene har lidd av leddblødninger, med gjennomsnittlig AJBR på 4,18 og 4,95; og 24,2 % og 33,3 % av dem med AJBR>10 ganger, førte til artropatier og gjorde at livskvaliteten ble sterkt påvirket. Nå, med utviklingen av økonomi og medisinsk vitenskap i Kina, har profylaksekurer blitt satt i gang hos flere og flere barn med hemofili. Tatt i betraktning forskjellen mellom profylakseregimer, ble hyppigheten av leddblødninger redusert betydelig, og livskvaliteten til hemofilibarn ble forbedret. Et vurderingsscoresystem for passende validering av individualiserte profylaksebehandlingsregimer er påtrengende nødvendig.

Før var den viktigste vurderte indikasjonen for hemofiliprofylakse hyppigheten av leddblødninger. Men økende bevis viser at det er en uoverensstemmelse mellom reell leddskade og leddblødningsfrekvens. Den enkle indikatoren på leddblødningsfrekvens er ikke tilstrekkelig til å evaluere leddstatusen til hemofilibarn.

I henhold til Verdens helseorganisasjons ICF-retningslinjer bør vurderingsscoringssystemet for valg av profylakse for barn med hemofili inkludere de verktøyene som for tiden er tilgjengelige for vurdering av struktur/funksjon av ledd, pasientaktiviteter og pasientdeltakelse i hemofilihelsetjenesten. I følge ICF fra WHO er de vanligste blødende delene albuer, knær og ankler, derfor bør vurderingen av barn med hemofili inkludere evaluering av strukturen, funksjonen til disse 6 indeksleddene, aktivitetskapasiteten og deltakelseskapasiteten av barn. Disse vil utgjøre et omfattende hemofilievalueringssystem.

I Kina er utforskning av det optimale og individualiserte profylakseregimet påtrengende, og det omfattende evalueringssystemet bør inkludere leddstruktur og funksjon, kroppens aktiviteter og individuell deltakelse, og kan derfor være mer hensiktsmessig for den individualiserte profylaksen for kinesiske barn med hemofili.