Une prophylaxie individualisée basée sur le phénotype clinique chez les enfants chinois atteints d'hémophilie A (CHIPS)
Centre d'hématologie oncologie
Dans le passé, en raison de contraintes économiques et médicales, les soins complets de l'hémophilie en Chine étaient sous-optimaux. Les données BCH des études rétrospectives et prospectives révèlent que pour les patients 4-6 ans et 6-9 ans atteints d'hémophilie sévère respectivement : 45 % et 82 % des patients ont souffert d'hémorragies articulaires, avec un AJBR moyen de 4,18 et 4,95 ; et 24,2 % et 33,3 % d'entre eux avec AJBR > 10 fois, entraînaient des arthropathies et altéraient lourdement leur qualité de vie. Aujourd'hui, avec le développement de l'économie et de la science médicale en Chine, des régimes prophylactiques ont été instaurés chez de plus en plus d'enfants atteints d'hémophilie. Compte tenu de la différence entre les schémas prophylactiques, la fréquence des saignements articulaires a été réduite de manière significative, la qualité de vie des enfants hémophiles s'est améliorée. Un système de notation d'évaluation pour la validation appropriée des schémas thérapeutiques de prophylaxie individualisés est nécessaire de toute urgence.
Auparavant, l'indication évaluée la plus importante pour la prophylaxie de l'hémophilie était la fréquence des saignements articulaires. Mais de plus en plus de preuves montrent qu'il existe un écart entre les lésions articulaires réelles et la fréquence des saignements articulaires. Le seul indicateur de la fréquence des saignements articulaires n'est pas suffisant pour évaluer l'état articulaire des enfants hémophiles.
Selon les lignes directrices de la CIF de l'Organisation mondiale de la santé, le système de notation d'évaluation pour la sélection de la prophylaxie pour les enfants atteints d'hémophilie devrait inclure les outils actuellement disponibles pour l'évaluation de la structure/fonction de l'articulation, des activités du patient et de la participation du patient aux soins de santé liés à l'hémophilie. Selon l'ICF de l'OMS, les parties les plus courantes qui saignent sont les coudes, les genoux et les chevilles. Par conséquent, l'évaluation des enfants atteints d'hémophilie devrait inclure l'évaluation de la structure, la fonction de ces 6 articulations index, la capacité d'activités et la capacité de participation. des enfants. Ceux-ci constitueront un système complet d'évaluation de l'hémophilie.
En Chine, l'exploration du régime de prophylaxie optimal et individualisé est urgente, et le système d'évaluation complet devrait inclure la structure et la fonction des articulations, les activités corporelles et la participation individuelle, ce qui pourrait être plus approprié pour la prophylaxie individualisée des enfants chinois atteints d'hémophilie.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Beijing
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Beijing, Beijing, Chine, 100054
- Recrutement
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Contact:
- Wu Runhui, MD, PhD
- Numéro de téléphone: 0086-010-59617621
- E-mail: runhuiwu@hotmail.com
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Hémophilie A sévère (FVIII : C<2%),
- 1-7 ans
- Saignement historique dans n'importe quelle(s) articulation(s) du genou, du coude et de la cheville,
- > 50 ED quel que soit le produit FVIII, y compris le facteur de coagulation humain et le facteur VIII recombinant
- Aucun inhibiteur présent ou antécédent/antécédents familiaux,
- Prophylaxie à la demande ou à faible dose (la dose par kg.semaine en moins ou en tant que régime de prophylaxie de l'étape 1 prend en compte la consommation)
- Visite clinique régulière avec des données accessibles,
- Le consentement éclairé sera obtenu des tuteurs légaux des patients avant l'inscription.
Critère d'exclusion:
- 1. Autres troubles hémorragiques ou troubles systémiques, ou ne correspondent pas à l'inscription selon l'investigateur, 2. Développement d'inhibiteurs du FVIII : > 0,6 BU (confirmé par deux tests distincts), 3. Incapable de suivre le protocole ou refus de poursuivre la participation.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: bras unique
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Les patients seront évalués tous les 3 mois et le schéma thérapeutique sera modifié en fonction du résultat de l'évaluation.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Modification du score échographique HEAD-US des articulations index
Délai: ligne de base, 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois
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ligne de base, 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Wu Runhui, MD, PhD, Beijing Children's Hospital
Publications et liens utiles
Publications générales
- Berntorp E, Boulyjenkov V, Brettler D, Chandy M, Jones P, Lee C, Lusher J, Mannucci P, Peak I, Rickard K, et al. Modern treatment of haemophilia. Bull World Health Organ. 1995;73(5):691-701.
- Nilsson IM, Berntorp E, Lofqvist T, Pettersson H. Twenty-five years' experience of prophylactic treatment in severe haemophilia A and B. J Intern Med. 1992 Jul;232(1):25-32. doi: 10.1111/j.1365-2796.1992.tb00546.x.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ChiPS
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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