Индивидуальная профилактика на основе клинического фенотипа у детей с китайской гемофилией А (CHIPS)
Гематологический онкологический центр
В прошлом из-за ограниченности экономических и медицинских ресурсов комплексное лечение гемофилии в Китае было неоптимальным. Данные BCH как ретроспективных, так и проспективных исследований показывают, что для пациентов в возрасте 4-6 лет и 6-9 лет с тяжелой гемофилией соответственно: 45% и 82% пациентов страдали от суставных кровотечений со средним значением AJBR 4,18 и 4,95; и 24,2% и 33,3% из них с AJBR> 10 раз, привели к артропатии и сильно повлияли на качество их жизни. Теперь, с развитием экономики и медицинской науки в Китае, все больше и больше детей с гемофилией начинают применять профилактические режимы. Учитывая разницу в схемах профилактики, значительно снизилась частота суставных кровотечений, улучшилось качество жизни детей с гемофилией. Срочно необходима система оценки для надлежащей валидации индивидуальных схем профилактического лечения.
Ранее наиболее важным оцененным показанием для профилактики гемофилии была частота суставных кровотечений. Но все больше доказательств показывает, что существует несоответствие между реальным повреждением суставов и частотой суставных кровотечений. Одного показателя частоты суставных кровотечений недостаточно для оценки состояния суставов у детей с гемофилией.
Согласно рекомендациям ICF Всемирной организации здравоохранения, система оценки для выбора профилактики для детей с гемофилией должна включать инструменты, доступные в настоящее время для оценки структуры/функции сустава, действий пациента и участия пациента в лечении гемофилии. Согласно МКФ ВОЗ, наиболее часто кровоточащими частями являются локти, колени и лодыжки, поэтому обследование детей с гемофилией должно включать оценку структуры, функции этих 6 указательных суставов, способности к деятельности и способности к участию. детей. Они составят комплексную систему оценки гемофилии.
В Китае необходимо срочно изучить оптимальный и индивидуальный режим профилактики, и комплексная система оценки должна включать в себя структуру и функцию суставов, активность организма и индивидуальное участие, что может быть более подходящим для индивидуальной профилактики китайских детей с гемофилией.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Китай, 100054
- Рекрутинг
- Beijing Children's hospital, Capital Medical University
-
Контакт:
- Wu Runhui, MD, PhD
- Номер телефона: 0086-010-59617621
- Электронная почта: runhuiwu@hotmail.com
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Тяжелая гемофилия А (FVIII: C<2%),
- Возраст 1-7 лет
- Историческое кровотечение в любом коленном, локтевом и голеностопном суставах,
- >50 ED независимо от продукта FVIII, включая фактор свертывания крови человека и рекомбинантный фактор VIII
- Ингибитор отсутствует или в анамнезе/семейном анамнезе,
- Профилактика по требованию или низкими дозами (доза на кг в неделю меньше или в качестве ступени 1 схемы профилактики потребления фактора)
- Регулярные визиты к врачу с доступными данными,
- Информированное согласие будет получено от законных опекунов пациента до регистрации.
Критерий исключения:
- 1. Другие нарушения свертываемости крови или системные нарушения, или не подходят для включения в исследование по мнению исследователя, 2. Развитие ингибитора FVIII: >0,6 ЯБ (подтверждено двумя отдельными тестами), 3. Невозможность следовать протоколу или отказаться от продолжения участия.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: одна рука
|
Пациенты будут оцениваться каждые 3 месяца, и схема лечения будет изменена в зависимости от результатов оценки.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение ультразвуковой оценки HEAD-US указательных суставов
Временное ограничение: исходный уровень, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев
|
исходный уровень, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Wu Runhui, MD, PhD, Beijing Children's Hospital
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- Berntorp E, Boulyjenkov V, Brettler D, Chandy M, Jones P, Lee C, Lusher J, Mannucci P, Peak I, Rickard K, et al. Modern treatment of haemophilia. Bull World Health Organ. 1995;73(5):691-701.
- Nilsson IM, Berntorp E, Lofqvist T, Pettersson H. Twenty-five years' experience of prophylactic treatment in severe haemophilia A and B. J Intern Med. 1992 Jul;232(1):25-32. doi: 10.1111/j.1365-2796.1992.tb00546.x.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ChiPS
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .