Eine auf dem klinischen Phänotyp basierende individualisierte Prophylaxe bei Kindern mit chinesischer Hämophilie A (CHIPS)

In der Vergangenheit war die umfassende Hämophilie-Versorgung in China aufgrund wirtschaftlicher und medizinischer Ressourcenbeschränkungen suboptimal. Die BCH-Daten sowohl retrospektiver als auch prospektiver Studien zeigen, dass bei 4-6-jährigen bzw. 6-9-jährigen Patienten mit schwerer Hämophilie: 45 % bzw. 82 % der Patienten an Gelenkblutungen litten, mit einer mittleren AJBR von 4,18 bzw. 4,95; und 24,2 % und 33,3 % von ihnen mit AJBR> 10-mal, führten zu Arthropathien und beeinträchtigten ihre Lebensqualität stark. Jetzt, mit der Entwicklung der Wirtschaft und der medizinischen Wissenschaft in China, wurden bei immer mehr Kindern mit Hämophilie Prophylaxebehandlungen eingeführt. In Anbetracht des Unterschieds zwischen den Prophylaxeschemata wurde die Häufigkeit von Gelenkblutungen signifikant reduziert, die Lebensqualität von Hämophilie-Kindern verbesserte sich. Ein Bewertungs-Scoring-System zur angemessenen Validierung individualisierter Prophylaxe-Behandlungsschemata wird dringend benötigt.

Früher war die wichtigste bewertete Indikation zur Hämophilieprophylaxe die Häufigkeit von Gelenkblutungen. Es gibt jedoch zunehmend Hinweise darauf, dass es eine Diskrepanz zwischen tatsächlichen Gelenkschäden und der Häufigkeit von Gelenkblutungen gibt. Der einzelne Indikator der Häufigkeit von Gelenkblutungen reicht nicht aus, um den Gelenkstatus von Hämophilie-Kindern zu beurteilen.

Gemäß den ICF-Richtlinien der Weltgesundheitsorganisation sollte das Bewertungssystem zur Auswahl der Prophylaxe für Kinder mit Hämophilie die derzeit verfügbaren Instrumente zur Bewertung der Struktur/Funktion des Gelenks, der Patientenaktivitäten und der Patientenbeteiligung an der Hämophilie-Versorgung umfassen. Laut ICF der WHO sind Ellbogen, Knie und Knöchel die am häufigsten blutenden Teile, daher sollte die Beurteilung von Kindern mit Hämophilie die Beurteilung der Struktur, der Funktion dieser 6 Indexgelenke, der Aktivitätsfähigkeit und der Teilnahmefähigkeit umfassen von Kindern. Diese werden ein umfassendes Hämophilie-Evaluierungssystem bilden.

In China ist die Erforschung des optimalen und individualisierten Prophylaxeschemas dringend erforderlich, und das umfassende Bewertungssystem sollte die Gelenkstruktur und -funktion, die Körperaktivitäten und die individuelle Beteiligung umfassen und daher möglicherweise besser für die individualisierte Prophylaxe chinesischer Kinder mit Hämophilie geeignet sein.