Una profilaxis individualizada basada en el fenotipo clínico en niños chinos con hemofilia A (CHIPS)

En el pasado, debido a limitaciones económicas y de recursos médicos, la atención integral de la hemofilia en China no era óptima. Los datos del BCH de estudios retrospectivos y prospectivos revelan que para pacientes de 4 a 6 años y de 6 a 9 años con hemofilia severa, respectivamente: el 45 % y el 82 % de los pacientes sufrieron hemorragia articular, con una AJBR media de 4,18 y 4,95; y 24,2% y 33,3% de ellos con AJBR>10 veces, derivaron en artropatías y afectaron gravemente su calidad de vida. Ahora, con el desarrollo de la economía y la ciencia médica en China, se han iniciado regímenes de profilaxis en más y más niños con hemofilia. Teniendo en cuenta la diferencia entre los regímenes de profilaxis, la frecuencia de hemorragia articular se redujo significativamente y mejoró la calidad de vida de los niños con hemofilia. Se necesita con urgencia un sistema de puntuación de evaluación para la validación adecuada de los regímenes de tratamiento de profilaxis individualizados.

Antes, la indicación evaluada más importante para la profilaxis de la hemofilia era la frecuencia del sangrado articular. Pero cada vez más evidencias muestran que existe una discrepancia entre el daño articular real y la frecuencia de sangrado articular. El único indicador de frecuencia de sangrado articular no es suficiente para evaluar el estado articular de los niños con hemofilia.

Según las pautas de la ICF de la Organización Mundial de la Salud, el sistema de puntaje de evaluación para seleccionar la profilaxis para niños con hemofilia debe incluir las herramientas actualmente disponibles para evaluar la estructura/función de la articulación, las actividades del paciente y la participación del paciente en la atención médica de la hemofilia. Según la ICF de la OMS, las partes sangrantes más comunes son los codos, las rodillas y los tobillos, por lo que la evaluación de los niños con hemofilia debe incluir la evaluación de la estructura, la función de estas 6 articulaciones índice, la capacidad de actividades y la capacidad de participación. de niños. Estos constituirán un sistema integral de evaluación de la hemofilia.

En China, la exploración del régimen de profilaxis óptimo e individualizado es urgente, y el sistema de evaluación integral debe incluir la estructura y función conjuntas, las actividades corporales y la participación individual, por lo que puede ser más apropiado para la profilaxis individualizada de los niños chinos con hemofilia.