基于临床表型的中国血友病 A 儿童个体化预防 (CHIPS)
2016年12月17日 更新者：Runhui WU、Beijing Children's Hospital
血液肿瘤中心
过去，由于经济和医疗资源的限制，中国的血友病综合治疗并不理想。 回顾性和前瞻性研究的 BCH 数据显示，对于 4-6 岁和 6-9 岁的重度血友病患者，分别有 45% 和 82% 的患者出现关节出血，平均 AJBR 分别为 4.18 和 4.95；其中AJBR>10次的分别有24.2%和33.3%导致关节病，严重影响生活质量。 现在，随着我国经济和医学的发展，越来越多的血友病患儿开始了预防性治疗。 考虑到预防方案之间的差异，关节出血的频率显着降低，血友病患儿的生活质量得到改善。 迫切需要用于适当验证个体化预防治疗方案的评估评分系统。
以前，血友病预防最重要的评估指征是关节出血的频率。 但越来越多的证据表明，真正的关节损伤与关节出血频率之间存在差异。 关节出血频率的单一指标不足以评价血友病患儿的关节状况。
根据世界卫生组织的 ICF 指南，用于选择血友病儿童预防措施的评估评分系统应包括目前可用于评估关节结构/功能、患者活动和患者参与血友病医疗保健的工具。 根据WHO的ICF，最常出血的部位是肘部、膝盖和脚踝，因此对血友病患儿的评估应包括对这6个指标关节的结构、功能、活动能力和参与能力的评估孩子的。 这些将构成一个全面的血友病评估体系。
在中国，探索最佳的个体化预防方案迫在眉睫，综合评价体系应包括关节结构和功能、身体活动和个体参与，这可能更适合中国儿童血友病的个体化预防。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
40
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Beijing
-
Beijing、Beijing、中国、100054
- 招聘中
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
接触：
- Wu Runhui, MD, PhD
- 电话号码：0086-010-59617621
- 邮箱：runhuiwu@hotmail.com
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 7年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 严重血友病 A（FVIII：C<2%），
- 1-7岁
- 任何膝关节、肘关节和踝关节的历史出血史，
- >50 ED，无论 FVIII 产品如何，包括人凝血因子和重组因子 VIII
- 无抑制剂存在或病史/家族史，
- 按需或低剂量预防（每 kg.week 剂量减少或作为第 1 步预防方案因素消耗）
- 定期进行临床访问并提供可访问的数据，
- 入组前需征得患者法定监护人的知情同意。
排除标准：
- 1. 其他出血性疾病或全身性疾病，或研究者认为不适合入组， 2. FVIII 抑制物发展：>0.6 BU（通过两次单独测试确认）， 3. 无法遵守协议或拒绝继续参与。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：单臂
|
每 3 个月对患者进行一次评估，并根据评估结果修改治疗方案。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
指标关节超声HEAD-US评分变化
大体时间：基线、3个月、6个月、9个月和12个月
|
基线、3个月、6个月、9个月和12个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Wu Runhui, MD, PhD、Beijing Children's Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Berntorp E, Boulyjenkov V, Brettler D, Chandy M, Jones P, Lee C, Lusher J, Mannucci P, Peak I, Rickard K, et al. Modern treatment of haemophilia. Bull World Health Organ. 1995;73(5):691-701.
- Nilsson IM, Berntorp E, Lofqvist T, Pettersson H. Twenty-five years' experience of prophylactic treatment in severe haemophilia A and B. J Intern Med. 1992 Jul;232(1):25-32. doi: 10.1111/j.1365-2796.1992.tb00546.x.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年8月1日
初级完成 (预期的)
2017年9月1日
研究完成 (预期的)
2017年12月1日
研究注册日期
首次提交
2016年9月1日
首先提交符合 QC 标准的
2016年12月17日
首次发布 (估计)
2016年12月21日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年12月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年12月17日
最后验证
2016年12月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.