Zindywidualizowana profilaktyka kliniczna oparta na fenotypie u chińskich dzieci z hemofilią A (CHIPS)

W przeszłości, z powodu ograniczeń ekonomicznych i medycznych, kompleksowa opieka nad chorymi na hemofilię w Chinach nie była optymalna. Dane BCH zarówno z badań retrospektywnych, jak i prospektywnych ujawniają, że odpowiednio dla 4-6-letnich i 6-9-letnich pacjentów z ciężką hemofilią: 45% i 82% pacjentów cierpiało na krwawienia do stawów, ze średnią AJBR 4,18 i 4,95; oraz 24,2% i 33,3% z AJBR>10-krotnie, doprowadziły do ​​artropatii i znacznie pogorszyły jakość ich życia. Obecnie, wraz z rozwojem ekonomii i nauk medycznych w Chinach, u coraz większej liczby dzieci chorych na hemofilię wprowadza się schematy profilaktyczne. Biorąc pod uwagę różnicę między schematami profilaktyki, częstotliwość krwawień do stawów została znacznie zmniejszona, jakość życia dzieci chorych na hemofilię uległa poprawie. Pilnie potrzebny jest system oceny w celu odpowiedniej walidacji zindywidualizowanych schematów leczenia profilaktycznego.

Wcześniej najważniejszym ocenianym wskazaniem do profilaktyki hemofilii była częstość krwawień do stawów. Jednak coraz więcej dowodów pokazuje, że istnieje rozbieżność między rzeczywistym uszkodzeniem stawów a częstotliwością krwawień do stawów. Pojedynczy wskaźnik częstości krwawień do stawów nie jest wystarczający do oceny stanu stawów dzieci chorych na hemofilię.

Zgodnie z wytycznymi ICF Światowej Organizacji Zdrowia system oceny punktowej doboru profilaktyki u dzieci chorych na hemofilię powinien uwzględniać dostępne obecnie narzędzia do oceny budowy/funkcji stawu, aktywności pacjenta i udziału pacjenta w opiece nad chorymi na hemofilię. Według ICF WHO najczęściej krwawiące miejsca to łokcie, kolana i kostki, dlatego ocena dzieci chorych na hemofilię powinna obejmować ocenę budowy, funkcji tych 6 stawów indeksowych, zdolności do wykonywania czynności oraz zdolności do uczestnictwa dzieci. Będą one stanowić kompleksowy system oceny hemofilii.

W Chinach poszukiwanie optymalnego i zindywidualizowanego schematu profilaktyki jest pilne, a kompleksowy system oceny powinien obejmować budowę i funkcję stawów, aktywność organizmu i indywidualny udział, dlatego może być bardziej odpowiedni do zindywidualizowanej profilaktyki chińskich dzieci chorych na hemofilię.