En klinisk fenotypbaserad individualiserad profylax vid kinesisk hemofili A-barn (CHIPS)

Tidigare, på grund av ekonomiska och medicinska resurser, var den omfattande hemofilivården i Kina suboptimal. BCH-data från både retrospektiva och prospektiva studier avslöjar att för 4-6-åriga respektive 6-9-åriga patienter med svår hemofili: 45 % och 82 % av patienterna har lidit av ledblödningar, med genomsnittlig AJBR på 4,18 och 4,95; och 24,2% och 33,3% av dem med AJBR>10 gånger, ledde till artropatier och gjorde att deras livskvalitet påverkades kraftigt. Nu, med utvecklingen av ekonomi och medicinsk vetenskap i Kina, har profylaxbehandlingar inletts hos fler och fler barn med hemofili. Med tanke på skillnaden mellan profylaxregimer minskade frekvensen av ledblödningar avsevärt, och livskvaliteten för blödarsjuka barn förbättrades. Ett poängsystem för bedömning för lämplig validering av individualiserade profylaxbehandlingsregimer behövs omgående.

Tidigare var den viktigaste bedömda indikationen för hemofiliprofylax frekvensen av ledblödningar. Men allt fler bevis visar att det finns en diskrepans mellan verklig ledskada och ledblödningsfrekvens. Den enda indikatorn på ledblödningsfrekvens är inte tillräcklig för att utvärdera ledstatusen hos blödarsjuka barn.

Enligt Världshälsoorganisationens ICF-riktlinjer bör bedömningspoängsystemet för val av profylax för barn med blödarsjuka innehålla de verktyg som för närvarande finns tillgängliga för bedömning av ledens struktur/funktion, patientaktiviteter och patientdeltagande i hemofilisjukvård. Enligt ICF från WHO är de vanligaste blödande delarna armbågar, knän och vrister, därför bör bedömningen av barn med hemofili inkludera utvärderingen av strukturen, funktionen hos dessa 6 indexleder, aktivitetskapaciteten och förmågan att delta av barn. Dessa kommer att utgöra ett omfattande system för utvärdering av hemofili.

I Kina är utforskning av den optimala och individualiserade profylaxregimen brådskande, och det omfattande utvärderingssystemet bör inkludera ledstruktur och funktion, kroppens aktiviteter och individuellt deltagande, vilket kan vara mer lämpligt för den individualiserade profylaxen för kinesiska barn med hemofili.