En klinisk fænotypebaseret individualiseret profylakse ved kinesisk hæmofili A-børn (CHIPS)

Tidligere, på grund af økonomiske og medicinske ressourcebegrænsninger, var den omfattende hæmofilibehandling i Kina suboptimal. BCH-dataene fra både retrospektive og prospektive undersøgelser afslører, at for henholdsvis 4-6- og 6-9-årige patienter med svær hæmofili: 45 % og 82 % af patienterne har lidt af ledblødninger med gennemsnitlig AJBR på 4,18 og 4,95; og 24,2% og 33,3% af dem med AJBR>10 gange, førte til arthropatier og fik deres livskvalitet til at blive stærkt påvirket. Nu, med udviklingen af ​​økonomi og lægevidenskab i Kina, er der indledt profylaksebehandlinger hos flere og flere børn med hæmofili. I betragtning af forskellen mellem profylakseregimer blev hyppigheden af ​​ledblødninger reduceret betydeligt, og livskvaliteten for hæmofilibørn blev forbedret. Et vurderingsscoresystem til passende validering af individualiserede profylaksebehandlingsregimer er et presserende behov.

Før var den vigtigste vurderede indikation for hæmofiliprofylakse hyppigheden af ​​ledblødninger. Men stigende beviser viser, at der er en uoverensstemmelse mellem reel ledskade og hyppigheden af ​​ledblødninger. Den enkelte indikator for ledblødningshyppighed er ikke tilstrækkelig til at evaluere ledstatus for hæmofilibørn.

I henhold til Verdenssundhedsorganisationens ICF-retningslinjer bør vurderingsscoringssystemet for udvælgelse af profylakse til børn med hæmofili omfatte de værktøjer, der i øjeblikket er tilgængelige til vurdering af struktur/funktion af leddet, patientaktiviteter og patientdeltagelse i hæmofili-sundhedspleje. Ifølge ICF fra WHO er de mest almindelige blødende dele albuer, knæ og ankler, derfor bør vurderingen af ​​børn med hæmofili omfatte evaluering af strukturen, funktionen af ​​disse 6 indeksled, kapaciteten af ​​aktiviteter og kapaciteten til deltagelse af børn. Disse vil udgøre et omfattende hæmofili-evalueringssystem.

I Kina er udforskning af det optimale og individualiserede profylakseregime påtrængende, og det omfattende evalueringssystem bør omfatte ledstruktur og funktion, kroppens aktiviteter og individuel deltagelse, og kan derfor være mere passende for den individualiserede profylakse til kinesiske børn med hæmofili.