Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Individualisering af hæmofili Bypass-middelterapi ved hjælp af tromboelastografi

26. januar 2018 opdateret af: Children's Hospital Los Angeles

Individualisering af bypassagensterapi ved brug af TEG hos hæmofilipatienter med inhibitorer

Dette pilotstudie vil undersøge brugen af ​​tromboelastograf (TEG) til at bestemme det primære bypassmiddel til behandling af blødning hos børn og voksne patienter med svær hæmofili A med hæmmere.

Undersøgelsen vil evaluere TEG-profilen for hvert af de tilgængelige bypass-midler (FEIBA og rFVIIa) i hver deltagende patient, som derefter vil bestemme, hvilket middel der giver den mest robuste koageldannelse målt af TEG. Denne undersøgelse vil bestå af screeningsbesøg og 2-4 farmakokinetiske undersøgelser for at bestemme det "bedste" bypassmiddel baseret på TEG-resultaterne. Patienterne vil derefter blive tildelt det bypassmiddel og dosis til behandling af deres blødningsepisoder (profylakse eller on-demand). Hver patient vil derefter blive fulgt i en periode på 6 måneder for at overvåge kortsigtet sikkerhed for de patienter, hvis bypassagens blev modificeret.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I øjeblikket er der ingen laboratorieassays, der kan vurdere den farmaceutiske aktivitet af de tilgængelige midler, der tilsammen er kendt som bypass-midler, hvilket negativt påvirker den behandlende læges evne til at håndtere disse patienter, hvilket overlader beslutninger om doseringsregimet til at prøve og fejle. Begge midler, FEIBA og rekombinant aktiveret faktor VII (rFVIIa), er godkendt til behandling af blødning hos inhibitorpatienter med anbefalede doseringsregimer, der er baseret på kliniske forsøg. Imidlertid anvendes en betydelig mængde af "eksperimentering" med andre doseringsregimer af læger og patienter.

Målet med dette projekt er at demonstrere, at TEG er en fremragende biomarkør til at forudsige, styre og individualisere behandlingen med FEIBA og rFVIIa af denne sjældne og vanskeligt behandlede patientpopulation.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Ikke anvendelig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mænd, 4-60 år, inklusive Profylakse eller On-Demand behandling
  2. Diagnose af hæmofili med aktive titerhæmmere (> 0,6 BU)
  3. Villige til at ændre deres behandlingsregime pr. undersøgelsesprotokol

Ekskluderingskriterier:

  1. Andre blødningsforstyrrelser end hæmofili A med inhibitorer
  2. Trombocytopeni (trombocyttal <100.000K/µL)
  3. Enhver samtidig klinisk signifikant større sygdom, der efter investigatorens mening ville gøre forsøgspersonen uegnet til optagelse
  4. Deltagelse inden for de seneste 30 dage i et klinisk studie, der involverer forsøgsmedicin
  5. Planlagt større operation inden for 30 dage før screening eller i undersøgelsesperioden

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Patienter med svær hæmofili A med inhibitorer
Mænd i alderen 4-70 år diagnosticeret med svær hæmofili A med inhibitorer, som i øjeblikket behandles med profylakse eller on-demand behandling, vil blive tilmeldt.
Andet: Tromboelastografi-guidet behandlingsregime
Tromboelastografen (TEG) vil blive brugt til at bestemme det "bedste" bypassmiddel til behandling af patienter med svær hæmofili A med inhibitorer. Patienterne vil blive tildelt det bypassmiddel og dosis til behandling af deres blødningsepisoder og vil efterfølgende blive fulgt i en periode på 6 måneder for at bestemme deres årlige blødningshastighed.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Elastiske egenskaber af en koageldannelse ved hjælp af tromboelastograf for at bestemme det bedste bypassmiddel
Tidsramme: 6 måneder
Denne undersøgelse vil vurdere gennemførligheden af ​​TEG-guidet individualisering af bypassagensbehandling af blødning for svær hæmofili A-patienter med inhibitorer.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Thrombingenereringsassay, der måler dannelsen af ​​thrombin under koageldannelse
Tidsramme: 6 måneder
Thrombingenereringsassays vil blive udført for at tilvejebringe yderligere beviser, der understøtter den TEG-guidede individualisering af behandling med bypassagenser.
6 måneder
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: 1 år
Undersøgelsen vil overvåge kortsigtet sikkerhed for patienter, hvis behandling med bypassagens er blevet ændret.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Los Angeles

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. januar 2017

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. januar 2019

Studieafslutning (Forventet)

1. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. december 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. december 2016

Først opslået (Skøn)

23. december 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. januar 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. januar 2018

Sidst verificeret

1. januar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 16-00501

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A med inhibitorer

Kliniske forsøg med Tromboelastografi-guidet behandlingsregime

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner