Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Individualisering av hemofili Bypass agentterapi ved bruk av tromboelastografi

24. september 2024 oppdatert av: Guy Young, Children's Hospital Los Angeles

Individualisering av bypassmiddelterapi ved bruk av TEG hos hemofilipasienter med inhibitorer

Denne pilotstudien vil undersøke bruken av tromboelastograf (TEG) for å bestemme det primære bypassmiddelet for behandling av blødning hos barn og voksne med alvorlig hemofili A-pasienter med hemmere.

Studien vil evaluere TEG-profilen for hvert av de tilgjengelige omløpsmidlene (FEIBA og rFVIIa) hos hver deltakende pasient, som deretter vil bestemme hvilket middel som gir den mest robuste koageldannelsen målt av TEG. Denne studien vil bestå av screeningbesøk og 2-4 farmakokinetiske studier for å bestemme det "beste" bypassmiddelet basert på TEG-resultatene. Pasientene vil deretter bli tildelt det bypassmiddelet og dosen for behandling av deres blødningsepisoder (profylakse eller ved behov). Hver pasient vil deretter bli fulgt i en periode på 6 måneder for å overvåke korttidssikkerheten til de pasientene hvis bypassmiddel ble modifisert.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Foreløpig er det ingen laboratorieanalyser som kan vurdere den farmasøytiske aktiviteten til de tilgjengelige midlene kjent som bypassmidler, noe som negativt påvirker den behandlende legens evne til å håndtere disse pasientene, og overlater beslutninger om doseringsregimet til prøving og feiling. Begge midlene, FEIBA og rekombinant aktivert faktor VII (rFVIIa), er godkjent for behandling av blødning hos inhibitorpasienter med anbefalte doseringsregimer som er basert på kliniske studier. Imidlertid brukes en betydelig mengde "eksperimentering" med andre doseringsregimer av leger og pasienter.

Målet med dette prosjektet er å demonstrere at TEG er en utmerket biomarkør for å forutsi, administrere og individualisere behandlingen med FEIBA og rFVIIa for denne sjeldne og vanskelig å behandle pasientpopulasjonen.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Ikke aktuelt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 70 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Menn, 4-60 år, inkludert profylakse eller behandling etter behov
  2. Diagnose av hemofili med aktive titerhemmere (> 0,6 BU)
  3. Villige til å endre deres behandlingsregime i henhold til studieprotokollen

Ekskluderingskriterier:

  1. Blødningsforstyrrelse(r) andre enn hemofili A med hemmere
  2. Trombocytopeni (blodplateantall <100 000K/µL)
  3. Enhver samtidig klinisk signifikant alvorlig sykdom som, etter etterforskerens oppfatning, ville gjøre forsøkspersonen uegnet for påmelding
  4. Deltakelse i løpet av de siste 30 dagene i en klinisk studie som involverer undersøkelsesmedisiner
  5. Planlagt større operasjon innen 30 dager før screening eller i løpet av studieperioden

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Personer med alvorlig hemofili A med inhibitorer
Menn i alderen 4-70 år diagnostisert med alvorlig hemofili A med inhibitorer som for tiden behandles med profylakse eller behandling etter behov, vil bli registrert.
Annen: Tromboelastografi-veiledet behandlingsregime
Tromboelastografen (TEG) vil bli brukt til å bestemme det "beste" bypassmiddelet for behandling av pasienter med alvorlig hemofili A med inhibitorer. Pasientene vil bli tildelt det bypassmiddelet og dosen for behandling av deres blødningsepisoder og vil deretter bli fulgt i en periode på 6 måneder for å bestemme deres årlige blødningsrate.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Elastiske egenskaper til en koagel ved bruk av tromboelastograf for å bestemme beste bypassmiddel
Tidsramme: 6 måneder
Denne studien vil vurdere gjennomførbarheten av TEG-veiledet individualisering av bypassmiddelbehandling av blødning for alvorlig hemofili A-pasienter med inhibitorer.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Trombingenerasjonsanalyse som måler dannelsen av trombin under koageldannelse
Tidsramme: 6 måneder
Trombingenereringsanalyser vil bli utført for å gi ytterligere bevis som støtter den TEG-veiledede individualiseringen av behandling med bypassmiddel.
6 måneder
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: 1 år
Studien vil overvåke kortsiktig sikkerhet for pasienter hvis behandling med bypassmiddel er endret.
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital Los Angeles

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Guy Young, MD, Children's Hospital Los Angeles

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2017

Primær fullføring (Antatt)

1. januar 2019

Studiet fullført (Antatt)

1. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. desember 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. desember 2016

Først lagt ut (Antatt)

23. desember 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. september 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. september 2024

Sist bekreftet

1. september 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CHLA-16-00501

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili a med inhibitorer

Kliniske studier på Tromboelastografi-veiledet behandlingsregime

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere